Doszklistkowe kropki kwantowe w zaawansowanym zapaleniu barwnikowym siatkówki (QUANTUM)

Kryteria przyjęcia:

1. Dorośli mężczyźni lub kobiety w wieku co najmniej 18 lat w dniu badania przesiewowego
2. Rozpoznanie kliniczne obustronnego RP na podstawie co najmniej dwóch z następujących kryteriów: cechy kliniczne, badanie pola widzenia, obrazowanie siatkówki, pomiary elektrofizjologiczne lub badania genetyczne
3. BCVA 6/60 (logMAR 1,0) lub gorzej w obu oczach, z utratą wzroku z powodu RP w opinii Badacza.
4. Centralne pole widzenia mniejsze niż 20 stopni w obu oczach
5. Być w stanie postępować zgodnie z instrukcjami i chodzić
6. Być w stanie ukończyć co najmniej jeden kurs mobilności na najwyższym poziomie luminancji, używając każdego oka z osobna
7. Być w stanie i chcieć wyrazić pisemną świadomą zgodę, uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach i przestrzegać wszystkich procedur badawczych
8. W przypadku kobiet, które mogą zajść w ciążę, zgódź się na wykonanie testu ciążowego z moczu (musi być ujemny) i nie może być w okresie laktacji; i muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Kobiety uważane za zdolne do zajścia w ciążę to wszystkie kobiety, które doświadczyły pierwszej miesiączki i nie doświadczyły menopauzy (zdefiniowanej jako brak miesiączki przez ponad 12 kolejnych miesięcy) lub które nie przeszły udanej sterylizacji chirurgicznej (histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronne wycięcie jajników). Dopuszczalne formy antykoncepcji to środki plemnikobójcze z barierą, doustne środki antykoncepcyjne, środki antykoncepcyjne w postaci iniekcji lub implantów, środki antykoncepcyjne przezskórne, wkładki wewnątrzmaciczne lub chirurgiczna sterylizacja partnera. W przypadku nieaktywnych seksualnie kobiet abstynencja będzie uważana za akceptowalną formę kontroli urodzeń.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecność ciężkiej choroby ogólnoustrojowej powodującej oczekiwaną długość życia krótszą niż 1 rok
2. Obecność choroby siatkówki lub nerwu wzrokowego innej niż RP w którymkolwiek oku, w tym torbielowatego obrzęku plamki (CMO), jaskry lub nadciśnienia ocznego (IOP ≥ 25 mmHg), retinopatii cukrzycowej, niedrożności żyły siatkówki i zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem.
3. Obecnie stosuj jakiekolwiek miejscowe leczenie CMO (np. inhibitory anhydrazy węglanowej, kortykosteroidy, NLPZ) w którymkolwiek oku.
4. Obecność zmętnienia środka oka w którymkolwiek oku, co w opinii badacza uniemożliwi dokładną ocenę w dowolnym momencie badania
5. Mają obecność aktywnego zakażenia lub zapalenia oka lub ogólnoustrojowego, lub jakąkolwiek historię zapalenia wewnątrzgałkowego w którymkolwiek oku
6. Miał wcześniej wykonaną witrektomię w obu oczach
7. Mieć historię niedowidzenia w obu oczach
8. Mieć obecną lub poprzednią wysoką krótkowzroczność (> 6 dioptrii) w każdym oku
9. Przeszli operację oka w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej w jednym oku lub planowali operację oka w dowolnym oku
10. Mieć jedno oko, które się nie kwalifikuje, lub asymetryczną chorobę oka zdefiniowaną jako różnicę między oczami większą niż 15 liter na podstawie wyników BCVA.
11. Brali udział w jakimkolwiek badaniu dotyczącym eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 30 dni lub uczestniczyli w badaniu dotyczącym eksperymentalnego leku lub urządzenia lub uczestniczyli w jakimkolwiek momencie w badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej lub komórkowej
12. Posiadać jakiekolwiek dowody kliniczne, które zdaniem badacza naraziłyby badanego na zwiększone ryzyko związane z produktem badanym