Intravitreální kvantové tečky pro pokročilou retinitis Pigmentosa (QUANTUM)

Kritéria pro zařazení:

1. Dospělí muži nebo ženy ve věku 18 let nebo starší v den screeningu
2. Klinická diagnóza bilaterální RP založená na dvou nebo více z následujících: klinických příznaků, testování zorného pole, zobrazení sítnice, elektrofyziologická měření nebo genetické testování
3. BCVA 6/60 (logMAR 1,0) nebo horší u obou očí, se ztrátou zraku v důsledku RP podle názoru zkoušejícího.
4. Centrální zorné pole menší než 20 stupňů v obou očích
5. Umět se řídit pokyny a chodit
6. Být schopen dokončit alespoň jeden kurz mobility při nejvyšší úrovni jasu s použitím každého oka zvlášť
7. Být schopen a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas, zúčastnit se všech plánovaných návštěv a dodržovat všechny postupy studie
8. U žen, které mohou otěhotnět, souhlaste s provedením těhotenského testu z moči (musí být negativní) a nesmí být kojící; a musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné formy antikoncepce po celou dobu trvání studie. Ženy považované za schopné otěhotnět zahrnují všechny ženy, které prodělaly menarche a neprodělaly menopauzu (definovanou amenoreou po dobu delší než 12 po sobě jdoucích měsíců) nebo nepodstoupily úspěšnou chirurgickou sterilizaci (hysterektomii, bilaterální tubární ligaci nebo bilaterální ooforektomii). Přijatelné formy antikoncepce jsou spermicid s bariérou, perorální antikoncepce, injekční nebo implantabilní metoda antikoncepce, transdermální antikoncepce, nitroděložní tělísko nebo chirurgická sterilizace partnera. U nesexuálně aktivních žen bude abstinence považována za přijatelnou formu kontroly porodnosti.

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost závažného systémového onemocnění vedoucího k očekávané délce života kratší než 1 rok
2. Přítomnost onemocnění sítnice nebo zrakového nervu jiného než RP v každém oku, včetně cystoidního makulárního edému (CMO), glaukomu nebo oční hypertenze (IOP≥ 25 mmHg), diabetické retinopatie, okluze retinální žíly a věkem podmíněné makulární degenerace.
3. V současné době používejte jakoukoli místní terapii CMO (např. inhibitory karboanhydrázy, kortikosteroidy, NSAID) v obou ocích.
4. Mít přítomnost očního média opacity v každém oku, což podle názoru zkoušejícího znemožní přesné hodnocení kdykoli během studie
5. Mít aktivní oční nebo systémovou infekci nebo zánět nebo jakýkoli nitrooční zánět v některém oku v anamnéze
6. Prodělali jste předchozí vitrektomii v obou ocích
7. Mít v anamnéze amblyopii v každém oku
8. Mít současnou nebo bývalou vysokou krátkozrakost (>6 dioptrií) v každém oku
9. Podstoupili jste oční operaci do 6 měsíců od screeningové návštěvy na některém oku nebo máte plánovanou oční operaci na obou ocích
10. Mít jedno oko, které není způsobilé, nebo mít asymetrické oční onemocnění definované jako rozdíl větší než 15 písmen mezi očima na základě výsledků BCVA.
11. Účastnili jste se jakékoli studie zahrnující zkoumaný lék nebo zařízení během posledních 30 dnů nebo se průběžně účastnili studie s hodnoceným lékem nebo zařízením nebo se kdykoli účastnili klinického hodnocení genové nebo buněčné terapie
12. Mít jakýkoli klinický důkaz, o kterém se zkoušející domnívá, že by subjekt u hodnoceného produktu vystavil zvýšenému riziku