Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avatrombopag til blodpladegendannelse efter UCBT hos patienter med knoglemarvssvigt sygdom (AVA)

30. december 2024 opdateret af: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Effekt og sikkerhed af Avatrombopag til trombocytgendannelse efter ikke-relateret navlestrengsblodtransplantation hos patienter med knoglemarvssvigt: et enkelt-center, enkelt-arm, fase II-forsøg

At evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag til genopretning af blodplader efter ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation (UCBT) hos patienter med knoglemarvssvigt sygdom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vedvarende trombocytopeni er en almindelig komplikation efter navlestrengsblodtransplantation (UCBT), som nødvendiggør blodpladetransfusion og fører til øget transplantationsrelateret dødelighed. Dette er et enkelt-center, enkelt-arm, fase II klinisk forsøg, der har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag til genopretning af blodplader efter UCBT hos patienter med knoglemarvssvigt (BMFD). Undersøgelsen blev udført i patienter diagnosticeret med BFMD og modtager UCBT. Efter at forsøgspersonerne havde underskrevet og informeret og kvalificeret, modtog de Avatrombopag-behandling fra den første dag til den 28. dag efter transplantationen. I denne undersøgelse blev den kumulative trombocytimplantationshastighed 28 dage efter transplantation brugt som det vigtigste terapeutiske indeks, og 40 patienter var planlagt til at blive indskrevet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230036
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med knoglemarvssvigt og modtager navlestrengsblodtransplantation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥12 år gammel, mand eller kvinde;
  • Patienter diagnosticeret med knoglemarvssvigt sygdom, herunder aplastisk anæmi (AA), Fanconi anæmi (FA), paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) og gennemgår UCBT;
  • ECOG-score ≤2;
  • Frivillig deltagelse i dette kliniske forsøg, patienter forstår fuldt ud forsøgets indhold og underskriver det informerede samtykke;

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder;
  • Kendt allergi over for Avatrombopag;
  • En historie med alvorlige trombotiske hændelser eller kendte risikofaktorer for trombose eller aktiv tromboemboli, der kræver antikoagulering;
  • En historie med blodpladedysfunktion eller blødningstilbøjelig sygdom eller alvorlig blødning (der kræver mere end 2 enheder af røde blodlegemer eller et hæmatokritfald på ≥10%) inden for 7 dage før screening;
  • Kronisk aktiv hepatitis B og C;
  • Gentagen eller multipel transplantation eller multipel organtransplantation;
  • HIV-positiv, EBV-DNA-positiv, CMV-DNA-positiv;
  • Har alvorlig infektion eller kompliceret med alvorlige hjerte-, lever-, lunge-, nyre-, neurologiske eller metaboliske sygdomme;
  • En alvorlig uønsket hændelse (niveau 4 eller 5) som defineret af den generelle standardterminologi for bivirkninger version 4.0 opstod i løbet af førbehandlingsperioden;
  • Deltagerne deltager i et andet klinisk studie med ethvert udforskende lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før baselinebesøget; Observationsstudier er tilladt;
  • Personer med kognitiv svækkelse eller ukontrolleret psykisk sygdom;
  • forsøgspersoner og/eller autoriserede familiemedlemmer til at afvise behandling med Avatrombopag;
  • Dem, der af forskerne vurderes som uegnede til inklusion (såsom ledsagende sygehistorie, som kan påvirke forsøgspersonernes sikkerhed eller det vurderes, at behandlingen ikke kan overholdes på grund af økonomiske problemer).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Avatrombopag gruppe
Undersøgelsens varighed er 4 uger, fra +1 dag til +28 dage efter UCBT vil patienter få Avatrombopag med en anbefalet dosis på 40 mg pr. dag. Efter 28 dages administration kan patienterne fortsætte, ændre eller seponere medicin baseret på patienternes blodpladestatus.
Medicin: Avatrombopag
Indikationer for medicinreduktion og seponering: ekskl. blodtransfusionsfaktorer vil reduktionen være 20 mg/d, når PLT≥50×10^9/L; Lægemiddeladministration vil blive stoppet, når PLT≥100×10^9/L.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidspunkt for trombocyttransplantation
Tidsramme: 28 dage
Trombocyttransplantation er defineret som uafhængighed af blodpladetransfusion i mindst 7 dage med et trombocyttal på mere end ≥20 × 10^9/L.
28 dage
Den kumulative forekomst af trombocyttransplantation 28 dage efter transplantation
Tidsramme: 28 dage
Trombocyttransplantation er defineret som uafhængighed af blodpladetransfusion i mindst 7 dage med et trombocyttal på mere end ≥20 × 10^9/L.
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomst af blodpladegenvindingshastighed 28 dage efter transplantation
Tidsramme: 28 dage
Blodpladegenvinding blev defineret som uafhængighed af blodpladetransfusion i mindst 7 dage med et trombocyttal på mere end ≥50×10^9/L.
28 dage
Total blodpladetransfusion i løbet af 4 ugers behandling
Tidsramme: 28 dage
Total blodpladetransfusion i løbet af 4 ugers behandling
28 dage
neutrofil rekonstitution
Tidsramme: 28 dage
neutrofilimplanteringstiden blev defineret som den første af tre på hinanden følgende dage, hvor neutrofiltallet var mindst 0,5×10^9/L.
28 dage
erythroid rekonstitution
Tidsramme: 28 dage
RBC-engraftment-tid blev defineret som den første dag for opnåelse af et retikulocyttal på mere end 1 % i 3 på hinanden følgende dage.
28 dage
Megakaryocytniveauer i knoglemarvsudstrygninger 4 uger efter behandling
Tidsramme: 4 uger
Megakaryocytniveauer i knoglemarvsudstrygninger 4 uger efter behandling
4 uger
Tidspunkt for genopretning af blodplader
Tidsramme: 100 dage
Blodpladeantal ≥50×10^9/L i 3 på hinanden følgende dage uden blodpladetransfusion i 7 på hinanden følgende dage
100 dage
Blodpladetid ≥100×10^9/L.
Tidsramme: 100 dage
Blodpladeantal ≥100×10^9/L i 3 på hinanden følgende dage uden blodpladetransfusion i 7 på hinanden følgende dage
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2023

Først opslået (Faktiske)

21. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVA&MDS-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner