骨髄不全疾患患者におけるUCBT後の血小板回復のためのアバトロンボパグ (AVA)

包含基準:

• 年齢は 12 歳以上、男性または女性。
• -再生不良性貧血（AA）、ファンコニ貧血（FA）、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）を含む骨髄不全疾患と診断され、UCBTを受けている患者。
• -ECOGスコア≤2;
• この臨床試験への自発的な参加、患者は試験の内容を完全に理解し、インフォームドコンセントに署名します。

除外基準:

• 妊娠中または授乳中の女性；
• -アバトロンボパグに対する既知のアレルギー;
• -重度の血栓イベントの履歴、または血栓症または抗凝固を必要とする活動性血栓塞栓症の既知の危険因子;
• -血小板機能不全または出血しやすい疾患または重度の出血の病歴（2単位以上の赤血球注入または10％以上のヘマトクリット低下が必要） スクリーニング前の7日以内;
• 慢性活動性 B 型肝炎および C 型肝炎;
• 繰り返しまたは複数の移植または複数の臓器移植;
• HIV陽性、EBV-DNA陽性、CMV-DNA陽性。
• 重度の感染症を患っているか、深刻な心臓、肝臓、肺、腎臓、神経または代謝疾患を合併している;
• -有害事象の標準一般用語バージョン4.0で定義されている重大な有害事象（レベル4または5）は、治療前の期間中に発生しました。
• 参加者は、ベースライン訪問の30日前までに探索的薬物またはデバイスを使用して別の臨床研究に参加します。観察研究は許可されています。
• -認知障害または制御されていない精神疾患のある被験者;
• 被験者および/または承認された家族がAvatronbopagによる治療を拒否する;
• 研究者が採用に適さないと判断した者（病歴を伴うなど、被験者の安全に影響を与える可能性がある、または経済的問題により治療を遵守できないと推定される者）。