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Avatrombopag pour la récupération plaquettaire post-UCBT chez les patients atteints d'insuffisance médullaire (AVA)

5 octobre 2023 mis à jour par: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Efficacité et innocuité de l'avatrombopag pour la récupération plaquettaire après une greffe de sang de cordon non apparenté chez des patients atteints d'insuffisance médullaire : un essai de phase II à centre unique et à un seul bras

Évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Avatrombopag pour la récupération plaquettaire après une transplantation de sang de cordon non apparenté (UCBT) chez des patients atteints d'insuffisance médullaire

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La thrombocytopénie persistante est une complication courante après une greffe de sang de cordon ombilical (UCBT), qui nécessite une transfusion de plaquettes et entraîne une augmentation de la mortalité liée à la greffe. Il s'agit d'un essai clinique de phase II monocentrique, à bras unique, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Avatrombopag pour la récupération plaquettaire après UCBT chez des patients atteints d'insuffisance médullaire. L'étude a été menée chez des patients diagnostiqués avec BFMD et recevant UCBT. Après que les sujets aient signé et informé et qualifié, ils ont reçu un traitement par Avatrombopag du premier jour au 28ème jour après la transplantation. Dans cette étude, le cumul du taux d'implantation plaquettaire à 28 jours après la transplantation a été utilisé comme principal indice thérapeutique, et 40 patients devaient être recrutés.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

40

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230036
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Contact:
        • Contact:
          • Xiaoyu Zhu, ph.D
          • Numéro de téléphone: 15255456091
          • E-mail: xiaoyuz@ustc.cn

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients diagnostiqués avec une insuffisance médullaire et recevant une greffe de sang de cordon ombilical

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥12 ans, homme ou femme ;
  • Patients diagnostiqués avec une maladie d'insuffisance médullaire, y compris l'anémie aplasique (AA), l'anémie de Fanconi (FA), l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et subissant une UCBT ;
  • score ECOG ≤2 ;
  • Participation volontaire à cet essai clinique, les patients comprennent parfaitement le contenu de l'essai et signent le consentement éclairé；

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes ou allaitantes；
  • Allergie connue à Avatrombopag;
  • Antécédents d'événements thrombotiques sévères ou facteurs de risque connus de thrombose ou de thromboembolie active nécessitant une anticoagulation ;
  • Antécédents de dysfonctionnement plaquettaire ou de maladie sujette aux saignements ou de saignements graves (nécessitant plus de 2 unités de perfusion de globules rouges ou une chute de l'hématocrite ≥ 10 %) dans les 7 jours précédant le dépistage ;
  • Hépatite active chronique B et C ;
  • Transplantation répétée ou multiple ou transplantation d'organes multiples ;
  • VIH positif, EBV-ADN positif, CMV-ADN positif ;
  • Avoir une infection grave ou compliquée de maladies cardiaques, hépatiques, pulmonaires, rénales, neurologiques ou métaboliques graves ;
  • Un événement indésirable grave (niveau 4 ou 5) tel que défini par la Terminologie générale standard pour les événements indésirables version 4.0 s'est produit pendant la période de prétraitement ;
  • Les participants participent à une autre étude clinique avec tout médicament ou dispositif exploratoire dans les 30 jours précédant la visite de référence ; Les études observationnelles sont autorisées;
  • Sujets présentant des troubles cognitifs ou une maladie mentale non contrôlée ;
  • Sujets et/ou membres de la famille autorisés à refuser le traitement par Avatrombopag ;
  • Ceux qui sont jugés par les chercheurs comme ne pouvant être inclus (tels que les antécédents médicaux qui les accompagnent, ce qui peut affecter la sécurité des sujets ou il est estimé que le traitement ne peut pas être suivi en raison de problèmes financiers).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe Avatrombopag
La durée de l'étude est de 4 semaines, de +1 jour à +28 jours après UCBT, les patients recevront Avatrombopag avec une dose recommandée de 40mg par jour. Après 28 jours d'administration, les patients peuvent continuer, modifier ou arrêter le traitement en fonction de l'état plaquettaire des patients.
Médicament: Avatrombopag
Indications de réduction et de sevrage médicamenteux : hors facteurs transfusionnels, la réduction sera de 20mg/j lorsque PLT≥50×10^9/L ; L'administration du médicament sera arrêtée lorsque PLT≥100×10^9/L.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Moment de la greffe plaquettaire
Délai: 28 jours
La greffe de plaquettes est définie comme une indépendance de la transfusion de plaquettes pendant au moins 7 jours avec une numération plaquettaire supérieure à ≥20 × 10^9/L.
28 jours
L'incidence cumulée de la greffe de plaquettes à 28 jours après la transplantation
Délai: 28 jours
La greffe de plaquettes est définie comme une indépendance de la transfusion de plaquettes pendant au moins 7 jours avec une numération plaquettaire supérieure à ≥20 × 10^9/L.
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence cumulée du taux de récupération plaquettaire 28 jours après la transplantation
Délai: 28 jours
La récupération plaquettaire a été définie comme l'indépendance de la transfusion de plaquettes pendant au moins 7 jours avec une numération plaquettaire supérieure à ≥ 50 × 10 ^ 9 / L.
28 jours
Transfusion plaquettaire totale pendant 4 semaines de traitement
Délai: 28 jours
Transfusion plaquettaire totale pendant 4 semaines de traitement
28 jours
reconstitution des neutrophiles
Délai: 28 jours
Le temps de prise de greffe des neutrophiles a été défini comme le premier de trois jours consécutifs au cours desquels le nombre de neutrophiles était d'au moins 0,5 × 10^9/L.
28 jours
reconstitution érythroïde
Délai: 28 jours
Le temps de greffe de RBC a été défini comme le premier jour d'obtention d'un nombre de réticulocytes supérieur à 1 % pendant 3 jours consécutifs.
28 jours
Niveaux de mégacaryocytes dans les frottis de moelle osseuse 4 semaines après le traitement
Délai: 4 semaines
Niveaux de mégacaryocytes dans les frottis de moelle osseuse 4 semaines après le traitement
4 semaines
Temps de récupération des plaquettes
Délai: 100 jours
Numération plaquettaire ≥50×10^9/L pendant 3 jours consécutifs sans transfusion de plaquettes pendant 7 jours consécutifs
100 jours
Temps de plaquettes ≥100×10^9/L.
Délai: 100 jours
Numération plaquettaire ≥100×10^9/L pendant 3 jours consécutifs sans transfusion de plaquettes pendant 7 jours consécutifs
100 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Anhui Provincial Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2023

Première publication (Réel)

21 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVA&MDS-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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