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Avatrombopag per il recupero piastrinico post-UCBT in pazienti con malattia da insufficienza del midollo osseo (AVA)

5 ottobre 2023 aggiornato da: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Efficacia e sicurezza di Avatrombopag per il recupero piastrinico dopo trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato in pazienti con malattia da insufficienza del midollo osseo: uno studio di fase II a centro singolo, a braccio singolo

Valutare l'efficacia e la sicurezza di Avatrombopag per il recupero piastrinico dopo trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato (UCBT) in pazienti con malattia da insufficienza del midollo osseo

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia persistente è una complicanza comune dopo il trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCBT), che richiede la trasfusione di piastrine e porta ad un aumento della mortalità correlata al trapianto. Si tratta di uno studio clinico di fase II a centro singolo, a braccio singolo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di Avatrombopag per il recupero piastrinico dopo UCBT in pazienti con malattia da insufficienza del midollo osseo (BMFD). Lo studio è stato condotto su pazienti con diagnosi di BFMD e sottoposti a UCBT. Dopo che i soggetti hanno firmato, informato e qualificato, hanno ricevuto il trattamento con Avatrombopag dal primo giorno al 28° giorno dopo il trapianto. In questo studio, il tasso cumulativo di impianto piastrinico a 28 giorni dopo il trapianto è stato utilizzato come indice terapeutico principale e si prevedeva l'arruolamento di 40 pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230036
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi di insufficienza del midollo osseo e sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥12 anni, maschio o femmina;
  • Pazienti con diagnosi di malattia da insufficienza del midollo osseo inclusa anemia aplastica (AA), anemia di Fanconi (FA), emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e sottoposti a UCBT;
  • punteggio ECOG ≤2;
  • Partecipazione volontaria a questa sperimentazione clinica, i pazienti comprendono appieno il contenuto della sperimentazione e firmano il consenso informato;

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento;
  • Allergia nota ad Avatrombopag;
  • Una storia di gravi eventi trombotici o fattori di rischio noti per trombosi o tromboembolia attiva che richiedono anticoagulanti;
  • Una storia di disfunzione piastrinica o malattia soggetta a sanguinamento o sanguinamento grave (che richiede più di 2 unità di infusione di globuli rossi o un calo dell'ematocrito ≥10%) entro 7 giorni prima dello screening;
  • Epatite cronica attiva B e C;
  • Trapianto ripetuto o multiplo o trapianto multiplo di organi;
  • HIV positivo, EBV-DNA positivo, CMV-DNA positivo;
  • Avere un'infezione grave o complicata da gravi malattie cardiache, epatiche, polmonari, renali, neurologiche o metaboliche;
  • Un evento avverso grave (Livello 4 o 5) come definito dalla Terminologia Generale Standard per gli Eventi Avversi Versione 4.0 si è verificato durante il periodo di pre-trattamento;
  • I partecipanti partecipano a un altro studio clinico con qualsiasi farmaco o dispositivo esplorativo entro 30 giorni prima della visita di riferimento; Sono consentiti studi osservazionali;
  • Soggetti con compromissione cognitiva o malattia mentale incontrollata;
  • Soggetti e/o familiari autorizzati a rifiutare il trattamento con Avatrombopag;
  • Coloro che sono giudicati dai ricercatori non idonei all'inclusione (come l'anamnesi di accompagnamento, che può influire sulla sicurezza dei soggetti o si stima che il trattamento non possa essere rispettato a causa di problemi finanziari).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo Avatrombopag
La durata dello studio è di 4 settimane, da +1 giorno a +28 giorni dopo UCBT, ai pazienti verrà somministrato Avatrombopag con una dose raccomandata di 40 mg al giorno. Dopo 28 giorni di somministrazione, i pazienti possono continuare, modificare o interrompere il trattamento in base allo stato piastrinico del paziente.
Droga: Avatrombopag
Indicazioni per la riduzione e la sospensione del farmaco: escludendo i fattori di trasfusione sanguigna, la riduzione sarà di 20 mg/die quando PLT≥50×10^9/L; La somministrazione del farmaco verrà interrotta quando PLT≥100×10^9/L.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: 28 giorni
L'attecchimento piastrinico è definito come indipendenza dalla trasfusione piastrinica per almeno 7 giorni con una conta piastrinica superiore a ≥20 × 10^9/L.
28 giorni
L'incidenza cumulativa dell'attecchimento piastrinico a 28 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 28 giorni
L'attecchimento piastrinico è definito come indipendenza dalla trasfusione piastrinica per almeno 7 giorni con una conta piastrinica superiore a ≥20 × 10^9/L.
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza cumulativa del tasso di recupero piastrinico a 28 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 28 giorni
Il recupero piastrinico è stato definito come indipendenza dalla trasfusione piastrinica per almeno 7 giorni con una conta piastrinica superiore a ≥50×10^9/L.
28 giorni
Trasfusione totale di piastrine durante 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 28 giorni
Trasfusione totale di piastrine durante 4 settimane di trattamento
28 giorni
ricostituzione dei neutrofili
Lasso di tempo: 28 giorni
il tempo di attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo di tre giorni consecutivi durante i quali la conta dei neutrofili era almeno 0,5×10^9/L.
28 giorni
ricostituzione eritroide
Lasso di tempo: 28 giorni
Il tempo di attecchimento dei globuli rossi è stato definito come il primo giorno in cui si raggiunge una conta dei reticolociti superiore all'1% per 3 giorni consecutivi.
28 giorni
Livelli di megacariociti negli strisci di midollo osseo 4 settimane dopo il trattamento
Lasso di tempo: 4 settimane
Livelli di megacariociti negli strisci di midollo osseo 4 settimane dopo il trattamento
4 settimane
Tempo di recupero piastrinico
Lasso di tempo: 100 giorni
Conta piastrinica ≥50×10^9/L per 3 giorni consecutivi senza trasfusioni piastriniche per 7 giorni consecutivi
100 giorni
Tempo di piastrine ≥100×10^9/L.
Lasso di tempo: 100 giorni
Conta piastrinica ≥100×10^9/L per 3 giorni consecutivi senza trasfusioni piastriniche per 7 giorni consecutivi
100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVA&MDS-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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