Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Sistema de arnés de soporte de peso corporal en atrofia muscular espinal

27 de enero de 2023 actualizado por: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Exploración de la viabilidad y la utilidad del uso del sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar en niños tratados por atrofia muscular espinal: un estudio piloto

El objetivo de este estudio de intervención piloto es aprender sobre el uso de un sistema de arnés en el hogar en niños que han sido tratados por atrofia muscular espinal. Las principales preguntas que pretende responder son:

  1. ¿Es el sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar una opción factible para que lo usen las familias?
  2. ¿Es el sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar una herramienta útil para los niños tratados por atrofia muscular espinal?
  3. ¿Es el sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar una herramienta segura para los niños tratados por atrofia muscular espinal?

Los participantes recibirán un sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar y se les enseñará cómo usarlo. Las familias documentarán con qué frecuencia y por cuánto tiempo usan el sistema durante 6 meses. A los niños se les darán pruebas de función motora al principio, a los 3 meses ya los 6 meses. Al final del estudio, se les pedirá a las familias que completen un cuestionario sobre su experiencia en el uso del sistema.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mutación heterocigota confirmada en el gen SMN1 y 2 o 3 copias de SMN2 (históricamente, AME Tipo 1 y Tipo 2)
  • Tratamiento anterior o actual con nusinersen, onasemnogene abeparvovec o risdiplam
  • Control vertical de la cabeza (definido como la capacidad de levantar la cabeza desde una flexión completa hacia adelante)
  • Peso bajo o 50 libras
  • Retraso motor confirmado

Criterio de exclusión:

  • Más de 4 copias de SMN2 (históricamente, SMA tipo 3 y 4)
  • Evidencia de lesión de miembro inferior o fractura reciente
  • En opinión del investigador, no era seguro que el niño participara

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar
Todos los participantes entrarán en el brazo de tratamiento y recibirán un sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar
Otro: Sistema de arnés de soporte de peso corporal en el hogar
Un sistema de arnés de soporte de peso corporal portátil y ajustable que ocupa aproximadamente 9 pies x 9 pies de espacio en el hogar. El sistema permite 360 ​​grados de movilidad en cualquier lugar dentro de la huella del marco. La cantidad de soporte de peso corporal es ajustable.
Otros nombres:
  • La ayuda de movilidad portátil para niños (PUMA)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Encuesta para cuidadores
Periodo de tiempo: Visita de fin de estudio (mes 6)
Una encuesta de estilo Likert de cinco preguntas que pide a las familias que califiquen su experiencia durante el estudio. La escala le pide a la familia que califique (1) el impacto percibido de BWSS en las habilidades motoras y (2) no motoras, (3) el disfrute percibido del niño al usar el sistema, (4) la facilidad de uso del equipo y (5) si la familia creía que el uso del BWSS era beneficioso en una escala de Likert de 5 puntos; las puntuaciones de 4 o 5 se consideraron favorables, las puntuaciones de 3 se consideraron neutras y las puntuaciones de 1 o 2 se consideraron desfavorables. Las puntuaciones más altas indican un mayor beneficio percibido de la participación.
Visita de fin de estudio (mes 6)
Cambio en la escala de resultado motor grueso neuromuscular (GRO)
Periodo de tiempo: Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Un resultado basado en el rendimiento de 50 elementos desarrollado para cuantificar la función motora a lo largo de la edad y las habilidades en personas con trastornos neuromusculares, incluida la atrofia muscular espinal (AME). Las puntuaciones oscilan entre 0 y 100 puntos; puntuaciones más altas reflejan un mayor nivel de función. Un aumento en la puntuación indica un mejor resultado.
Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Cambio en la escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE)
Periodo de tiempo: Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Resultados específicos de la enfermedad y basados ​​en el rendimiento desarrollados originalmente para medir la habilidad motora en personas con AME no tratadas. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 66 puntos; puntuaciones más altas reflejan un mayor nivel de función. Un aumento en la puntuación indica un mejor resultado.
Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Cambio en la escala de Hammersmith revisada (RHS)
Periodo de tiempo: Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Un resultado específico de la enfermedad y basado en el rendimiento desarrollado originalmente para medir la habilidad motora en personas con AME no tratadas, revisado siguiendo el análisis de Rasch de HFMSE. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 69 puntos; puntuaciones más altas reflejan un mayor nivel de función. Un aumento en la puntuación indica un mejor resultado.
Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Cambio en las escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley 3.ª ed. (Bayley-III), subprueba de motricidad gruesa
Periodo de tiempo: Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Una evaluación del desarrollo con referencia a normas de la habilidad motora gruesa en niños de 16 días a 3,5 años de edad. Las puntuaciones brutas oscilan entre 0 y 72. Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento. Un aumento en la puntuación indica un mejor resultado.
Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Cambio en la lista de verificación de hitos motores de la Organización Mundial de la Salud
Periodo de tiempo: Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses
Una lista de verificación de los hitos clave de la motricidad gruesa que se esperan durante el desarrollo típico. Las puntuaciones pueden oscilar entre 0 y 6 hitos alcanzados. El logro de un mayor número de hitos indica mejores resultados.
Completado al inicio del estudio, 3 meses y 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Registro de uso del arnés
Periodo de tiempo: Completado durante el período de estudio de 6 meses.
Un registro para documentar la frecuencia (cada uso) y la duración (cuánto tiempo se usó a la vez) del uso del sistema de arnés.
Completado durante el período de estudio de 6 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Colaboradores

Novartis

Investigadores

  • Investigador principal: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

7 de septiembre de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

15 de junio de 2020

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2023

Publicado por primera vez (ACTUAL)

8 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB18-00484

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos de los participantes se proporcionarán en forma de resumen en el momento de la presentación del manuscrito. Ciertos datos de participantes individuales también estarán disponibles en el manuscrito.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Atrofia Muscular Espinal Tipo II

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Kuwait

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir