Formulazione intra-articolare "pronta all'uso" di cellule stromali mesenchimali (PANLAR-II)
Abilitazione della terapia medica avanzata nelle Americhe: uno studio pilota per convalidare una formulazione intra-articolare "pronta all'uso" di cellule stromali mesenchimali, mirando a un trattamento efficace e scalabile per l'artrosi sintomatica del ginocchio
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio controllato randomizzato in doppio cieco che testa una formulazione modificata di una terapia MSC derivata dal cordone ombelicale allogenico (UC) che i ricercatori hanno utilizzato in uno studio clinico precedentemente pubblicato. È stato modificato e caratterizzato secondo gli standard di controllo di qualità richiesti per lo sviluppo di un prodotto di MSC crioconservate di serie.
Questa cosiddetta preparazione di MSC "pronta per l'iniezione" verrà confrontata con la normale formulazione di MSC che richiede la centrifugazione e la risospensione in diversi terreni, richiedendo quindi l'accesso a strutture avanzate (di tipo GMP).
Un totale di 60 pazienti sintomatici con OA del ginocchio saranno randomizzati (rapporto 1,1) per ricevere uno o l'altro prodotto MSC al basale e al mese 6, da seguire alla cieca per 12 mesi con imaging MRI del ginocchio al basale e alla fine dello studio.
L'endpoint primario dello studio sarà la sicurezza in base al verificarsi di eventi avversi (AE) come codificato dai Common Terminology Criteria per la classificazione degli eventi avversi. L'endpoint secondario sarà l'efficacia, come valutato dalle seguenti misure di esito clinico convalidate: Western Ontario e Mc Master Universities Arthritis Index (WOMAC) versione spagnola convalidata, scala analogica visiva del dolore (VAS), qualità della vita da parte della forma abbreviata 36 ( SF-36), valutazione globale del paziente e criteri dell'indice di risposta del comitato di reumatologia (OMERACT)-Osteoarthritis Research Society International (OARSI). La risonanza magnetica basale verrà eseguita principalmente per escludere lesioni meniscali associate a OA del ginocchio accelerata. Verrà eseguita la risonanza magnetica finale (12 mesi) per valutare il cambiamento strutturale in risposta al trattamento
Il completamento di questo progetto rappresenta un importante progresso tecnologico, che alla fine porterà alla scalabilità e al miglioramento del controllo di qualità di un trattamento tanto necessario, con costi e logistica ragionevoli e, in particolare, senza la necessità di una struttura GMP presso il punto di cura o di sperimentazione clinica
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Fernando E Fernando, M.D.
- Numero di telefono: +56 953722433
- Email: ffigueroa@uandes.cl
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Francisco Espinoza, M.D.
- Numero di telefono: +56 942201289
- Email: fespinoza@clinicauandes.cl
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- OA del ginocchio sintomatica definita da alterazioni radiografiche Kellgren-Lawrence di grado 1-3 nel ginocchio mirato.
- Dolore quotidiano all'articolazione interessata per almeno 3 mesi prima dell'inclusione
Criteri di esclusione:
- OA del ginocchio sintomatica bilaterale (solo se il ginocchio controlaterale ha una malattia più grave)
- Rottura meniscale.
- Edema del midollo osseo generalizzato del piatto condilare o tibiale alla risonanza magnetica
- Deviazione assiale maggiore definita da deformità in valgo (>10°) o varo (5°) dell'arto interessato
- Uso di steroidi orali o intrarticolari o acido ialuronico negli ultimi 6 mesi
- Dolore omolaterale all'anca o alla caviglia, infezione locale o sistemica
- Qualsiasi forma di artrite secondaria, precedente tumore maligno o indice di massa corporea ≥30.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Prodotto MSC "pronto per l'iniezione".
MSC crioconservate "pronte per l'iniezione" derivate dal cordone ombelicale (UC).
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Scongelamento criopreservato e iniezione di MSC terapia intra-articolare
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Prodotto MSC risospeso
MSC derivate dal cordone ombelicale (CU) in mezzi di sospensione
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Biologico: Prodotto di cellule mesenchimali stromali (MSC) derivate dal cordone ombelicale risospese
Terapia intra-articolare di MSC crioconservate risospese
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Monitoraggio della sicurezza per gli eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Eventi avversi (AE) segnalati per ciascun gruppo di studio come codificati dai Common Terminology Criteria per la classificazione degli eventi avversi.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala WOMAC
Lasso di tempo: 12 mesi
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Western Ontario e Mc Master Universities Arthritis Index (WOMAC) Versione convalidata in spagnolo.
La scala varia da 0 a 240 con punteggi più alti che indicano uno stato peggiorato
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12 mesi
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Scala analogica visiva del dolore (VAS)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Scala VAS per il dolore, che va da 0 a 10 con punteggi più alti che indicano un peggioramento dello stato
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12 mesi
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Questionario sulla qualità della vita SF-36
Lasso di tempo: 12 mesi
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Questionario in forma abbreviata 36 (SF-36), che va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano un migliore stato di salute
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12 mesi
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Stato del risponditore
Lasso di tempo: 12 mesi
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Valutato dal Comitato per le misure di esito in reumatologia (OMERACT)-Osteoarthritis Research Society International (OARSI) Responder Index Criteria.
Lo stato di responder richiede il raggiungimento di almeno il 50% di miglioramento del dolore o della funzione con un cambiamento assoluto di almeno 20; o miglioramento di almeno il 20% del dolore, della funzione o della valutazione globale del paziente, con variazione assoluta di almeno 20.
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12 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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PUNTEGGIO DEI VERMI
Lasso di tempo: 12 mesi
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La risonanza magnetica al basale e a 12 mesi verrà eseguita per valutare il cambiamento strutturale in risposta al trattamento come calcolato dal Whole-Organ Magnetic Resonance Imaging Score (WORMS) del ginocchio nell'osteoartrosi.
Questo punteggio varia 14 caratteristiche di imaging da 0 a 332 con punteggi più alti che indicano uno stato peggiorato
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Fernando E Figueroa, M.D., Universidad De Los Andes
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PANLAR-II
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