Avatrombopag para la recuperación de plaquetas después de UCBT en pacientes con enfermedad de insuficiencia de la médula ósea (AVA)
30 de diciembre de 2024 actualizado por: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital
Eficacia y seguridad de avatrombopag para la recuperación de plaquetas después de un trasplante de sangre del cordón umbilical no relacionado en pacientes con enfermedad de insuficiencia de la médula ósea: un ensayo de fase II de un solo centro y un solo brazo
Evaluar la eficacia y la seguridad de avatrombopag para la recuperación de plaquetas después de un trasplante de sangre del cordón umbilical no emparentado (UCBT) en pacientes con enfermedad de insuficiencia de la médula ósea
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia persistente es una complicación común después del trasplante de sangre del cordón umbilical (UCBT), que requiere una transfusión de plaquetas y conduce a una mayor mortalidad relacionada con el trasplante.
Este es un ensayo clínico de fase II de un solo brazo y un solo centro destinado a evaluar la eficacia y la seguridad de Avatrombopag para la recuperación de plaquetas después de UCBT en pacientes con enfermedad de insuficiencia de la médula ósea (BMFD).
El estudio se realizó en pacientes diagnosticados con BFMD y recibiendo UCBT.
Después de que los sujetos firmaron, informaron y calificaron, recibieron tratamiento con Avatrombopag desde el primer día hasta el día 28 después del trasplante.
En este estudio, la tasa acumulada de implantación de plaquetas a los 28 días después del trasplante se utilizó como índice terapéutico principal, y se planeó inscribir a 40 pacientes.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
40
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaoyu Zhu, ph.D
- Número de teléfono: 15255456091
- Correo electrónico: xiaoyuz@ustc.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Aijie Huang, M.D
- Número de teléfono: 15221056490
- Correo electrónico: huangaijie@mail.ustc.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230036
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
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Contacto:
- Aijie Huang, M.D
- Número de teléfono: 15221056490
- Correo electrónico: huangaijie@mail.ustc.edu.cn
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Contacto:
- Xiaoyu Zhu, ph.D
- Número de teléfono: 15255456091
- Correo electrónico: xiaoyuz@ustc.cn
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes diagnosticados de insuficiencia medular y que reciben trasplante de sangre de cordón umbilical
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥12 años, hombre o mujer;
- Pacientes diagnosticados con enfermedad de insuficiencia de la médula ósea que incluye anemia aplásica (AA), anemia de Fanconi (FA), hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) y sometidos a UCBT;
- puntuación ECOG ≤2;
- Participación voluntaria en este ensayo clínico, los pacientes entienden completamente el contenido del ensayo y firman el consentimiento informado;
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes;
- Alergia conocida a Avatrombopag;
- Antecedentes de eventos trombóticos graves o factores de riesgo conocidos de trombosis o tromboembolismo activo que requieran anticoagulación;
- Antecedentes de disfunción plaquetaria o enfermedad propensa al sangrado o sangrado severo (que requiere más de 2 unidades de infusión de glóbulos rojos o una caída del hematocrito de ≥10%) dentro de los 7 días anteriores a la selección;
- hepatitis crónica activa B y C;
- Trasplante repetido o múltiple o trasplante de múltiples órganos;
- VIH positivo, EBV-DNA positivo, CMV-DNA positivo;
- Tener infección grave o complicada con enfermedades graves del corazón, hígado, pulmón, riñón, neurológicas o metabólicas;
- Un evento adverso serio (Nivel 4 o 5) como se define en la Terminología General Estándar para Eventos Adversos Versión 4.0 ocurrido durante el período de pretratamiento;
- Los participantes participan en otro estudio clínico con cualquier fármaco o dispositivo exploratorio dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial; Se permiten estudios observacionales;
- Sujetos con deterioro cognitivo o enfermedad mental no controlada;
- Sujetos y/o familiares autorizados a rechazar el tratamiento con Avatrombopag;
- Aquellos que son juzgados por los investigadores como no aptos para la inclusión (como el historial médico adjunto, que puede afectar la seguridad de los sujetos o se estima que el tratamiento no se puede cumplir debido a problemas financieros).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo avatrombopag
La duración del estudio es de 4 semanas, desde +1 día hasta +28 días después de UCBT, los pacientes recibirán Avatrombopag con una dosis recomendada de 40 mg por día.
Después de 28 días de la administración, los pacientes pueden continuar, cambiar o suspender la medicación en función del estado plaquetario de los pacientes.
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Indicaciones de reducción y retirada del fármaco: excluyendo los factores de transfusión sanguínea, la reducción será de 20mg/d cuando PLT≥50×10^9/L; Se interrumpirá la administración del fármaco cuando PLT≥100×10^9/L.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: 28 días
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El injerto de plaquetas se define como la independencia de la transfusión de plaquetas durante al menos 7 días con un recuento de plaquetas de más de ≥20 × 10^9/L.
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28 días
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La incidencia acumulada de injerto de plaquetas a los 28 días después del trasplante
Periodo de tiempo: 28 días
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El injerto de plaquetas se define como la independencia de la transfusión de plaquetas durante al menos 7 días con un recuento de plaquetas de más de ≥20 × 10^9/L.
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La incidencia acumulada de la tasa de recuperación de plaquetas a los 28 días después del trasplante
Periodo de tiempo: 28 días
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La recuperación de plaquetas se definió como la independencia de la transfusión de plaquetas durante al menos 7 días con un recuento de plaquetas de más de ≥50×10^9/L.
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28 días
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Transfusión total de plaquetas durante 4 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 28 días
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Transfusión total de plaquetas durante 4 semanas de tratamiento
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28 días
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reconstitución de neutrófilos
Periodo de tiempo: 28 días
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El tiempo de injerto de neutrófilos se definió como el primero de tres días consecutivos durante los cuales el recuento de neutrófilos fue de al menos 0,5 × 10^9/L.
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28 días
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reconstitución eritroide
Periodo de tiempo: 28 días
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El tiempo de injerto de glóbulos rojos se definió como el primer día de lograr un recuento de reticulocitos superior al 1% durante 3 días consecutivos.
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28 días
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Niveles de megacariocitos en frotis de médula ósea 4 semanas después del tratamiento
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Niveles de megacariocitos en frotis de médula ósea 4 semanas después del tratamiento
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4 semanas
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Tiempo de recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: 100 días
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Recuento de plaquetas ≥50×10^9/L durante 3 días consecutivos sin transfusiones de plaquetas durante 7 días consecutivos
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100 días
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Tiempo de plaquetas ≥100×10^9/L.
Periodo de tiempo: 100 días
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Recuento de plaquetas ≥100×10^9/L durante 3 días consecutivos sin transfusiones de plaquetas durante 7 días consecutivos
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100 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
28 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AVA&MDS-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .