Sistema di imbracatura di supporto del peso corporeo nell'atrofia muscolare spinale
27 gennaio 2023 aggiornato da: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital
Esplorare la fattibilità e l'utilità dell'uso domiciliare del sistema di imbracatura per il sostegno del peso corporeo nei bambini trattati per l'atrofia muscolare spinale: uno studio pilota
L'obiettivo di questo studio interventistico pilota è conoscere l'uso di un sistema di imbracatura domiciliare nei bambini che sono stati trattati per l'atrofia muscolare spinale. Le principali domande a cui intende rispondere sono:
- Il sistema di imbracatura per il sostegno del peso corporeo in casa è un'opzione praticabile da utilizzare per le famiglie?
- Il sistema di imbracatura domiciliare per il sostegno del peso corporeo è uno strumento utile per i bambini trattati per l'atrofia muscolare spinale?
- Il sistema di imbracatura domiciliare per il sostegno del peso corporeo è uno strumento sicuro per i bambini trattati per l'atrofia muscolare spinale?
Ai partecipanti verrà fornito un sistema di imbracatura di supporto del peso corporeo in casa e verrà insegnato come usarlo. Le famiglie documenteranno quanto spesso e per quanto tempo usano il sistema nell'arco di 6 mesi. I bambini verranno sottoposti a test della funzione motoria all'inizio, 3 mesi e 6 mesi. Alla fine dello studio, alle famiglie verrà chiesto di compilare un questionario sulla loro esperienza nell'utilizzo del sistema.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
33
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Mutazione eterozigote confermata nel gene SMN1 e 2 o 3 copie di SMN2 (storicamente, SMA di tipo 1 e di tipo 2)
- Trattamento pregresso o in corso con nusinersen, onasemnogene abeparvovec o risdiplam
- Controllo della testa eretto (definito come la capacità di sollevare la testa dalla completa flessione in avanti)
- Peso inferiore o 50 libbre
- Ritardo motore confermato
Criteri di esclusione:
- 4+ copie di SMN2 (storicamente, SMA Tipo 3 e 4)
- Evidenza di lesione agli arti inferiori o frattura recente
- Secondo l'investigatore, non era sicuro per il bambino partecipare
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Sistema di imbracatura per il sostegno del peso corporeo in casa
Tutti i partecipanti verranno inseriti nel braccio di trattamento e riceveranno un sistema di imbracatura di supporto del peso corporeo a casa
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Un sistema di imbracatura portatile e regolabile per il supporto del peso corporeo che occupa circa 9 piedi x 9 piedi di spazio in casa.
Il sistema consente una mobilità a 360 gradi ovunque all'interno dell'impronta del telaio.
La quantità di supporto del peso corporeo è regolabile.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Indagine sul caregiver
Lasso di tempo: Visita di fine studio (mese 6)
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Un sondaggio in stile likert di cinque domande che chiede alle famiglie di valutare la loro esperienza durante lo studio.
La scala chiede alla famiglia di valutare (1) l'impatto percepito del BWSS sulle capacità motorie e (2) non motorie, (3) il piacere percepito del bambino nell'uso del sistema, (4) la facilità d'uso dell'attrezzatura e (5) se la famiglia ritiene che l'uso del BWSS sia vantaggioso su una scala Likert a 5 punti; i punteggi di 4 o 5 sono stati considerati favorevoli, i punteggi di 3 sono stati considerati neutri e i punteggi di 1 o 2 sono stati considerati sfavorevoli.
Punteggi più alti indicano un maggiore beneficio percepito della partecipazione.
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Visita di fine studio (mese 6)
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Cambiamento nella scala del risultato motorio lordo neuromuscolare (GRO).
Lasso di tempo: Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Un risultato basato sulle prestazioni di 50 elementi sviluppato per quantificare la funzione motoria nell'arco dell'età e delle abilità in individui con disturbi neuromuscolari tra cui l'atrofia muscolare spinale (SMA).
I punteggi vanno da 0 a 100 punti; punteggi più alti riflettono un maggiore livello di funzionalità.
Un aumento del punteggio indica un risultato migliore.
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Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Modifica della scala motoria funzionale Hammersmith ampliata (HFMSE)
Lasso di tempo: Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Risultati specifici per la malattia e basati sulle prestazioni originariamente sviluppati per misurare l'abilità motoria in individui non trattati con SMA.
I punteggi vanno da 0 a 66 punti; punteggi più alti riflettono un maggiore livello di funzionalità.
Un aumento del punteggio indica un risultato migliore.
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Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Modifica della scala Hammersmith rivista (RHS)
Lasso di tempo: Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Risultati specifici della malattia e basati sulle prestazioni originariamente sviluppati per misurare l'abilità motoria in individui non trattati con SMA, rivisti in seguito all'analisi di Rasch dell'HFMSE.
I punteggi vanno da 0 a 69 punti; punteggi più alti riflettono un maggiore livello di funzionalità.
Un aumento del punteggio indica un risultato migliore.
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Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Cambiamento nelle scale Bayley dello sviluppo di neonati e bambini 3a ed. (Bayley-III), sottotest motorio lordo
Lasso di tempo: Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Una valutazione dello sviluppo riferita alla norma delle capacità motorie grossolane nei bambini di età compresa tra 16 giorni e 3,5 anni.
I punteggi grezzi vanno da 0 a 72.
Punteggi più alti indicano un maggiore livello di funzionalità.
Un aumento del punteggio indica un risultato migliore.
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Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Modifica nella lista di controllo delle pietre miliari del motore dell'Organizzazione mondiale della sanità
Lasso di tempo: Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Una lista di controllo delle principali pietre miliari del motore lordo previste durante lo sviluppo tipico.
I punteggi possono variare da 0 a 6 traguardi raggiunti.
Il raggiungimento di un numero maggiore di traguardi indica risultati migliori.
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Completato al basale, 3 mesi e 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Registro uso imbracatura
Lasso di tempo: Completato durante il periodo di studio di 6 mesi
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Un registro per documentare la frequenza (ogni utilizzo) e la durata (per quanto tempo è stato utilizzato contemporaneamente) dell'uso del sistema di imbracatura.
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Completato durante il periodo di studio di 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
7 settembre 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
15 giugno 2020
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 gennaio 2023
Primo Inserito (EFFETTIVO)
8 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
8 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 gennaio 2023
Ultimo verificato
1 gennaio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattia del motoneurone
- Peso corporeo
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
- Atrofie muscolari spinali dell'infanzia
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB18-00484
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dati dei partecipanti saranno forniti in forma sintetica all'invio del manoscritto.
Alcuni dati dei singoli partecipanti saranno disponibili anche nel manoscritto.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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