Intravitreale Quantum Dots voor geavanceerde Retinitis Pigmentosa (QUANTUM)

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke volwassenen van 18 jaar of ouder op de dag van de screening
2. Klinische diagnose van bilaterale RP, gebaseerd op twee of meer van de volgende: klinische kenmerken, gezichtsveldtesten, beeldvorming van het netvlies, elektrofysiologische metingen of genetische tests
3. BCVA van 6/60 (logMAR 1.0) of slechter in beide ogen, met verlies van gezichtsvermogen als gevolg van RP naar de mening van de onderzoeker.
4. Centraal gezichtsveld van minder dan 20 graden in beide ogen
5. In staat zijn om instructies op te volgen en te lopen
6. Minstens één mobiliteitsparcours op het hoogste luminantieniveau kunnen afleggen met elk oog afzonderlijk
7. In staat en bereid zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, alle geplande bezoeken bij te wonen en alle onderzoeksprocedures na te leven
8. Voor vrouwen die zwanger kunnen worden, ga akkoord met een urine-zwangerschapstest (moet negatief zijn) en mag geen borstvoeding geven; en moet ermee instemmen een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek. Vrouwen die in staat worden geacht zwanger te worden, omvatten alle vrouwen die de menarche hebben doorgemaakt en geen menopauze hebben doorgemaakt (zoals gedefinieerd door amenorroe gedurende meer dan 12 opeenvolgende maanden) of die geen succesvolle chirurgische sterilisatie hebben ondergaan (hysterectomie, bilaterale afbinding van de eileiders of bilaterale ovariëctomie). Aanvaardbare vormen van anticonceptie zijn zaaddodend middel met barrière, oraal anticonceptiemiddel, injecteerbare of implanteerbare anticonceptiemethode, transdermaal anticonceptiemiddel, spiraaltje of chirurgische sterilisatie van de partner. Voor niet-seksueel actieve vrouwen zal onthouding worden beschouwd als een aanvaardbare vorm van anticonceptie.

Uitsluitingscriteria:

1. Aanwezigheid van ernstige systemische ziekte resulterend in een levensverwachting korter dan 1 jaar
2. Aanwezigheid van retinale of oogzenuwziekte anders dan RP in beide ogen, waaronder cystoïd macula-oedeem (CMO), glaucoom of oculaire hypertensie (IOP≥ 25 mmHg), diabetische retinopathie, retinale veneuze occlusie en leeftijdsgebonden maculaire degeneratie.
3. Gebruik momenteel een lokale therapie voor CMO (bijv. Koolzuuranhydraseremmers, corticosteroïden, NSAID's) in beide ogen.
4. De aanwezigheid hebben van een oculaire media-opaciteit in beide ogen, die naar de mening van de onderzoeker een nauwkeurige evaluatie op elk moment tijdens het onderzoek in de weg staat
5. De aanwezigheid hebben van een actieve oculaire of systemische infectie of ontsteking, of een voorgeschiedenis van intraoculaire ontsteking in een van beide ogen
6. Heb eerder een vitrectomie gehad in een van beide ogen
7. Heb een voorgeschiedenis van amblyopie in beide ogen
8. Heb huidige of voormalige hoge bijziendheid (> 6 dioptrieën) in beide ogen
9. Binnen 6 maanden na het screeningsbezoek aan een oog een oogoperatie hebben ondergaan of een oogoperatie aan een van beide ogen hebben gepland
10. Eén oog hebben dat niet in aanmerking komt, of asymmetrische oogziekte hebben, gedefinieerd als een verschil van meer dan 15 letters tussen de ogen op basis van BCVA-resultaten.
11. In de afgelopen 30 dagen hebben deelgenomen aan een onderzoek met een geneesmiddel of apparaat in onderzoek, of doorlopend hebben deelgenomen aan een onderzoek met een geneesmiddel of apparaat in onderzoek, of op enig moment hebben deelgenomen aan een klinische proef met gen- of celtherapie
12. Over enig klinisch bewijs beschikken waarvan de onderzoeker denkt dat het de proefpersoon een verhoogd risico zou geven met het onderzoeksproduct