Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avatrombopag for blodplategjenoppretting etter UCBT hos pasienter med benmargssvikt (AVA)

30. desember 2024 oppdatert av: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Effekten og sikkerheten til Avatrombopag for blodplategjenoppretting etter urelatert navlestrengsblodtransplantasjon hos pasienter med benmargssviktsykdom: en enkelt-senter, enkeltarms, fase II-forsøk

For å evaluere effekten og sikkerheten til Avatrombopag for blodplategjenoppretting etter urelatert navlestrengsblodtransplantasjon (UCBT) hos pasienter med benmargssvikt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vedvarende trombocytopeni er en vanlig komplikasjon etter navlestrengsblodtransplantasjon (UCBT), som nødvendiggjør blodplatetransfusjon og fører til økt transplantasjonsrelatert dødelighet. Dette er en enkelt-senter, enkeltarms, fase II klinisk studie som tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Avatrombopag for blodplategjenoppretting etter UCBT hos pasienter med benmargssviktsykdom (BMFD). Studien ble utført på pasienter diagnostisert med BFMD og som fikk UCBT. Etter at forsøkspersonene hadde signert og informert og kvalifisert, fikk de Avatrombopag-behandling fra den første dagen til den 28. dagen etter transplantasjonen. I denne studien ble den kumulative blodplateimplantasjonshastigheten 28 dager etter transplantasjonen brukt som den viktigste terapeutiske indeksen, og 40 pasienter var planlagt å bli registrert.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

40

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230036
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter diagnostisert med benmargssvikt og som får navlestrengsblodtransplantasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥12 år gammel, mann eller kvinne;
  • Pasienter diagnostisert med benmargssviktsykdom inkludert aplastisk anemi (AA), Fanconi-anemi (FA), paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) og som gjennomgår UCBT;
  • ECOG-score ≤2;
  • Frivillig deltakelse i denne kliniske studien, pasienter forstår prøveinnholdet fullt ut og signerer det informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner;
  • Kjent allergi mot Avatrombopag;
  • En historie med alvorlige trombotiske hendelser eller kjente risikofaktorer for trombose eller aktiv tromboemboli som krever antikoagulasjon;
  • En historie med blodplatedysfunksjon eller blødningsutsatt sykdom eller alvorlig blødning (krever mer enn 2 enheter infusjon av røde blodlegemer eller et hematokritfall på ≥10%) innen 7 dager før screening;
  • Kronisk aktiv hepatitt B og C;
  • Gjenta eller flere transplantasjoner eller flere organtransplantasjoner;
  • HIV-positiv, EBV-DNA-positiv, CMV-DNA-positiv;
  • Har alvorlig infeksjon eller komplisert med alvorlige hjerte-, lever-, lunge-, nyre-, nevrologiske eller metabolske sykdommer;
  • En alvorlig uønsket hendelse (nivå 4 eller 5) som definert av standard generell terminologi for uønskede hendelser versjon 4.0 oppstod i løpet av førbehandlingsperioden;
  • Deltakerne deltar i en annen klinisk studie med ethvert utforskende legemiddel eller utstyr innen 30 dager før baseline-besøket; Observasjonsstudier er tillatt;
  • Personer med kognitiv svikt eller ukontrollert psykisk sykdom;
  • forsøkspersoner og/eller autoriserte familiemedlemmer til å nekte behandling med Avatrombopag;
  • De som av forskerne vurderes som ikke egnet for inkludering (som medfølgende sykehistorie, noe som kan påvirke sikkerheten til forsøkspersonene eller man regner med at behandlingen ikke kan følges på grunn av økonomiske problemer).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Avatrombopag-gruppen
Varigheten av studien er 4 uker, fra +1 dag til +28 dager etter UCBT, vil pasientene få Avatrombopag med en anbefalt dose på 40 mg per dag. Etter 28 dagers administrering kan pasientene fortsette, endre eller avbryte medisinering basert på pasientens blodplatestatus.
Legemiddel: Avatrombopag
Indikasjoner for medikamentreduksjon og seponering: unntatt blodtransfusjonsfaktorer vil reduksjonen være 20 mg/d når PLT≥50×10^9/L; Legemiddeladministrasjonen vil bli stoppet når PLT≥100×10^9/L.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidspunkt for blodplatetransplantasjon
Tidsramme: 28 dager
Blodplatetransplantasjon er definert som uavhengighet av blodplatetransfusjon i minst 7 dager med et blodplatetall på mer enn ≥20 × 10^9/L.
28 dager
Den kumulative forekomsten av blodplatetransplantasjon 28 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 28 dager
Blodplatetransplantasjon er definert som uavhengighet av blodplatetransfusjon i minst 7 dager med et blodplatetall på mer enn ≥20 × 10^9/L.
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomsten av blodplategjenvinningshastighet 28 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 28 dager
Blodplategjenvinning ble definert som uavhengighet av blodplatetransfusjon i minst 7 dager med et blodplatetall på mer enn ≥50×10^9/L.
28 dager
Total blodplatetransfusjon i løpet av 4 ukers behandling
Tidsramme: 28 dager
Total blodplatetransfusjon i løpet av 4 ukers behandling
28 dager
nøytrofil rekonstitusjon
Tidsramme: 28 dager
nøytrofile engraftment-tid ble definert som den første av tre påfølgende dager hvor nøytrofiltallet var minst 0,5×10^9/L.
28 dager
erytroid rekonstitusjon
Tidsramme: 28 dager
RBC-engraftment-tid ble definert som den første dagen for å oppnå et retikulocyttantall større enn 1 % i 3 påfølgende dager.
28 dager
Megakaryocyttnivåer i benmargsutstryk 4 uker etter behandling
Tidsramme: 4 uker
Megakaryocyttnivåer i benmargsutstryk 4 uker etter behandling
4 uker
Tidspunkt for utvinning av blodplater
Tidsramme: 100 dager
Blodplateantall ≥50×10^9/L i 3 påfølgende dager uten blodplatetransfusjoner i 7 påfølgende dager
100 dager
Tid for blodplate ≥100×10^9/L.
Tidsramme: 100 dager
Blodplateantall ≥100×10^9/L i 3 påfølgende dager uten blodplatetransfusjoner i 7 påfølgende dager
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

21. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AVA&MDS-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere