Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avatrombopagi verihiutaleiden palautumiseen UCBT:n jälkeen potilailla, joilla on luuytimen vajaatoiminta (AVA)

torstai 5. lokakuuta 2023 päivittänyt: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Avatrombopagin teho ja turvallisuus verihiutaleiden palautumiseen riippumattoman napanuoraverensiirron jälkeen potilailla, joilla on luuytimen vajaatoiminta: yhden keskuksen, yhden käden, vaiheen II tutkimus

Arvioida Avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta verihiutaleiden palautumisessa riippumattoman napanuoraverensiirron (UCBT) jälkeen potilailla, joilla on luuytimen vajaatoimintasairaus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pysyvä trombosytopenia on yleinen komplikaatio napanuoraverensiirron (UCBT) jälkeen, mikä edellyttää verihiutaleiden siirtoa ja johtaa lisääntyneeseen siirtokuolleisuuteen. Tämä on yhden keskuksen, yhden haaran, vaiheen II kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Avatrombopag-valmisteen tehoa ja turvallisuutta verihiutaleiden palautumisessa UCBT:n jälkeen potilailla, joilla on luuytimen vajaatoimintasairaus (BMFD). Tutkimus suoritettiin potilailla, joilla oli diagnosoitu BFMD ja jotka saivat UCBT:tä. Kun koehenkilöt olivat allekirjoittaneet, tiedottaneet ja pätevöityneet, he saivat Avatrombopag-hoitoa ensimmäisestä päivästä 28. päivään transplantaation jälkeen. Tässä tutkimuksessa pääasiallisena terapeuttisena indeksinä käytettiin verihiutaleiden implantaationopeuden kumulatiivista 28 päivää siirron jälkeen, ja 40 potilasta suunniteltiin ottavan mukaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina, 230036
        • Rekrytointi
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Xiaoyu Zhu, ph.D
          • Puhelinnumero: 15255456091
          • Sähköposti: xiaoyuz@ustc.cn

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on diagnosoitu luuytimen vajaatoiminta ja joille on tehty napanuoraverensiirto

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥12 vuotta vanha, mies tai nainen;
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu luuytimen vajaatoiminta, mukaan lukien aplastinen anemia (AA), Fanconi-anemia (FA), paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja joille tehdään UCBT;
  • ECOG-pisteet ≤2;
  • Vapaaehtoinen osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen, potilaat ymmärtävät täysin tutkimuksen sisällön ja allekirjoittavat tietoisen suostumuksen；

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleville tai imettäville naisille；
  • Tunnettu allergia Avatrombopagille;
  • Aiemmin vaikeita tromboottisia tapahtumia tai tunnettuja tromboosin tai aktiivisen tromboembolian riskitekijöitä, jotka vaativat antikoagulaatiota;
  • Anamneesissa verihiutaleiden toimintahäiriö tai verenvuodolle altis sairaus tai vakava verenvuoto (vaatii yli 2 yksikköä punasoluinfuusiota tai hematokriitin laskua ≥10 %) 7 päivän aikana ennen seulontaa;
  • Krooninen aktiivinen hepatiitti B ja C;
  • Toistuva tai toistuva elinsiirto tai usean elimen siirto;
  • HIV-positiivinen, EBV-DNA-positiivinen, CMV-DNA-positiivinen;
  • sinulla on vakava infektio tai komplisoitunut vakaviin sydän-, maksa-, keuhko-, munuais-, neurologisiin tai aineenvaihduntasairauksiin;
  • Vakava haittatapahtuma (taso 4 tai 5), sellaisena kuin se on määritelty haittatapahtumien standardin yleisen terminologian versiossa 4.0, tapahtui esihoitojakson aikana;
  • Osallistujat osallistuvat toiseen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa tutkivalla lääkkeellä tai laitteella 30 päivän kuluessa ennen lähtökohtaista käyntiä; Havainnointitutkimukset ovat sallittuja;
  • Potilaat, joilla on kognitiivinen häiriö tai hallitsematon mielisairaus;
  • Tutkittavat ja/tai valtuutetut perheenjäsenet kieltäytymään Avatrombopag-hoidosta;
  • Sellaiset, jotka tutkijat ovat arvioineet soveltumattomiksi mukaan otettavaksi (kuten mukana oleva sairaushistoria, joka voi vaikuttaa koehenkilöiden turvallisuuteen tai hoitoa ei arvioida voida noudattaa taloudellisten ongelmien vuoksi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Avatrombopag ryhmä
Tutkimuksen kesto on 4 viikkoa +1 päivästä +28 päivään UCBT:n jälkeen. Potilaille annetaan Avatrombopagia suositellulla 40 mg:n vuorokausiannoksella. 28 päivän annon jälkeen potilaat voivat jatkaa, vaihtaa tai lopettaa lääkityksen potilaan verihiutaleiden tilan perusteella.
Lääke: Avatrombopag
Lääkkeen vähentämis- ja lopettamisaiheet: pois lukien verensiirtotekijät, vähennys on 20 mg/d, kun PLT≥50×10^9/l; Lääkkeen anto lopetetaan, kun PLT≥100×10^9/l.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden kiinnittymisen aika
Aikaikkuna: 28 päivää
Verihiutaleiden kiinnittyminen määritellään riippumattomaksi verihiutaleiden siirrosta vähintään 7 päivän ajan, kun verihiutaleiden määrä on yli ≥20 × 10^9/l.
28 päivää
Verihiutaleiden kiinnittymisen kumulatiivinen ilmaantuvuus 28 päivää transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: 28 päivää
Verihiutaleiden kiinnittyminen määritellään riippumattomaksi verihiutaleiden siirrosta vähintään 7 päivän ajan, kun verihiutaleiden määrä on yli ≥20 × 10^9/l.
28 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden palautumisnopeuden kumulatiivinen ilmaantuvuus 28 päivän kuluttua siirrosta
Aikaikkuna: 28 päivää
Verihiutaleiden palautuminen määriteltiin riippumattomaksi verihiutaleiden siirrosta vähintään 7 päivän ajan, kun verihiutaleiden määrä oli yli ≥50 × 10^9/l.
28 päivää
Verihiutaleiden kokonaissiirto 4 viikon hoidon aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
Verihiutaleiden kokonaissiirto 4 viikon hoidon aikana
28 päivää
neutrofiilien uudelleenmuodostaminen
Aikaikkuna: 28 päivää
neutrofiilien istutusaika määriteltiin ensimmäiseksi kolmesta peräkkäisestä päivästä, jonka aikana neutrofiilien määrä oli vähintään 0,5 x 10^9/l.
28 päivää
erytroidin palauttaminen
Aikaikkuna: 28 päivää
Punasolujen kiinnittymisaika määriteltiin ensimmäisenä päivänä, jolloin saavutettiin yli 1 % retikulosyyttien määrä kolmena peräkkäisenä päivänä.
28 päivää
Megakaryosyyttitasot luuytimessä näytteessä 4 viikkoa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Megakaryosyyttitasot luuytimessä näytteessä 4 viikkoa hoidon jälkeen
4 viikkoa
Verihiutaleiden palautumisaika
Aikaikkuna: 100 päivää
Verihiutaleiden määrä ≥50 × 10^9/l 3 peräkkäisenä päivänä ilman verihiutaleiden siirtoa 7 peräkkäisenä päivänä
100 päivää
Verihiutaleiden aika ≥100×10^9/l.
Aikaikkuna: 100 päivää
Verihiutaleiden määrä ≥100 × 10^9/l 3 peräkkäisenä päivänä ilman verihiutaleiden siirtoa 7 peräkkäisenä päivänä
100 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anhui Provincial Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 4. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 28. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVA&MDS-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Avatrombopag

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa