Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD vlastností PRX-115 u dospělých dobrovolníků se zvýšenými hladinami kyseliny močové
9. února 2025 aktualizováno: Protalix
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamických vlastností PRX-115 u dospělých dobrovolníků se zvýšenými hladinami kyseliny močové.
Jedná se o fázi 1, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii se stoupající jednorázovou dávkou u účastníků se zvýšenými hladinami kyseliny močové.
Tato studie bude provedena na přibližně 56 dospělých mužských a ženských účastnících ve fázi eskalace dávky.
Přehled studie
Detailní popis
Účastníci budou rozděleni do 1 ze 7 sekvenčních dávkovacích kohort, z nichž každá bude složena z 8 (6 aktivních + 2 placebo) účastníků, kteří dostanou jednu dávku PRX-115 nebo placeba intravenózní (IV) infuzí.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
64
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland, 8011
- New Zealand Clinical Research
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku 18 až 65 let včetně.
- Sérová kyselina močová vyšší než 6,0 mg/dl (0,35 mmol/l) při screeningové návštěvě.
- Index tělesné hmotnosti v rozmezí 18,5 až 40 kg/m^2 včetně při screeningové návštěvě.
- Ženy ve fertilním věku mohou být zařazeny pouze v případě, že mají negativní výsledek testu na beta lidský choriový gonadotropin (β-hCG) při Screeningu.
- Muži a ženy ve fertilním věku a jejich partneři by měli používat dvoubariérovou antikoncepci.
Kritéria vyloučení:
- Má jakýkoli stav, o kterém je známo, že má artritidu jako klinický projev
- Měl větší nebo rovný 1 vzplanutí dny v posledním roce před screeningem nebo dnem -1.
- Má klinický důkaz subkutánního tofu buď při screeningu, nebo v den -1.
- Hodnota odhadované glomerulární filtrace (eGFR) menší nebo rovna 60 ml/min/1,73 m^2
- Anamnéza významného onemocnění ledvin a/nebo přítomnost ledvinových kamenů buď při screeningu nebo v den -1.
- Má v anamnéze anafylaxi, závažné alergické reakce nebo těžkou atopii.
- Anamnéza autoimunitních poruch a/nebo účastník je imunokompromitovaný nebo léčen imunosupresivními léky.
- Má známky kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění.
- Městnavé srdeční selhání v anamnéze, třída III nebo IV New York Heart Association.
- TK mimo rozsah 90 až 150 mm Hg pro systolický nebo 50 až 95 mm Hg pro diastolický.
- Účastníci s hypertenzí, kteří nejsou na stabilní medikaci po dobu alespoň 6 měsíců.
- Má nekontrolovaný diabetes typu 2
- Souběžná léčba léky snižujícími uráty (ULD).
- Před vystavením jakékoli experimentální nebo prodávané urikáze (např. rasburikáze [Elitek, Fasturtec], peglotikáze [Krystexxa®], pegadrikaze [SEL-212]).
- Deficit glukóza-6-fosfátdehydrogenázy (G6PD) nebo známý nedostatek katalázy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PRX-115
Účastníci dostanou jednu dávku PRX-115 intravenózní infuzí
|
Zvyšující se dávky PRX-115 budou podávány v různých kohortách, tj. kohortách 1 až 8
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou jednu dávku placeba IV infuzí
|
Zvyšující se dávky placeba budou podávány v různých kohortách, tj. kohortách 1 až 8
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky, kteří dostávali PRX-115 ve srovnání s placebem
Časové okno: Den 0 – den 85
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost jedné infuze PRX-115 podle frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčivem, odstupňovaných podle závažnosti.
|
Den 0 – den 85
|
|
Počet účastníků s abnormálními klinicky významnými klinickými laboratorními výsledky
Časové okno: Den 0 – den 85
|
Klinické laboratorní testy zahrnují hematologii, koagulaci a biochemii
|
Den 0 – den 85
|
|
Počet účastníků s abnormálními klinickými vitálními znaky
Časové okno: Den 0 – den 85
|
Vitální funkce zahrnují tepovou frekvenci, krevní tlak, dechovou frekvenci a bubínkovou teplotu
|
Den 0 – den 85
|
|
Počet účastníků s abnormálními klinicky významnými výsledky fyzikálního vyšetření
Časové okno: Den 0 – den 85
|
Den 0 – den 85
|
|
|
Počet účastníků s abnormálními klinicky významnými parametry 12svodového elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Den 0 – den 85
|
Den 0 – den 85
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PK PRX-115: Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Parametr Cmax PK vypočtený na základě pozorované plazmatické koncentrace léku proti času
|
Den 1 – Den 85
|
|
PK PRX-115: plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase (AUC 0-t)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Vypočtený PK parametr bude plocha pod křivkou závislosti koncentrace léčiva v plazmě na čase poslední měřitelné koncentrace léčiva (AUCO-t).
|
Den 1 – Den 85
|
|
PK PRX-115: Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace léčiva v plazmě (Tmax)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Vypočtený PK parametr bude čas do maximální pozorované koncentrace léčiva v plazmě (Tmax).
|
Den 1 – Den 85
|
|
PK PRX-115: celková tělesná clearance (CL)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Vypočtený PK parametr bude celková tělesná clearance (CL).
|
Den 1 – Den 85
|
|
PK PRX-115: distribuční objem během terminální fáze (Vd)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Vypočtený parametr PK bude objem distribuce během terminální fáze (Vd).
|
Den 1 – Den 85
|
|
PK PRX-115: Terminální eliminační poločas (T ½)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
PK parametr terminálního eliminačního poločasu (T ½) se vypočítá na základě křivky závislosti koncentrace léčiva v plazmě na čase
|
Den 1 – Den 85
|
|
PK PRX-115: plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase (AUC 0-inf)
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Vypočtené PK parametry budou Plocha pod křivkou závislosti koncentrace léčiva v plazmě na čase od času 0 do nekonečna (AUCO-inf).
|
Den 1 – Den 85
|
|
Farmakodynamika PRX-115: hladiny kyseliny močové v krvi
Časové okno: Den 0 – den 85
|
Farmakodynamika PRX-115 měřením hladin kyseliny močové v krvi po dobu 85 dnů
|
Den 0 – den 85
|
|
Imunogenicita PRX-115: měření hladin protilátek proti lékům
Časové okno: Den 1 – Den 85
|
Den 1 – Den 85
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mark Marshall, Dr., New Zealand Clinical Research
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. března 2023
Primární dokončení (Aktuální)
26. srpna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
6. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
27. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- PB115-SAD-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .