Formulação intra-articular "pronta para uso" de células estromais mesenquimais (PANLAR-II)
Habilitando terapia médica avançada nas Américas: um estudo piloto para validar uma formulação intra-articular "pronta para uso" de células estromais mesenquimais, visando um tratamento eficaz e escalável para osteoartrite sintomática do joelho
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego randomizado controlado que testa uma formulação modificada de uma terapia alogênica de MSC derivada do cordão umbilical (UC) que os investigadores usaram em um estudo clínico publicado anteriormente. Ele foi modificado e caracterizado de acordo com os padrões de controle de qualidade necessários para o desenvolvimento de um produto MSC criopreservado pronto para uso.
A chamada preparação de MSC "pronta para injetar" será comparada com a formulação usual de MSC que requer centrifugação e ressuspensão em diferentes meios, exigindo assim acesso a instalações avançadas (do tipo GMP).
Um total de 60 pacientes sintomáticos com OA de joelho serão randomizados (proporção de 1,1) para receber um ou outro produto MSC no início e no mês 6, a serem acompanhados cegamente por 12 meses com imagens de ressonância magnética do joelho no início e no final do estudo.
O endpoint primário do estudo será a segurança de acordo com a ocorrência de eventos adversos (EAs) conforme codificado pelos Critérios de Terminologia Comuns para classificação de Eventos Adversos. O endpoint secundário será a eficácia, conforme avaliado pelas seguintes medidas de resultados clínicos validados: Western Ontario and Mc Master Universities Arthritis Index (WOMAC) versão espanhola validada, Pain Visual Analog scale (VAS), Quality of life by the Short-form 36 ( SF-36), Avaliação Global do Paciente e o Comitê de Medidas de Resultados em Reumatologia (OMERACT)-Osteoarthritis Research Society International (OARSI) Responder Index Criteria. A ressonância magnética de linha de base será realizada principalmente para excluir lesões meniscais associadas à OA acelerada do joelho. A ressonância magnética final (12 meses) será realizada para avaliar a mudança estrutural em resposta ao tratamento
A conclusão deste projeto representa um avanço tecnológico importante, levando eventualmente à escalabilidade e maior controle de qualidade de um tratamento tão necessário, dentro de custos e logística razoáveis e, em particular, sem a necessidade de uma instalação GMP no ponto de atendimento ou de testes clínicos
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Fernando E Fernando, M.D.
- Número de telefone: +56 953722433
- E-mail: ffigueroa@uandes.cl
Estude backup de contato
- Nome: Francisco Espinoza, M.D.
- Número de telefone: +56 942201289
- E-mail: fespinoza@clinicauandes.cl
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- OA de joelho sintomática definida por alterações radiográficas de Kellgren-Lawrence de grau 1-3 no joelho alvo.
- Dor diária na articulação afetada por pelo menos 3 meses antes da inclusão
Critério de exclusão:
- OA de joelho sintomática bilateral (somente se o joelho contralateral tiver doença mais grave)
- Ruptura meniscal.
- Edema generalizado da medula óssea condilar ou planalto tibial na RM
- Grande desvio axial definido por deformidade em valgo (>10°) ou varo (5°) da perna envolvida
- Uso de esteróides orais ou intra-articulares ou ácido hialurônico nos últimos 6 meses
- Dor no quadril ou tornozelo ipsilateral, infecção local ou sistêmica
- Qualquer forma de artrite secundária, malignidade prévia ou índice de massa corporal ≥30.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Produto MSC "pronto para injetar"
MSC derivada do Cordão Umbilical (UC) "pronta para injetar" criopreservada
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Descongele e injete terapia intra-articular de MSC criopreservadas
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Produto MSC ressuspenso
MSC derivado de Cordão Umbilical (UC) em meio de suspensão
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Biológico: Produto Ressuspenso de Células Estromais Mesenquimais (MSC) Derivadas do Cordão Umbilical
Terapia intra-articular MSC ressuspensa criopreservada
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Monitoramento de segurança para eventos adversos
Prazo: 12 meses
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Eventos adversos (EAs) relatados para cada grupo de estudo, conforme codificados pelos Critérios Comuns de Terminologia para classificação de Eventos Adversos.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala WOMAC
Prazo: 12 meses
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Western Ontario e Mc Master Universities Arthritis Index (WOMAC) Versão validada em espanhol.
A escala varia de 0-240 com pontuações mais altas indicando estado piorado
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12 meses
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Escala Visual Analógica de Dor (VAS)
Prazo: 12 meses
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Escala VAS para dor, variando de 0 a 10, com pontuações mais altas indicando piora do estado
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12 meses
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Questionário de Qualidade de Vida SF-36
Prazo: 12 meses
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Questionário de formato curto 36 (SF-36), variando de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor estado de saúde
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12 meses
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Status do respondente
Prazo: 12 meses
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Avaliado pelo Comitê de Medidas de Resultados em Reumatologia (OMERACT)-Osteoarthritis Research Society International (OARSI) Responder Index Criteria.
O status de respondedor requer pelo menos 50% de melhora na dor ou função com mudança absoluta de pelo menos 20; ou pelo menos 20% de melhora na dor, função ou avaliação global do paciente, com alteração absoluta de pelo menos 20.
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12 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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PONTUAÇÃO DE VERMES
Prazo: 12 meses
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A linha de base e a ressonância magnética de 12 meses serão realizadas para avaliar a mudança estrutural em resposta ao tratamento, conforme computado pela pontuação de ressonância magnética de órgão inteiro (WORMS) do joelho na osteoartrite.
Essa pontuação varia de 14 recursos de imagem de 0 a 332, com pontuações mais altas indicando estado piorado
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fernando E Figueroa, M.D., Universidad de Los Andes
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PANLAR-II
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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