Kroppsvektstøttende selesystem i spinal muskelatrofi
18. juli 2024 oppdatert av: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital
Utforske gjennomførbarheten og nytten av hjemmebruk av kroppsvektstøtteselesystem hos barn behandlet for spinal muskelatrofi: en pilotstudie
Målet med denne pilotintervensjonsstudien er å lære om bruken av et selesystem i hjemmet hos barn som har blitt behandlet for spinal muskelatrofi. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:
- Er hjemmets kroppsvektstøtteselesystem et mulig alternativ for familier å bruke?
- Er hjemmets kroppsvektstøttesele et nyttig verktøy for barn som behandles for spinal muskelatrofi?
- Er hjemmets kroppsvektstøtteselesystem et trygt verktøy for barn som behandles for spinal muskelatrofi?
Deltakerne vil få et kroppsvektstøttesystem i hjemmet og lære hvordan de skal bruke det. Familier vil dokumentere hvor ofte og hvor lenge de bruker systemet over 6 måneder. Barn vil få tester av motorisk funksjon i begynnelsen, 3 måneder og 6 måneder. På slutten av studien vil familier bli bedt om å fylle ut et spørreskjema om deres erfaring med å bruke systemet.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
33
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet heterozygot mutasjon i SMN1-genet og 2 eller 3 kopier av SMN2 (historisk, SMA Type 1 og Type 2)
- Tidligere eller nåværende behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec eller risdiplam
- Oppreist hodekontroll (definert som evnen til å løfte hodet fra full foroverfleksjon)
- Vekt under eller 50 lbs
- Bekreftet motorforsinkelse
Ekskluderingskriterier:
- 4+ kopier av SMN2 (historisk, SMA Type 3 og 4)
- Bevis på skade i underekstremiteten eller nylig brudd
- Etter etterforskerens oppfatning var det utrygt for barnet å delta
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hjemmesystem for støttesele for kroppsvekt
Alle deltakere vil bli lagt inn i behandlingsarmen og motta et kroppsvektstøttesystem i hjemmet
|
Et bærbart, justerbart kroppsvektstøtteselesystem som opptar omtrent 9 fot x 9 fot plass i hjemmet.
Systemet tillater 360 graders mobilitet hvor som helst innenfor rammens fotavtrykk.
Mengden kroppsvektstøtte er justerbar.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pleierundersøkelse
Tidsramme: Slutt på studiebesøk (måned 6)
|
En undersøkelse i likert-stil med fem spørsmål som ber familier om å vurdere opplevelsen deres under studien.
Skalaen ber familien vurdere (1) den opplevde innvirkningen av BWSS på motoriske og (2) ikke-motoriske ferdigheter, (3) barnets opplevde glede av å bruke systemet, (4) brukervennligheten av utstyret, og (5) hvis familien mente at bruk av BWSS var fordelaktig på en 5-punkts Likert-skala; skårer på 4 eller 5 ble ansett som gunstige, skårer på 3 ble ansett som nøytrale, og skårer på 1 eller 2 ble ansett som ugunstige.
Høyere skårer indikerer større opplevd nytte av deltakelse.
|
Slutt på studiebesøk (måned 6)
|
|
Endring i Nevromuscular Gross Motor Outcome (GRO)-skalaen
Tidsramme: Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
Et ytelsesbasert resultat på 50 elementer utviklet for å kvantifisere motorisk funksjon på tvers av alder og evner hos personer med nevromuskulære lidelser inkludert spinal muskelatrofi (SMA).
Poeng varierer fra 0 - 100 poeng; høyere score reflekterer et høyere funksjonsnivå.
En økning i poengsum indikerer et bedre resultat.
|
Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Endring i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
Et sykdomsspesifikt og prestasjonsbasert resultat som opprinnelig ble utviklet for å måle motoriske ferdigheter hos ubehandlede individer med SMA.
Poeng varierer fra 0 - 66 poeng; høyere score reflekterer et høyere funksjonsnivå.
En økning i poengsum indikerer et bedre resultat.
|
Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Endring i revidert Hammersmith-skala (RHS)
Tidsramme: Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
Et sykdomsspesifikt og prestasjonsbasert resultat som opprinnelig ble utviklet for å måle motoriske ferdigheter hos ubehandlede individer med SMA, revidert etter Rasch-analyse av HFMSE.
Poeng varierer fra 0 - 69 poeng; høyere score reflekterer et høyere funksjonsnivå.
En økning i poengsum indikerer et bedre resultat.
|
Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Endring i Bayley Scales of Infant and Toddler Development 3. utg. (Bayley-III), Grovmotorisk deltest
Tidsramme: Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
En normreferert utviklingsvurdering av grovmotorikk hos barn 16 dager - 3,5 år.
Rå poengsum varierer fra 0 - 72.
Høyere score indikerer et høyere funksjonsnivå.
En økning i poengsum indikerer et bedre resultat.
|
Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Endring i Verdens helseorganisasjons sjekkliste for motoriske milepæler
Tidsramme: Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
En sjekkliste over viktige bruttomotoriske milepæler som forventes under typisk utvikling.
Poeng kan variere fra 0 - 6 oppnådde milepæler.
Oppnåelse av et større antall milepæler indikerer bedre resultater.
|
Fullført ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Selebrukslogg
Tidsramme: Fullført gjennom 6-måneders studieperiode
|
En logg for å dokumentere hyppigheten (hver bruk) og varigheten (hvor lenge den ble brukt på en gang) for bruk av selesystemet.
|
Fullført gjennom 6-måneders studieperiode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. september 2018
Primær fullføring (Faktiske)
15. juni 2020
Studiet fullført (Faktiske)
15. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
8. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Motor Neuron sykdom
- Kroppsvekt
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, spinal
- Spinal muskelatrofier i barndommen
Andre studie-ID-numre
- IRB18-00484
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Deltakerdata vil bli gitt i sammendragsform ved innlevering av manuskript.
Enkelte individuelle deltakerdata vil også være tilgjengelige i manuskript.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .