Intraartikulární formulace mezenchymálních stromálních buněk "připravená k použití". (PANLAR-II)
Umožnění pokročilé lékařské terapie v Americe: Pilotní studie k ověření "připravené" intraartikulární formulace mezenchymálních stromálních buněk, zaměřená na účinnou a škálovatelnou léčbu symptomatické osteoartrózy kolena
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Toto je dvojitě zaslepená randomizovaná kontrolovaná studie testující upravenou formulaci alogenní terapie MSC odvozené z pupečníku (UC), kterou výzkumníci použili v předchozí publikované klinické studii. Byl upraven a charakterizován podle standardů kontroly kvality, které jsou vyžadovány pro vývoj standardního kryokonzervovaného produktu MSC.
Tento takzvaný "ready to inject" MSC přípravek bude porovnán s obvyklou MSC formulací, která vyžaduje centrifugaci a resuspendování v různých médiích, což vyžaduje přístup k pokročilým zařízením (typu GMP).
Celkem 60 symptomatických pacientů s OA kolena bude randomizováno (poměr 1,1), aby dostali jeden nebo druhý produkt MSC na začátku a v 6. měsíci, kteří budou slepě sledováni po dobu 12 měsíců se zobrazením MRI kolena na začátku a na konci studie.
Primárním koncovým bodem studie bude bezpečnost podle výskytu nežádoucích příhod (AEs), jak je kódováno společnými terminologickými kritérii pro klasifikaci nežádoucích příhod. Sekundárním koncovým bodem bude účinnost, jak je hodnocena následujícími validovanými klinickými výsledky: Index artritidy Western Ontario a Mc Master University (WOMAC) Španělská ověřená verze, Pain Visual Analog scale (VAS), Quality of life podle Short-form 36 ( SF-36) dotazník, Globální hodnocení pacientů a Výbor pro měření výsledků revmatologie (OMERACT) – Indexová kritéria společnosti pro výzkum osteoartritidy (OARSI) Mezinárodní společnosti pro výzkum osteoartrózy (OARSI). Základní MRI bude prováděno především k vyloučení meniskových lézí spojených s akcelerovanou OA kolena. K posouzení strukturální změny v reakci na léčbu bude provedena závěrečná (12měsíční) MRI
Dokončení tohoto projektu představuje hlavní technologický pokrok, který nakonec povede ke škálovatelnosti a lepší kontrole kvality tolik potřebné léčby, v rámci přiměřených nákladů a logistiky, a zejména bez potřeby zařízení GMP v místě péče nebo péče. klinické testování
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Fernando E Fernando, M.D.
- Telefonní číslo: +56 953722433
- E-mail: ffigueroa@uandes.cl
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Francisco Espinoza, M.D.
- Telefonní číslo: +56 942201289
- E-mail: fespinoza@clinicauandes.cl
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Symptomatická OA kolena definovaná Kellgren-Lawrenceovými rentgenovými změnami stupně 1-3 v cíleném koleni.
- Denní bolest v postiženém kloubu po dobu minimálně 3 měsíců před zařazením
Kritéria vyloučení:
- Bilaterální symptomatická OA kolena (pouze pokud má kontralaterální koleno závažnější onemocnění)
- Prasknutí menisku.
- Kondylární nebo tibiální plató generalizovaný edém kostní dřeně na MRI
- Velká axiální odchylka definovaná valgózní (>10°) nebo varózní (5°) deformitou postižené nohy
- Užívání perorálních nebo intraartikulárních steroidů nebo kyseliny hyaluronové v posledních 6 měsících
- Ipsilaterální bolest kyčle nebo kotníku, lokální nebo systémová infekce
- Jakákoli forma sekundární artritidy, předchozí malignita nebo index tělesné hmotnosti ≥30.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Produkt MSC "Připraven k injekci".
Kryokonzervovaný MSC odvozený z pupeční šňůry (UC) "připravený k injekci".
|
Kryokonzervované rozmrazování a injekční intraartikulární terapie MSC
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Resuspendovaný produkt MSC
MSC odvozené z pupeční šňůry (UC) v suspenzním médiu
|
Kryokonzervovaná resuspendovaná intraartikulární terapie MSC
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní monitorování pro nežádoucí události
Časové okno: 12 měsíců
|
Nežádoucí příhody (AE) hlášené pro každou studijní skupinu, jak jsou kódovány společnými terminologickými kritérii pro klasifikaci nežádoucích příhod.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
WOMAC stupnice
Časové okno: 12 měsíců
|
Western Ontario a Mc Master University Arthritis Index (WOMAC) Španělská ověřená verze.
Stupnice se pohybuje od 0 do 240, přičemž vyšší skóre ukazuje na zhoršený stav
|
12 měsíců
|
|
Vizuální analogová stupnice bolesti (VAS)
Časové okno: 12 měsíců
|
Škála VAS pro bolest v rozmezí 0-10 s vyšším skóre indikujícím zhoršený stav
|
12 měsíců
|
|
Dotazník kvality života SF-36
Časové okno: 12 měsíců
|
Krátký dotazník 36 (SF-36) v rozsahu 0–100 s vyšším skóre indikujícím lepší zdravotní stav
|
12 měsíců
|
|
Stav odpovídače
Časové okno: 12 měsíců
|
Posouzeno Výborem pro měření výsledků revmatologie (OMERACT) – Indexová kritéria společnosti pro výzkum osteoartrózy International (OARSI) Responder Index.
Status respondéra vyžaduje dosažení alespoň 50% zlepšení bolesti nebo funkce s absolutní změnou alespoň 20; nebo alespoň 20% zlepšení bolesti, funkce nebo celkového hodnocení pacienta, s absolutní změnou alespoň 20.
|
12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
WORMS SKÓRE
Časové okno: 12 měsíců
|
Bude provedena základní linie a 12měsíční MRI, aby se vyhodnotila strukturální změna v reakci na léčbu, jak je vypočítáno skóre celoorgánové magnetické rezonance (WORMS) kolena u osteoartrózy.
Toto skóre se pohybuje v rozmezí 14 zobrazovacích funkcí od 0 do 332, přičemž vyšší skóre ukazuje na zhoršený stav
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Fernando E Figueroa, M.D., Universidad De Los Andes
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PANLAR-II
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .