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Système de harnais de soutien du poids corporel dans l'amyotrophie spinale

18 juillet 2024 mis à jour par: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Exploration de la faisabilité et de l'utilité de l'utilisation d'un système de harnais de soutien du poids corporel à domicile chez les enfants traités pour l'amyotrophie spinale : une étude pilote

L'objectif de cette étude interventionnelle pilote est d'en savoir plus sur l'utilisation d'un système de harnais à domicile chez les enfants qui ont été traités pour une amyotrophie spinale. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :

  1. Le système de harnais de soutien du poids corporel à domicile est-il une option réalisable pour les familles ?
  2. Le système de harnais de maintien du poids corporel à domicile est-il un outil utile pour les enfants traités pour une amyotrophie spinale ?
  3. Le système de harnais de soutien du poids corporel à domicile est-il un outil sûr pour les enfants traités pour une amyotrophie spinale ?

Les participants recevront un système de harnais de soutien du poids corporel à domicile et apprendront à l'utiliser. Les familles documenteront la fréquence et la durée d'utilisation du système sur 6 mois. Les enfants recevront des tests de fonction motrice au début, à 3 mois et à 6 mois. À la fin de l'étude, les familles seront invitées à remplir un questionnaire sur leur expérience d'utilisation du système.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Mutation hétérozygote confirmée dans le gène SMN1 et 2 ou 3 copies de SMN2 (historiquement, SMA Type 1 et Type 2)
  • Traitement passé ou actuel avec nusinersen, onasemnogene abeparvovec ou risdiplam
  • Contrôle de la tête droite (défini comme la capacité de lever la tête à partir d'une flexion avant complète)
  • Poids inférieur ou 50 lb
  • Retard moteur confirmé

Critère d'exclusion:

  • 4+ copies de SMN2 (historiquement, SMA Type 3 et 4)
  • Preuve de blessure au membre inférieur ou de fracture récente
  • De l'avis de l'enquêteur, il était dangereux pour l'enfant de participer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Système de harnais de soutien du poids corporel à domicile
Tous les participants seront inscrits dans le bras de traitement et recevront un système de harnais de soutien du poids corporel à domicile
Autre: Système de harnais de soutien du poids corporel à domicile
Un système de harnais de soutien du poids corporel portable et réglable qui occupe environ 9 pieds x 9 pieds d'espace dans la maison. Le système permet une mobilité à 360 degrés n'importe où dans l'empreinte du cadre. La quantité de soutien du poids corporel est réglable.
Autres noms:
  • L'aide à la mobilité portable pour les enfants (PUMA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sondage auprès des aidants
Délai: Visite de fin d'étude (mois 6)
Une enquête de type Likert à cinq questions demandant aux familles d'évaluer leur expérience au cours de l'étude. L'échelle demande à la famille d'évaluer (1) l'impact perçu du BWSS sur les habiletés motrices et (2) non motrices, (3) le plaisir perçu de l'enfant à utiliser le système, (4) la facilité d'utilisation de l'équipement et (5) si la famille croyait que l'utilisation du BWSS était bénéfique sur une échelle de Likert à 5 points ; les scores de 4 ou 5 étaient considérés comme favorables, les scores de 3 étaient considérés comme neutres et les scores de 1 ou 2 étaient considérés comme défavorables. Des scores plus élevés indiquent un plus grand bénéfice perçu de la participation.
Visite de fin d'étude (mois 6)
Modification de l'échelle de résultat moteur global neuromusculaire (GRO)
Délai: Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Un résultat basé sur la performance de 50 éléments développé pour quantifier la fonction motrice à travers l'âge et les capacités chez les personnes atteintes de troubles neuromusculaires, y compris l'amyotrophie spinale (SMA). Les scores vont de 0 à 100 points ; des scores plus élevés reflètent un plus grand niveau de fonction. Une augmentation du score indique un meilleur résultat.
Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Modification de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE)
Délai: Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Un résultat spécifique à la maladie et basé sur les performances développé à l'origine pour mesurer les habiletés motrices chez les personnes non traitées atteintes de SMA. Les scores vont de 0 à 66 points ; des scores plus élevés reflètent un plus grand niveau de fonction. Une augmentation du score indique un meilleur résultat.
Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Modification de l'échelle révisée de Hammersmith (RHS)
Délai: Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Un résultat spécifique à la maladie et basé sur les performances développé à l'origine pour mesurer les habiletés motrices chez les personnes non traitées atteintes de SMA, révisé à la suite de l'analyse Rasch de HFMSE. Les scores vont de 0 à 69 points ; des scores plus élevés reflètent un plus grand niveau de fonction. Une augmentation du score indique un meilleur résultat.
Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Changement dans les échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit 3e éd. (Bayley-III), sous-test de motricité globale
Délai: Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Une évaluation du développement normalisée de la motricité globale chez les enfants de 16 jours à 3,5 ans. Les scores bruts vont de 0 à 72. Des scores plus élevés indiquent un plus grand niveau de fonction. Une augmentation du score indique un meilleur résultat.
Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Modification de la liste de contrôle des jalons moteurs de l'Organisation mondiale de la santé
Délai: Complété au départ, 3 mois et 6 mois
Une liste de contrôle des étapes clés de la motricité globale attendues au cours du développement typique. Les scores peuvent aller de 0 à 6 jalons atteints. La réalisation d'un plus grand nombre de jalons indique de meilleurs résultats.
Complété au départ, 3 mois et 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Journal d'utilisation du harnais
Délai: Terminé tout au long de la période d'étude de 6 mois
Un journal pour documenter la fréquence (chaque utilisation) et la durée (combien de temps il a été utilisé à un moment donné) de l'utilisation du système de harnais.
Terminé tout au long de la période d'étude de 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nationwide Children's Hospital

Collaborateurs

Novartis

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

15 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

15 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2023

Première publication (Réel)

8 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB18-00484

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données des participants seront fournies sous forme de résumé lors de la soumission du manuscrit. Certaines données individuelles des participants seront également disponibles sous forme manuscrite.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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