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Avatrombopag para Recuperação de Plaquetas Pós-UCBT em Pacientes com Doença de Falência da Medula Óssea (AVA)

5 de outubro de 2023 atualizado por: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Eficácia e Segurança do Avatrombopag para Recuperação de Plaquetas Após Transplante de Sangue do Cordão Não Relacionado em Pacientes com Doença de Insuficiência da Medula Óssea: um Estudo de Fase II de Centro Único, Braço Único

Avaliar a eficácia e segurança de Avatrombopag para recuperação de plaquetas após transplante de sangue de cordão não relacionado (UCBT) em pacientes com doença de insuficiência da medula óssea

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Trombocitopenia persistente é uma complicação comum após transplante de sangue de cordão umbilical (UCBT), que necessita de transfusão de plaquetas e leva ao aumento da mortalidade relacionada ao transplante. Este é um ensaio clínico de fase II de centro único e braço único com o objetivo de avaliar a eficácia e a segurança de Avatrombopag para recuperação de plaquetas após UCBT em pacientes com doença de insuficiência da medula óssea (BMFD). O estudo foi conduzido em pacientes diagnosticados com BFMD e recebendo UCBT. Depois de assinados, informados e habilitados, os sujeitos receberam tratamento com Avatrombopag desde o primeiro dia até o 28º dia após o transplante. Neste estudo, a taxa cumulativa de implantação de plaquetas em 28 dias após o transplante foi usada como o principal índice terapêutico, e 40 pacientes foram planejados para serem incluídos.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

40

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Contato:
        • Contato:
          • Xiaoyu Zhu, ph.D
          • Número de telefone: 15255456091
          • E-mail: xiaoyuz@ustc.cn

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes diagnosticados com insuficiência da medula óssea e recebendo transplante de sangue do cordão umbilical

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥12 anos, masculino ou feminino;
  • Pacientes diagnosticados com doença de insuficiência da medula óssea, incluindo anemia aplástica (AA), anemia de Fanconi (FA), hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e submetidos a UCBT;
  • pontuação ECOG ≤2;
  • Participação voluntária neste estudo clínico, os pacientes entendem completamente o conteúdo do estudo e assinam o consentimento informado;

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas ou lactantes;
  • Alergia conhecida ao Avatrombopag;
  • História de eventos trombóticos graves ou fatores de risco conhecidos para trombose ou tromboembolismo ativo que requeiram anticoagulação;
  • Uma história de disfunção plaquetária ou doença propensa a sangramento ou sangramento grave (requerendo mais de 2 unidades de infusão de glóbulos vermelhos ou uma queda de hematócrito ≥10%) dentro de 7 dias antes da triagem;
  • Hepatite crônica ativa B e C;
  • Repetição ou transplante múltiplo ou transplante de múltiplos órgãos;
  • HIV positivo, EBV-DNA positivo, CMV-DNA positivo;
  • Ter infecção grave ou complicada com doenças cardíacas, hepáticas, pulmonares, renais, neurológicas ou metabólicas graves;
  • Um evento adverso grave (Nível 4 ou 5) conforme definido pela Terminologia Geral Padrão para Eventos Adversos Versão 4.0 ocorreu durante o período pré-tratamento;
  • Os participantes participam de outro estudo clínico com qualquer medicamento ou dispositivo exploratório dentro de 30 dias antes da visita inicial; Estudos observacionais são permitidos;
  • Sujeitos com comprometimento cognitivo ou doença mental descontrolada;
  • Sujeitos e/ou familiares autorizados a recusar o tratamento com Avatrombopag;
  • Aqueles que são julgados pelos pesquisadores como não aptos para inclusão (como histórico médico acompanhante, que pode afetar a segurança dos sujeitos ou estima-se que o tratamento não possa ser aderido devido a problemas financeiros).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo avatrombopague
A duração do estudo é de 4 semanas, de +1 dia a +28 dias após UCBT, os pacientes receberão Avatrombopag com uma dose recomendada de 40 mg por dia. Após 28 dias de administração, os pacientes podem continuar, mudar ou descontinuar a medicação com base no estado de plaquetas dos pacientes.
Medicamento: Avatrombopague
Indicações para redução e retirada de drogas: excluindo fatores de transfusão de sangue, a redução será de 20mg/d quando PLT≥50×10^9/L; A administração do medicamento será interrompida quando PLT≥100×10^9/L.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo de enxerto de plaquetas
Prazo: 28 dias
O enxerto de plaquetas é definido como independência da transfusão de plaquetas por pelo menos 7 dias com uma contagem de plaquetas maior que ≥20 × 10^9/L.
28 dias
A incidência cumulativa de enxerto de plaquetas em 28 dias após o transplante
Prazo: 28 dias
O enxerto de plaquetas é definido como independência da transfusão de plaquetas por pelo menos 7 dias com uma contagem de plaquetas maior que ≥20 × 10^9/L.
28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência cumulativa da taxa de recuperação plaquetária em 28 dias após o transplante
Prazo: 28 dias
A recuperação plaquetária foi definida como independência da transfusão de plaquetas por pelo menos 7 dias com contagem de plaquetas maior que ≥50×10^9/L.
28 dias
Transfusão total de plaquetas durante 4 semanas de tratamento
Prazo: 28 dias
Transfusão total de plaquetas durante 4 semanas de tratamento
28 dias
reconstituição de neutrófilos
Prazo: 28 dias
o tempo de enxerto de neutrófilos foi definido como o primeiro de três dias consecutivos durante os quais a contagem de neutrófilos foi de pelo menos 0,5×10^9/L.
28 dias
reconstituição eritroide
Prazo: 28 dias
O tempo de enxerto de hemácias foi definido como o primeiro dia de obtenção de uma contagem de reticulócitos superior a 1% por 3 dias consecutivos.
28 dias
Níveis de megacariócitos em esfregaços de medula óssea 4 semanas após o tratamento
Prazo: 4 semanas
Níveis de megacariócitos em esfregaços de medula óssea 4 semanas após o tratamento
4 semanas
Tempo de recuperação plaquetária
Prazo: 100 dias
Contagem de plaquetas ≥50×10^9/L por 3 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas por 7 dias consecutivos
100 dias
Tempo de plaqueta ≥100×10^9/L.
Prazo: 100 dias
Contagem de plaquetas ≥100×10^9/L por 3 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas por 7 dias consecutivos
100 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anhui Provincial Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de maio de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de fevereiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

21 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AVA&MDS-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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