Intravitreal Quantum Dots for Advanced Retinitis Pigmentosa (QUANTUM)

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige voksne, 18 år eller eldre på visningsdagen
2. Klinisk diagnose av bilateral RP, basert på to eller flere av følgende: kliniske trekk, synsfelttesting, netthinneavbildning, elektrofysiologiske mål eller genetisk testing
3. BCVA på 6/60 (logMAR 1,0) eller verre i begge øyne, med tap av syn på grunn av RP etter etterforskerens oppfatning.
4. Sentralt synsfelt på mindre enn 20 grader i begge øyne
5. Kunne følge instruksjoner og ambulere
6. Kunne gjennomføre minst ett mobilitetskurs på høyeste luminansnivå ved å bruke hvert øye separat
7. Kunne og være villig til å gi skriftlig informert samtykke, delta på alle planlagte besøk og overholde alle studieprosedyrer
8. For kvinner som er i stand til å bli gravide, godta å ta uringraviditetstesting (må være negativ) og må ikke være ammende; og må godta å bruke en medisinsk akseptabel form for prevensjon gjennom hele studiens varighet. Kvinner som anses i stand til å bli gravide inkluderer alle kvinner som har opplevd menarche og ikke har opplevd overgangsalder (som definert av amenoré i mer enn 12 påfølgende måneder) eller som ikke har gjennomgått vellykket kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi). Akseptable former for prevensjon er spermicid med barriere, oral prevensjon, injiserbar eller implanterbar prevensjonsmetode, transdermal prevensjon, intrauterin enhet eller kirurgisk sterilisering av partner. For ikke-seksuelt aktive kvinner vil avholdenhet anses som en akseptabel form for prevensjon.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse av alvorlig systemisk sykdom som resulterer i en forventet levetid kortere enn 1 år
2. Tilstedeværelse av annen retinal eller synsnervesykdom enn RP i begge øyne, inkludert cystoid makulært ødem (CMO), glaukom eller okulær hypertensjon (IOP≥ 25 mmHg), diabetisk retinopati, retinal veneokklusjon og aldersrelatert makuladegenerasjon.
3. Bruk for øyeblikket hvilken som helst lokal terapi for CMO (f.eks. karbonsyreanhydrasehemmere, kortikosteroider, NSAIDs) i begge øynene.
4. Ha tilstedeværelsen av en okulær mediaopasitet i begge øynene, som etter etterforskerens mening vil utelukke en nøyaktig evaluering når som helst under studien
5. Har tilstedeværelse av aktiv okulær eller systemisk infeksjon eller betennelse, eller noen historie med intraokulær betennelse i et av øynene
6. Har tidligere hatt vitrektomi i begge øynene
7. Har en historie med amblyopi i begge øynene
8. Har nåværende eller tidligere høy nærsynthet (>6 dioptrier) i begge øynene
9. Har gjennomgått okulær kirurgi innen 6 måneder etter screeningbesøket i et av øyene eller har planlagt okulær kirurgi i ett av øynene
10. Har ett øye som ikke er kvalifisert, eller har asymmetrisk øyesykdom definert som en forskjell på mer enn 15 bokstaver mellom øynene basert på BCVA-resultater.
11. Har deltatt i en studie som involverer et undersøkelseslegemiddel eller utstyr i løpet av de siste 30 dagene eller har pågående deltakelse i en studie med et undersøkelsesmedisin eller utstyr eller har deltatt i en klinisk utprøving av gen- eller celleterapi når som helst
12. Har noen kliniske bevis som etterforskeren mener vil sette forsøkspersonen i økt risiko med undersøkelsesproduktet