Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, PK och PD egenskaper hos PRX-115 hos vuxna frivilliga med förhöjda urinsyranivåer

15 november 2023 uppdaterad av: Protalix

En dubbelblind, placebokontrollerad, enstaka stigande dosstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamiska egenskaper hos PRX-115 hos vuxna frivilliga med förhöjda urinsyranivåer.

Detta är en fas 1, dubbelblind, placebokontrollerad, enstaka dosstigande studie på deltagare med förhöjda urinsyranivåer. Denna studie kommer att genomföras på cirka 56 vuxna manliga och kvinnliga deltagare i dosökningsfasen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att tilldelas 1 av 7 sekventiella doseringskohorter, var och en bestående av 8 (6 aktiva + 2 placebo) deltagare som kommer att få en enkeldos av PRX-115 eller placebo genom intravenös (IV) infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

56

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Rekrytering
        • New Zealand Clinical Research
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alexandra Cole, Dr.
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1010
        • Rekrytering
        • New Zealand Clinical Research
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mark Marshall, Dr

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar eller kvinnor 18 till 65 år, inklusive.
  2. Serumurinsyra högre än 6,0 mg/dL (0,35 mmol/L) vid screeningbesöket.
  3. Body mass index inom intervallet 18,5 till 40 kg/m^2, inklusive, vid screeningbesöket.
  4. Kvinnor i fertil ålder får endast inkluderas om de har ett negativt testresultat av beta-humant koriongonadotropin (β-hCG) vid screening.
  5. Fertila män och kvinnor och deras partner bör använda preventivmedel med dubbla barriärer.

Exklusions kriterier:

  1. Har något tillstånd som är känt för att ha artrit som en klinisk manifestation
  2. Hade mer än eller lika med 1 giktutbrott under det senaste året före antingen screening eller dag -1.
  3. Har kliniska tecken på subkutan tofi vid antingen screening eller dag -1.
  4. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) värde mindre än eller lika med 60 ml/min/1,73 m^2
  5. Historik av signifikant njursjukdom och/eller förekomst av njursten vid antingen screening eller dag -1.
  6. Har en historia av anafylaxi, allvarliga allergiska reaktioner eller svår atopi.
  7. Historik med autoimmuna sjukdomar och/eller deltagare är immunförsvagad eller behandlad med immunsuppressiva läkemedel.
  8. Har tecken på kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom.
  9. Historik av kongestiv hjärtsvikt, New York Heart Association klass III eller IV.
  10. BP utanför intervallet 90 till 150 mm Hg för systolisk eller 50 till 95 mm Hg för diastolisk.
  11. Deltagare med högt blodtryck som inte står på stabil medicin på minst 6 månader.
  12. Har okontrollerad typ 2-diabetes
  13. Samtidig behandling med uratsänkande läkemedel (ULD).
  14. Tidigare exponering för experimentellt eller marknadsfört urikas (t.ex. rasburikas [Elitek, Fasturtec], peglotikas [Krystexxa®], pegadricase [SEL-212]).
  15. Glukos-6-fosfatdehydrogenas (G6PD) brist eller känd katalasbrist.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PRX-115
Deltagarna kommer att få en engångsdos av PRX-115 genom IV-infusion
Läkemedel: PRX-115
Eskalerande doser av PRX-115 kommer att ges i olika kohorter, dvs. kohorter 1 till 7
Andra namn:
  • Eskalerande doser av PRX-115
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få en enda dos placebo genom IV-infusion
Läkemedel: Placebo
Eskalerande doser av placebo kommer att ges i olika kohorter, dvs. kohorter 1 till 7
Andra namn:
  • Placebo att matcha

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar som fick PRX-115 jämfört med placebo
Tidsram: Dag 0 - Dag 85
Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av en enstaka infusion av PRX-115, bedömd efter frekvens av läkemedelsrelaterade biverkningar, graderade efter svårighetsgrad.
Dag 0 - Dag 85
Antal deltagare med onormala kliniskt signifikanta kliniska laboratorieresultat
Tidsram: Dag 0 - Dag 85
Kliniska laboratorietester inkluderar hematologi, koagulation och biokemi
Dag 0 - Dag 85
Antal deltagare med onormala kliniska vitala tecken
Tidsram: Dag 0 - Dag 85
Vitala tecken inkluderar puls, blodtryck, andningsfrekvens och tympanisk temperatur
Dag 0 - Dag 85
Antal deltagare med onormala kliniskt signifikanta resultat från fysisk undersökning
Tidsram: Dag 0 - Dag 85
Dag 0 - Dag 85
Antal deltagare med onormala kliniskt signifikanta parametrar med 12-avledningselektrokardiogram (EKG).
Tidsram: Dag 0 - Dag 85
Dag 0 - Dag 85

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK för PRX-115: Maximal observerad plasmakoncentration av läkemedel (Cmax)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
Cmax PK-parametern beräknad baserat på den observerade plasmakoncentrationen av läkemedel mot tiden
Dag 1 - Dag 85
PK för PRX-115: Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan (AUC 0-t)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
Den beräknade PK-parametern kommer att vara Area under plasmaläkemedelskoncentration-tidkurvan för den senaste mätbara läkemedelskoncentrationen (AUC0-t).
Dag 1 - Dag 85
PK för PRX-115: Tid till maximal observerad plasmakoncentration av läkemedel (Tmax)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
Den PK-parameter som beräknas är Tid till maximal observerad plasmakoncentration av läkemedel (T max).
Dag 1 - Dag 85
PK för PRX-115: total kroppsclearance (CL)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
Den beräknade PK-parametern kommer att vara total body clearance (CL).
Dag 1 - Dag 85
PK för PRX-115: distributionsvolym under terminalfasen (Vd)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
Den beräknade PK-parametern kommer att vara distributionsvolymen under terminalfasen (Vd).
Dag 1 - Dag 85
PK för PRX-115: Terminal halveringstid (T ½)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
PK-parametern för terminal eliminationshalveringstid (T ½) beräknas baserat på plasmaläkemedelskoncentration-tid-kurvan
Dag 1 - Dag 85
PK för PRX-115: Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan (AUC 0-inf)
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
De beräknade PK-parametrarna kommer att vara Area under plasmaläkemedelskoncentration-tidkurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-inf).
Dag 1 - Dag 85
Farmakodynamik för PRX-115: urinsyranivåer i blodet
Tidsram: Dag 0 - Dag 85
Farmakodynamik för PRX-115 genom mätning av urinsyranivåer i blodet under 85 dagar
Dag 0 - Dag 85
Immunogenicitet av PRX-115: mätning av anti-läkemedelsantikroppsnivåer
Tidsram: Dag 1 - Dag 85
Dag 1 - Dag 85

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Protalix

Utredare

  • Huvudutredare: Mark Marshall, Dr., New Zealand Clinical Research

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 mars 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2023

Första postat (Faktisk)

27 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • PB115-SAD-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på PRX-115

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera