Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avatrombopag voor herstel van bloedplaatjes na UCBT bij patiënten met beenmergfalen (AVA)

5 oktober 2023 bijgewerkt door: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag voor het herstel van bloedplaatjes na niet-gerelateerde navelstrengbloedtransplantatie bij patiënten met beenmergfalen: een single-center, single-arm, fase II-onderzoek

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag voor herstel van bloedplaatjes na niet-gerelateerde navelstrengbloedtransplantatie (UCBT) bij patiënten met beenmergfalen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Aanhoudende trombocytopenie is een veel voorkomende complicatie na navelstrengbloedtransplantatie (UCBT), die bloedplaatjestransfusie noodzakelijk maakt en leidt tot verhoogde transplantatiegerelateerde mortaliteit. Dit is een single-center, single-arm, fase II klinische studie gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag voor herstel van bloedplaatjes na UCBT bij patiënten met beenmergfalen (BMFD). De studie werd uitgevoerd bij patiënten met de diagnose BFMD en die UCBT kregen. Nadat de proefpersonen hadden ondertekend en geïnformeerd en gekwalificeerd, kregen ze Avatrombopag-behandeling van de eerste dag tot de 28e dag na transplantatie. In deze studie werd de cumulatieve snelheid van implantatie van bloedplaatjes op 28 dagen na transplantatie gebruikt als de belangrijkste therapeutische index, en het was de bedoeling dat 40 patiënten zouden worden opgenomen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de diagnose beenmergfalen en navelstrengbloedtransplantatie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥12 jaar, man of vrouw;
  • Patiënten met de diagnose beenmergfalen, waaronder aplastische anemie (AA), Fanconi-anemie (FA), paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en die UCBT ondergaan;
  • ECOG-score ≤2;
  • Vrijwillige deelname aan deze klinische studie, patiënten begrijpen de inhoud van de studie volledig en ondertekenen de geïnformeerde toestemming；

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere of zogende vrouwen;
  • Bekende allergie voor Avatrombopag;
  • Een voorgeschiedenis van ernstige trombotische voorvallen of bekende risicofactoren voor trombose of actieve trombo-embolie waarvoor antistolling nodig is;
  • Een voorgeschiedenis van bloedplaatjesdisfunctie of een ziekte die vatbaar is voor bloedingen of ernstige bloedingen (waarvoor meer dan 2 eenheden rode bloedcelinfusie nodig is of een hematocrietdaling van ≥ 10%) binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening;
  • Chronisch actieve hepatitis B en C;
  • Herhaalde of meervoudige transplantatie of meervoudige orgaantransplantatie;
  • HIV-positief, EBV-DNA-positief, CMV-DNA-positief;
  • een ernstige infectie heeft of gecompliceerd is door ernstige hart-, lever-, long-, nier-, neurologische of stofwisselingsziekten;
  • Een ernstige bijwerking (niveau 4 of 5) zoals gedefinieerd door de standaard algemene terminologie voor bijwerkingen versie 4.0 deed zich voor tijdens de periode vóór de behandeling;
  • Deelnemers nemen binnen 30 dagen voorafgaand aan het basisbezoek deel aan een ander klinisch onderzoek met een verkennend geneesmiddel of apparaat; Observationele studies zijn toegestaan;
  • Onderwerpen met cognitieve stoornissen of ongecontroleerde psychische aandoeningen;
  • Onderwerpen en/of gemachtigde familieleden om behandeling met Avatrombopag te weigeren;
  • Degenen die door de onderzoekers worden beoordeeld als niet geschikt voor opname (zoals de bijbehorende medische geschiedenis, die de veiligheid van de proefpersonen kan beïnvloeden of waarvan wordt aangenomen dat de behandeling niet kan worden gevolgd vanwege financiële problemen).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Avatrombopag-groep
De duur van de studie is 4 weken, van +1 dag tot +28 dagen na UCBT, patiënten zullen Avatrombopag krijgen met een aanbevolen dosis van 40 mg per dag. Na 28 dagen toediening kunnen de patiënten de medicatie voortzetten, wijzigen of stopzetten op basis van de bloedplaatjesstatus van de patiënt.
Geneesmiddel: Avatrombopag
Indicaties voor vermindering en terugtrekking van geneesmiddelen: exclusief bloedtransfusiefactoren, zal de vermindering 20 mg/d zijn wanneer PLT≥50×10^9/L; De toediening van geneesmiddelen wordt gestopt wanneer PLT≥100×10^9/L.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdstip van innesteling van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 28 dagen
Bloedplaatjesimplantatie wordt gedefinieerd als onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie gedurende ten minste 7 dagen met een bloedplaatjesgetal van meer dan ≥20 × 10^9/l.
28 dagen
De cumulatieve incidentie van bloedplaatjesimplantatie 28 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 28 dagen
Bloedplaatjesimplantatie wordt gedefinieerd als onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie gedurende ten minste 7 dagen met een bloedplaatjesgetal van meer dan ≥20 × 10^9/l.
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De cumulatieve incidentie van herstel van bloedplaatjes na 28 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 28 dagen
Herstel van bloedplaatjes werd gedefinieerd als onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie gedurende ten minste 7 dagen met een bloedplaatjesgetal van meer dan ≥50×10^9/L.
28 dagen
Totale bloedplaatjestransfusie gedurende 4 weken behandeling
Tijdsspanne: 28 dagen
Totale bloedplaatjestransfusie gedurende 4 weken behandeling
28 dagen
reconstitutie van neutrofielen
Tijdsspanne: 28 dagen
de implantatietijd van neutrofielen werd gedefinieerd als de eerste van drie opeenvolgende dagen waarop het aantal neutrofielen ten minste 0,5 x 10 ^ 9 / l was.
28 dagen
erytroïde reconstitutie
Tijdsspanne: 28 dagen
RBC-implantatietijd werd gedefinieerd als de eerste dag waarop gedurende 3 opeenvolgende dagen een reticulocytentelling van meer dan 1% werd bereikt.
28 dagen
Megakaryocytenniveaus in beenmerguitstrijkjes 4 weken na behandeling
Tijdsspanne: 4 weken
Megakaryocytenniveaus in beenmerguitstrijkjes 4 weken na behandeling
4 weken
Tijd van herstel van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 100 dagen
Aantal bloedplaatjes ≥50×10^9/L gedurende 3 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusies gedurende 7 opeenvolgende dagen
100 dagen
Tijd van bloedplaatjes ≥100×10^9/L.
Tijdsspanne: 100 dagen
Aantal bloedplaatjes ≥100×10^9/L gedurende 3 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusies gedurende 7 opeenvolgende dagen
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 januari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVA&MDS-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Avatrombopag

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren