Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аватромбопаг для восстановления тромбоцитов после UCBT у пациентов с недостаточностью костного мозга (AVA)

30 декабря 2024 г. обновлено: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Эффективность и безопасность аватромбопага для восстановления тромбоцитов после неродственной трансплантации пуповинной крови у пациентов с недостаточностью костного мозга: одноцентровое, одногрупповое исследование фазы II

Оценить эффективность и безопасность аватромбопага для восстановления тромбоцитов после неродственной трансплантации пуповинной крови (НКПК) у пациентов с болезнью костномозговой недостаточности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Стойкая тромбоцитопения является частым осложнением после трансплантации пуповинной крови (UCBT), которое требует переливания тромбоцитов и приводит к увеличению смертности, связанной с трансплантацией. Это одноцентровое клиническое исследование фазы II с одной группой, направленное на оценку эффективности и безопасности аватромбопага для восстановления тромбоцитов после ТПК у пациентов с болезнью недостаточности костного мозга (BMFD). Исследование проводилось у пациентов с диагнозом BFMD и получающих UCBT. После подписания, информирования и квалификации испытуемых получали лечение аватромбопагом с первого по 28-й день после трансплантации. В этом исследовании в качестве основного терапевтического показателя использовалась кумулятивная скорость имплантации тромбоцитов через 28 дней после трансплантации, и планировалось включить 40 пациентов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

40

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Xiaoyu Zhu, ph.D
  • Номер телефона: 15255456091
  • Электронная почта: xiaoyuz@ustc.edu.cn

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Китай
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай, 230036
        • Рекрутинг
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Xiaoyu Zhu, ph.D
          • Номер телефона: 15255456091
          • Электронная почта: xiaoyuz@ustc.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагностированной недостаточностью костного мозга, перенесшие трансплантацию пуповинной крови.

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥12 лет, мальчик или девочка;
  • Пациенты с диагнозом недостаточности костного мозга, включая апластическую анемию (АА), анемию Фанкони (ФА), пароксизмальную ночную гемоглобинурию (ПНГ) и перенесшие ТПК;
  • оценка по шкале ECOG ≤2;
  • Добровольное участие в этом клиническом исследовании, пациенты полностью понимают содержание исследования и подписывают информированное согласие；

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие женщины;
  • известная аллергия на аватромбопаг;
  • Тяжелые тромботические явления в анамнезе или известные факторы риска тромбоза или активной тромбоэмболии, требующие антикоагулянтной терапии;
  • Дисфункция тромбоцитов в анамнезе или заболевание, склонное к кровотечениям, или сильное кровотечение (требующее более 2 единиц инфузии эритроцитов или падение гематокрита ≥10%) в течение 7 дней до скрининга;
  • Хронический активный гепатит В и С;
  • Повторная или множественная трансплантация или множественная трансплантация органов;
  • ВИЧ-положительный, ВЭБ-ДНК положительный, ЦМВ-ДНК положительный;
  • Имеют тяжелую инфекцию или осложнены серьезными заболеваниями сердца, печени, легких, почек, неврологическими или метаболическими заболеваниями;
  • Серьезное нежелательное явление (уровень 4 или 5), как определено Стандартной общей терминологией нежелательных явлений версии 4.0, произошло в период до лечения;
  • Участники участвуют в другом клиническом исследовании с любым исследовательским препаратом или устройством в течение 30 дней до исходного визита; Допускаются обсервационные исследования;
  • Субъекты с когнитивными нарушениями или неконтролируемым психическим заболеванием;
  • Субъекты и/или уполномоченные члены семьи отказываются от лечения аватромбопагом;
  • Те, которые, по мнению исследователей, не подходят для включения (например, сопровождающая история болезни, которая может повлиять на безопасность субъектов, или, по оценкам, лечение невозможно соблюдать из-за финансовых проблем).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа Аватромбопаг
Продолжительность исследования составляет 4 недели, с +1 дня до +28 дня после ТПКТ пациенты будут получать аватромбопаг в рекомендуемой дозе 40 мг в сутки. После 28 дней приема пациенты могут продолжать, менять или прекращать лечение в зависимости от статуса тромбоцитов.
Лекарство: Аватромбопаг
Показания к снижению дозы и отмене препарата: исключая факторы переливания крови, снижение составит 20 мг/сут при PLT≥50×10^9/л; Введение препарата прекращают, когда PLT≥100×10^9/л.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время приживления тромбоцитов
Временное ограничение: 28 дней
Приживление тромбоцитов определяется как независимость от переливания тромбоцитов в течение как минимум 7 дней с количеством тромбоцитов более ≥20 × 10^9/л.
28 дней
Кумулятивная частота приживления тромбоцитов через 28 дней после трансплантации
Временное ограничение: 28 дней
Приживление тромбоцитов определяется как независимость от переливания тромбоцитов в течение как минимум 7 дней с количеством тромбоцитов более ≥20 × 10^9/л.
28 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Кумулятивная частота восстановления тромбоцитов через 28 дней после трансплантации
Временное ограничение: 28 дней
Восстановление тромбоцитов определяли как независимость от трансфузий тромбоцитов в течение как минимум 7 дней с количеством тромбоцитов более ≥50×10^9/л.
28 дней
Тотальная трансфузия тромбоцитов в течение 4 недель лечения
Временное ограничение: 28 дней
Тотальная трансфузия тромбоцитов в течение 4 недель лечения
28 дней
восстановление нейтрофилов
Временное ограничение: 28 дней
Время приживления нейтрофилов определяли как первый из трех последовательных дней, в течение которых количество нейтрофилов составляло не менее 0,5×10^9/л.
28 дней
восстановление эритроцитов
Временное ограничение: 28 дней
Время приживления эритроцитов определяли как первый день достижения количества ретикулоцитов выше 1% в течение 3 дней подряд.
28 дней
Уровни мегакариоцитов в мазках костного мозга через 4 недели после лечения
Временное ограничение: 4 недели
Уровни мегакариоцитов в мазках костного мозга через 4 недели после лечения
4 недели
Время восстановления тромбоцитов
Временное ограничение: 100 дней
Количество тромбоцитов ≥50×10^9/л в течение 3 дней подряд без трансфузий тромбоцитов в течение 7 дней подряд
100 дней
Время тромбоцитов ≥100×10^9/л.
Временное ограничение: 100 дней
Количество тромбоцитов ≥100×10^9/л в течение 3 дней подряд без трансфузий тромбоцитов в течение 7 дней подряд
100 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Anhui Provincial Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 января 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AVA&MDS-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться