Intravitreala Quantum Dots for Advanced Retinitis Pigmentosa (QUANTUM)

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga vuxna, 18 år eller äldre på undersökningsdagen
2. Klinisk diagnos av bilateral RP, baserad på två eller flera av följande: kliniska egenskaper, synfältstestning, retinal avbildning, elektrofysiologiska mätningar eller genetiska tester
3. BCVA på 6/60 (logMAR 1,0) eller sämre i båda ögonen, med synförlust på grund av RP enligt utredarens uppfattning.
4. Centralt synfält på mindre än 20 grader i båda ögonen
5. Kunna följa instruktioner och ambulera
6. Kunna genomföra minst en rörlighetskurs på högsta luminansnivå med varje öga för sig
7. Kunna och vilja ge skriftligt informerat samtycke, närvara vid alla schemalagda besök och följa alla studieprocedurer
8. För kvinnor som kan bli gravida, gå med på att ta ett uringraviditetstest (måste vara negativt) och får inte vara ammande; och måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar form av preventivmedel under hela studietiden. Kvinnor som anses kunna bli gravida inkluderar alla kvinnor som har upplevt menarche och inte har upplevt klimakteriet (enligt definitionen av amenorré i mer än 12 månader i följd) eller som inte har genomgått framgångsrik kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi). Acceptabla former av preventivmedel är spermiedödande medel med barriär, orala preventivmedel, injicerbara eller implanterbara preventivmedel, transdermala preventivmedel, intrauterin enhet eller kirurgisk sterilisering av partner. För icke-sexuellt aktiva kvinnor kommer abstinens att anses vara en acceptabel form av preventivmedel.

Exklusions kriterier:

1. Förekomst av allvarlig systemisk sjukdom som resulterar i en förväntad livslängd kortare än 1 år
2. Förekomst av annan näthinne- eller synnervssjukdom än RP i båda ögat inklusive cystoid makulaödem (CMO), glaukom eller okulär hypertoni (IOP≥ 25 mmHg), diabetisk retinopati, retinal venocklusion och åldersrelaterad makuladegeneration.
3. Använd för närvarande någon topikal terapi för CMO (t.ex. kolsyraanhydrashämmare, kortikosteroider, NSAID) i båda ögat.
4. Ha närvaron av en okulär mediaopacitet i båda ögat, vilket enligt utredarens åsikt kommer att förhindra en korrekt utvärdering när som helst under studien
5. Har närvaro av aktiv okulär eller systemisk infektion eller inflammation, eller någon historia av intraokulär inflammation i något av ögat
6. Har tidigare gjort en vitrektomi i båda ögat
7. Har en historia av amblyopi i båda ögat
8. Har nuvarande eller tidigare hög närsynthet (>6 dioptrier) i båda ögat
9. Har genomgått en ögonoperation inom 6 månader efter screeningbesöket i något öga eller har planerat ögonkirurgi i något öga
10. Har ett öga som inte är berättigat, eller har asymmetrisk ögonsjukdom definierad som en skillnad på mer än 15 bokstäver mellan ögonen baserat på BCVA-resultat.
11. Har deltagit i någon studie som involverar ett prövningsläkemedel eller enhet under de senaste 30 dagarna eller har pågående deltagande i en studie med ett prövningsläkemedel eller enhet eller har deltagit i en klinisk prövning av gen- eller cellterapi när som helst
12. Har några kliniska bevis som utredaren anser skulle utsätta försökspersonen för ökad risk med prövningsprodukten