Intravitreal Quantum Dots for Advanced Retinitis Pigmentosa (QUANTUM)

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige voksne, 18 år eller ældre på screeningsdagen
2. Klinisk diagnose af bilateral RP, baseret på to eller flere af følgende: kliniske træk, synsfelttestning, retinal billeddannelse, elektrofysiologiske målinger eller genetisk testning
3. BCVA på 6/60 (logMAR 1,0) eller værre i begge øjne, med tab af syn på grund af RP efter investigators mening.
4. Centralt synsfelt på mindre end 20 grader i begge øjne
5. Kunne følge instruktioner og ambulere
6. Kunne gennemføre mindst ét ​​mobilitetskursus på højeste luminansniveau ved at bruge hvert øje separat
7. Være i stand til og villig til at give skriftligt informeret samtykke, deltage i alle planlagte besøg og overholde alle undersøgelsesprocedurer
8. For kvinder, der er i stand til at blive gravide, accepterer at have uringraviditetstest (skal være negativ) og må ikke ammende; og skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel form for prævention i hele undersøgelsens varighed. Kvinder, der anses for at være i stand til at blive gravide, omfatter alle kvinder, der har oplevet menarche og ikke har oplevet overgangsalderen (som defineret ved amenoré i mere end 12 på hinanden følgende måneder) eller ikke har gennemgået vellykket kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi). Acceptable former for prævention er spermicid med barriere, oral prævention, injicerbar eller implanterbar præventionsmetode, transdermal prævention, intrauterin enhed eller kirurgisk sterilisering af partner. For ikke-seksuelt aktive kvinder vil afholdenhed blive betragtet som en acceptabel form for prævention.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse af alvorlig systemisk sygdom, der resulterer i en forventet levetid kortere end 1 år
2. Tilstedeværelse af anden retinal eller synsnervesygdom end RP i begge øjne, inklusive cystoid makulært ødem (CMO), glaukom eller okulær hypertension (IOP≥ 25 mmHg), diabetisk retinopati, retinal veneokklusion og aldersrelateret makuladegeneration.
3. Brug i øjeblikket enhver topisk behandling for CMO (f.eks. kulsyreanhydrasehæmmere, kortikosteroider, NSAID'er) i begge øjne.
4. Har tilstedeværelsen af ​​en okulær medieopacitet i begge øjne, hvilket efter investigatorens mening vil udelukke en nøjagtig evaluering på ethvert tidspunkt under undersøgelsen
5. Har tilstedeværelsen af ​​aktiv okulær eller systemisk infektion eller betændelse, eller nogen historie med intraokulær inflammation i begge øjne
6. Har tidligere haft en vitrektomi i begge øjne
7. Har en historie med amblyopi i begge øjne
8. Har nuværende eller tidligere høj nærsynethed (>6 dioptrier) i begge øjne
9. Har gennemgået en øjenoperation inden for 6 måneder efter screeningsbesøget i begge øjne eller har planlagt øjenoperation i begge øjne
10. Har et øje, der ikke er egnet, eller har asymmetrisk øjensygdom defineret som en forskel på mere end 15 bogstaver mellem øjnene baseret på BCVA-resultater.
11. Har deltaget i en undersøgelse, der involverer et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for de seneste 30 dage eller har løbende deltaget i en undersøgelse med et forsøgslægemiddel eller -udstyr eller har deltaget i et klinisk forsøg med gen- eller celleterapi på et hvilket som helst tidspunkt
12. Har nogen klinisk dokumentation, som efterforskeren mener vil udsætte forsøgspersonen i øget risiko med forsøgsproduktet