En studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD-egenskapene til PRX-115 hos voksne frivillige med forhøyede urinsyrenivåer
9. februar 2025 oppdatert av: Protalix
En dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende dosestudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamiske egenskaper til PRX-115 hos voksne frivillige med forhøyede urinsyrenivåer.
Dette er en fase 1, dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltdose-stigende studie hos deltakere med forhøyede urinsyrenivåer.
Denne studien vil bli utført på omtrent 56 voksne mannlige og kvinnelige deltakere i doseeskaleringsfasen.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Deltakerne vil bli tildelt 1 av 7 sekvensielle doseringskohorter, hver sammensatt av 8 (6 aktive + 2 placebo) deltakere som vil motta en enkelt dose PRX-115 eller placebo ved intravenøs (IV) infusjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
64
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8011
- New Zealand Clinical Research
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinner 18 til 65 år, inkludert.
- Serumurinsyre over 6,0 mg/dL (0,35 mmol/L) ved screeningbesøket.
- Kroppsmasseindeks innenfor området 18,5 til 40 kg/m^2, inkludert, ved screeningbesøket.
- Kvinner i fertil alder kan bare inkluderes hvis de har et negativt beta-humant koriongonadotropin (β-hCG) testresultat ved screening.
- Fertile menn og kvinner og deres partnere bør bruke dobbelbarriereprevensjon.
Ekskluderingskriterier:
- Har en tilstand som er kjent for å ha leddgikt som en klinisk manifestasjon
- Hadde større enn eller lik 1 giktoppbluss det siste året før enten screening eller dag -1.
- Har kliniske tegn på subkutan tophi ved enten screening eller dag -1.
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) verdi mindre enn eller lik 60 ml/min/1,73m^2
- Anamnese med betydelig nyresykdom og/eller tilstedeværelse av nyrestein ved enten screening eller dag -1.
- Har en historie med anafylaksi, alvorlige allergiske reaksjoner eller alvorlig atopi.
- Anamnese med autoimmune lidelser, og/eller deltaker er immunkompromittert eller behandlet med immunsuppressive medisiner.
- Har tegn på kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom.
- Historie med kongestiv hjertesvikt, New York Heart Association klasse III eller IV.
- BP utenfor området 90 til 150 mm Hg for systolisk eller 50 til 95 mm Hg for diastolisk.
- Deltakere med hypertensjon som ikke er på stabil medisin på minst 6 måneder.
- Har ukontrollert diabetes type 2
- Samtidig behandling med uratsenkende legemidler (ULD).
- Tidligere eksponering for eksperimentell eller markedsført urikase (f.eks. rasburikase [Elitek, Fasturtec], pegloticase [Krystexxa®], pegadricase [SEL-212]).
- Glukose-6-fosfat dehydrogenase (G6PD) mangel eller kjent katalase mangel.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PRX-115
Deltakerne vil motta en enkelt dose PRX-115 ved IV-infusjon
|
Økende doser av PRX-115 vil bli gitt i forskjellige kohorter, dvs. kohorter 1 til 8
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta en enkelt dose placebo ved IV-infusjon
|
Økende doser av placebo vil bli gitt i forskjellige kohorter, dvs. kohorter 1 til 8
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser som fikk PRX-115 sammenlignet med placebo
Tidsramme: Dag 0 – Dag 85
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til en enkelt infusjon av PRX-115, vurdert etter frekvens av legemiddelrelaterte bivirkninger, gradert etter alvorlighetsgrad.
|
Dag 0 – Dag 85
|
|
Antall deltakere med unormale klinisk signifikante kliniske laboratorieresultater
Tidsramme: Dag 0 – Dag 85
|
Kliniske laboratorietester inkluderer hematologi, koagulasjon og biokjemi
|
Dag 0 – Dag 85
|
|
Antall deltakere med unormale kliniske vitale tegn
Tidsramme: Dag 0 – Dag 85
|
Vitale tegn inkluderer puls, blodtrykk, respirasjonsfrekvens og trommehinnetemperatur
|
Dag 0 – Dag 85
|
|
Antall deltakere med unormale klinisk signifikante resultater fra fysisk undersøkelse
Tidsramme: Dag 0 – Dag 85
|
Dag 0 – Dag 85
|
|
|
Antall deltakere med unormale klinisk signifikante 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Dag 0 – Dag 85
|
Dag 0 – Dag 85
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PK for PRX-115: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
Cmax PK-parameteren beregnet basert på den observerte plasma-legemiddelkonsentrasjonen versus tidskurven
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
PK for PRX-115: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC 0-t)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
PK-parameteren som beregnes vil være Area under plasma-legemiddelkonsentrasjon-tid-kurven for den siste målbare legemiddelkonsentrasjonen (AUC0-t).
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
PK av PRX-115: Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
PK-parameteren som beregnes vil være Tid til maksimal observert plasmalegemiddelkonsentrasjon (Tmaks).
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
PK av PRX-115: total kroppsklaring (CL)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
PK-parameteren som beregnes vil være total body clearance (CL).
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
PK av PRX-115: distribusjonsvolum under terminalfasen (Vd)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
PK-parameteren som beregnes vil være distribusjonsvolumet under terminalfasen (Vd).
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
PK av PRX-115: Terminal eliminasjonshalveringstid (T ½)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
PK-parameteren for terminal eliminasjonshalveringstid (T ½) beregnes basert på plasma-legemiddelkonsentrasjon-tid-kurven
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
PK for PRX-115: Areal under kurven for plasmakonsentrasjon versus tid (AUC 0-inf)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
PK-parameterne som beregnes vil være Areal under plasma-legemiddelkonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf).
|
Dag 1 - Dag 85
|
|
Farmakodynamikk av PRX-115: urinsyrenivåer i blodet
Tidsramme: Dag 0 – Dag 85
|
Farmakodynamikk av PRX-115 ved måling av urinsyrenivåer i blodet over 85 dager
|
Dag 0 – Dag 85
|
|
Immunogenisitet av PRX-115: måling av antistoff-antistoffnivåer
Tidsramme: Dag 1 - Dag 85
|
Dag 1 - Dag 85
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mark Marshall, Dr., New Zealand Clinical Research
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
26. august 2024
Studiet fullført (Faktiske)
6. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
27. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- PB115-SAD-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .