Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kroppsviktsstödselesystem i spinal muskelatrofi

27 januari 2023 uppdaterad av: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Utforska genomförbarheten och användbarheten av att använda selesystem för kroppsvikt i hemmet hos barn som behandlats för spinal muskelatrofi: en pilotstudie

Målet med denna pilotinterventionsstudie är att lära sig om användningen av ett selesystem i hemmet hos barn som har behandlats för spinal muskelatrofi. Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:

  1. Är systemet för kroppsviktsstöd i hemmet ett lämpligt alternativ för familjer att använda?
  2. Är kroppsviktsstödselesystemet ett användbart verktyg för barn som behandlas för spinal muskelatrofi?
  3. Är kroppsviktsstödselesystemet ett säkert verktyg för barn som behandlas för spinal muskelatrofi?

Deltagarna kommer att få ett selesystem för kroppsvikt i hemmet och lära sig hur man använder det. Familjer kommer att dokumentera hur ofta och hur länge de använder systemet under 6 månader. Barn kommer att få tester av motorisk funktion i början, 3 månader och 6 månader. I slutet av studien kommer familjerna att bli ombedda att fylla i ett frågeformulär om deras erfarenhet av att använda systemet.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad heterozygot mutation i SMN1-genen och 2 eller 3 kopior av SMN2 (historiskt sett, SMA typ 1 och typ 2)
  • Tidigare eller aktuell behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec eller risdiplam
  • Upprätt huvudkontroll (definierad som förmågan att lyfta huvudet från full framåtböjning)
  • Vikt under eller 50 kg
  • Bekräftad motorfördröjning

Exklusions kriterier:

  • 4+ kopior av SMN2 (historiskt sett SMA Typ 3 och 4)
  • Bevis på skada i nedre extremiteter eller nyligen genomförd fraktur
  • Enligt utredarens uppfattning var det osäkert för barnet att delta

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: System för kroppsviktsstöd i hemmet
Alla deltagare kommer att gå in i behandlingsarmen och få ett selesystem för kroppsvikt i hemmet
Övrig: System för kroppsviktsstöd i hemmet
Ett bärbart, justerbart kroppsviktstödselsystem som upptar ungefär 9 fot x 9 fot utrymme i hemmet. Systemet tillåter 360 graders rörlighet var som helst inom ramens fotavtryck. Mängden kroppsviktsstöd är justerbar.
Andra namn:
  • Portable Mobility Aid for Children (PUMA)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vårdgivareundersökning
Tidsram: Slut på studiebesök (månad 6)
En undersökning i likert-stil med fem frågor som bad familjer att betygsätta sin upplevelse under studien. Skalan ber familjen att bedöma (1) den upplevda effekten av BWSS på motoriska och (2) icke-motoriska färdigheter, (3) barnets upplevda glädje av att använda systemet, (4) hur lätt det är att använda utrustningen och (5) om familjen trodde att användningen av BWSS var fördelaktigt på en 5-gradig Likert-skala; poäng på 4 eller 5 ansågs gynnsamma, poäng på 3 ansågs vara neutrala och poäng på 1 eller 2 ansågs ogynnsamma. Högre poäng indikerar större upplevd nytta av deltagande.
Slut på studiebesök (månad 6)
Förändring i skalan för neuromuskulärt grovmotoriskt utfall (GRO).
Tidsram: Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Ett prestationsbaserat resultat med 50 objekt utvecklat för att kvantifiera motorisk funktion över ålder och förmågor hos individer med neuromuskulära störningar inklusive spinal muskelatrofi (SMA). Poäng varierar från 0 - 100 poäng; högre poäng återspeglar en högre funktionsnivå. En ökning av poängen indikerar ett bättre resultat.
Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Förändring i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsram: Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Ett sjukdomsspecifikt och prestationsbaserat resultat som ursprungligen utvecklades för att mäta motorisk skicklighet hos obehandlade individer med SMA. Poäng varierar från 0 - 66 poäng; högre poäng återspeglar en högre funktionsnivå. En ökning av poängen indikerar ett bättre resultat.
Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Ändring i reviderad Hammersmith-skala (RHS)
Tidsram: Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Ett sjukdomsspecifikt och prestationsbaserat resultat som ursprungligen utvecklades för att mäta motorisk skicklighet hos obehandlade individer med SMA, reviderat efter Rasch-analys av HFMSE. Poäng varierar från 0 - 69 poäng; högre poäng återspeglar en högre funktionsnivå. En ökning av poängen indikerar ett bättre resultat.
Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Förändring i Bayley Scales of Infant and Toddler Development 3rd ed. (Bayley-III), Grovmotorisk deltest
Tidsram: Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
En normrefererad utvecklingsbedömning av grovmotoriken hos barn 16 dagar - 3,5 år. Råpoäng varierar från 0 - 72. Högre poäng indikerar en högre funktionsnivå. En ökning av poängen indikerar ett bättre resultat.
Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
Förändring i World Health Organization Motor Milestone Checklist
Tidsram: Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader
En checklista över viktiga bruttomotoriska milstolpar som förväntas under typisk utveckling. Poäng kan variera från 0 - 6 uppnådda milstolpar. Att uppnå ett större antal milstolpar indikerar bättre resultat.
Avslutad vid baslinjen, 3 månader och 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Användningslogg för sele
Tidsram: Genomförd under 6-månaders studieperiod
En logg för att dokumentera frekvens (varje användning) och varaktighet (hur länge den användes på en gång) av selesystemets användning.
Genomförd under 6-månaders studieperiod

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Samarbetspartners

Novartis

Utredare

  • Huvudutredare: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

7 september 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

15 juni 2020

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2023

Första postat (FAKTISK)

8 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB18-00484

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Deltagardata kommer att tillhandahållas i sammanfattande form vid inlämning av manuskript. Vissa individuella deltagardata kommer också att finnas tillgängliga i manuskript.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi typ II

Kliniska prövningar på System för kroppsviktsstöd i hemmet

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera