Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности внутрикистозного TARA-002 для лечения лимфатических мальформаций у участников в возрасте от 6 месяцев до 18 лет (STARBORN-1)

20 августа 2026 г. обновлено: Protara Therapeutics

Открытое исследование фазы 2a/b с одной группой для оценки безопасности и эффективности внутрикистозного введения TARA-002 у участников в возрасте от 6 месяцев до 18 лет для лечения макрокистозных и смешанных кистозных лимфатических мальформаций

Это открытое исследование фазы 2a/b с одной группой для оценки безопасности, реактогенности и эффективности внутрикистозной инъекции TARA-002 у участников в возрасте от 6 месяцев до 18 лет для лечения макрокистозных и смешанных кистозных лимфатических мальформаций. Предварительное исследование безопасности фазы 2a, направленное на снижение возраста, предназначено для установления безопасности TARA-002 у участников старшего возраста в возрасте от 6 до 18 лет, прежде чем переходить к более молодым участникам в возрасте от 2 до 6 лет, затем от 6 месяцев до менее 2 лет. Фаза 2b представляет собой расширенное исследование, в котором набор участников будет начат после того, как безопасность будет установлена ​​в каждой когорте во время вводного исследования безопасности фазы 2а. Каждый участник получит до 4 инъекций TARA-002 с интервалом примерно 6 недель.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

38

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Alabama
        • Контакт:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital/UAMS
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 88045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Medical Center: Children's Research Institute
        • Контакт:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Mount Sinai Hospital
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Отозван
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Отозван
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Контакт:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 6 месяцев до 18 лет на момент подписания формы информированного согласия/согласия
  • Участники, чьи родители/LAR(-и) добровольно дали письменное согласие, и участники, которые дали согласие (если применимо) после того, как им было объяснено исследование
  • Участники с макрокистозной лейомиомой или смешанной кистозной лейомиомой (≥ 50% макрокистозной болезни, измеренной по объему) головы/шеи/средостения в соответствии с критериями ISSVA 2018 (ISSVA 2018), измеренными с помощью визуализации лейомиомы при скрининге для подтверждения диагноза после централизованного осмотра макрокистозной или смешанной кистозной ЛМ
  • Участники, которые, возможно, прошли хирургическое или склеротерапевтическое лечение лейомиомы, но не в течение шести месяцев после подписания формы согласия/согласия

Критерий исключения:

  • Аллергия на пенициллин
  • Сосудистые опухоли или комбинированные сосудистые мальформации
  • Микрокистозная лейомиома или смешанная кистозная лейомиома с преобладанием микрокистозных признаков
  • ЛМ орбиты (орбитальная ЛМ) как киста-мишень

Для получения дополнительной информации о критериях приемлемости, пожалуйста, свяжитесь со спонсором.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТАРА-002
ТАРА-002 – лиофилизированный биопрепарат для инъекций, содержащий клетки Streptococcus pyogenes (группа А, тип 3) Su штамма, обработанные бензилпенициллином.
Биологический: ТАРА-002
Все участники получат до 4 интракистозных инъекций с интервалом примерно 6 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля участников с клиническим успехом после одного цикла лечения TARA-002
Временное ограничение: 8 недель после последней инъекции
8 недель после последней инъекции

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: процент участников с запрошенными локальными и системными реакциями.
Временное ограничение: 14 дней (2 недели) после каждой инъекции
14 дней (2 недели) после каждой инъекции
Безопасность: процент участников с нежелательными нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Через завершение исследования (примерно через 32 недели после последней инъекции)
Через завершение исследования (примерно через 32 недели после последней инъекции)
Безопасность: процент участников с СНЯ, представляющими особый интерес НЯ, НЯ, приведшими к преждевременному прекращению исследуемого вмешательства, НЯ, приведшими к выходу из исследования, НЯ, приведшими к летальному исходу, и НЯЯ.
Временное ограничение: Через завершение исследования (примерно через 32 недели после последней инъекции)
Через завершение исследования (примерно через 32 недели после последней инъекции)
Длительный ответ: доля участников с клиническим успехом после одного цикла лечения TARA-002, оцененным через 8 недель после последней инъекции и сохранившим клинический успех через 32 недели после последней инъекции.
Временное ограничение: 32 недели после последней инъекции
32 недели после последней инъекции
Клинический успех по типу лейомиомы: доля участников с макрокистозной лейомиомой или смешанной кистозной лейомиомой с клиническим успехом после одного цикла лечения TARA-002.
Временное ограничение: 8 недель после последней инъекции
8 недель после последней инъекции
Оценка исследователя: доля участников, демонстрирующих клиническое улучшение, по оценке исследователя, после одного цикла лечения TARA-002 по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Через 8 недель после последней инъекции и через 32 недели после последней инъекции
Через 8 недель после последней инъекции и через 32 недели после последней инъекции
Качество жизни: изменение оценки качества жизни на основе педиатрической шкалы качества жизни (PedsQL) и визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) боли после одного цикла лечения TARA-002.
Временное ограничение: Через 8 недель после последней инъекции и через 32 недели после последней инъекции
Через 8 недель после последней инъекции и через 32 недели после последней инъекции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Protara Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 октября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TARA-002-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться