Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van intracystische TARA-002 voor de behandeling van lymfatische misvormingen bij deelnemers van 6 maanden tot jonger dan 18 jaar (STARBORN-1)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Protara Therapeutics

Een fase 2a/b eenarmig open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van intracystische toediening van TARA-002 te evalueren bij deelnemers tussen 6 maanden en jonger dan 18 jaar voor de behandeling van macrocystische en gemengde cystische lymfatische misvormingen

Dit is een open-label fase 2a/b-onderzoek met één arm om de veiligheid, reactogeniciteit en werkzaamheid van intracystische injectie van TARA-002 te evalueren bij deelnemers van 6 maanden tot jonger dan 18 jaar voor de behandeling van macrocystische en gemengde cystische lymfatische misvormingen. De fase 2a-veiligheidsinleidende, leeftijdsde-escalatiestudie is ontworpen om de veiligheid van TARA-002 vast te stellen bij oudere deelnemers van 6 jaar tot minder dan 18 jaar alvorens verder te gaan met jongere deelnemers van 2 jaar tot minder dan 6 jaar, daarna 6 maanden tot minder dan 2 jaar. Fase 2b is een uitbreidingsstudie waarin de inschrijving van deelnemers zal worden gestart nadat de veiligheid in elk cohort is vastgesteld tijdens de fase 2a veiligheidsinleidende studie. Elke deelnemer krijgt maximaal 4 injecties met TARA-002 met een tussenpoos van ongeveer 6 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

38

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Ingetrokken
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Ingetrokken
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 6 maanden tot jonger dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming
  • Deelnemers van wie de ouder/LAR(s) vrijwillig schriftelijke toestemming hebben gegeven en deelnemers die toestemming hebben gegeven (indien van toepassing) nadat het onderzoek aan hen is uitgelegd
  • Deelnemers met macrocystische LM of gemengde cystische LM (≥ 50% macrocystische ziekte gemeten per volume) van het hoofd/nek/mediastinum volgens de ISSVA 2018-criteria (ISSVA 2018) gemeten via LM-beeldvorming bij screening om, na centrale beoordeling, de diagnose te bevestigen van macrocystische of gemengde cystische LM
  • Deelnemers die mogelijk een chirurgische of sclerotherapiebehandeling voor hun LM hebben ondergaan, maar niet binnen zes maanden na ondertekening van het toestemmings-/instemmingsformulier

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor penicilline
  • Vaattumoren of gecombineerde vasculaire misvormingen
  • Microcystische LM of gemengde cystische LM met overheersende microcystische kenmerken
  • LM's van de baan (orbitale LM) als doelcyste

Neem voor meer informatie over de geschiktheidscriteria contact op met de sponsor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TARA-002
TARA-002 is een gelyofiliseerd biologisch preparaat voor injectie dat cellen bevat van de Streptococcus pyogenes (Groep A, type 3) Su-stam behandeld met benzylpenicilline.
Biologisch: TARA-002
Alle deelnemers krijgen maximaal 4 intracystische injecties met een tussenpoos van ongeveer 6 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met klinisch succes na één behandelingscyclus van TARA-002
Tijdsspanne: 8 weken na de laatste injectie
8 weken na de laatste injectie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: Percentage deelnemers met gevraagde lokale site en systemische reacties
Tijdsspanne: 14 dagen (2 weken) na elke injectie
14 dagen (2 weken) na elke injectie
Veiligheid: Percentage deelnemers met ongevraagde bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (ongeveer 32 weken na de laatste injectie)
Tot voltooiing van de studie (ongeveer 32 weken na de laatste injectie)
Veiligheid: Percentage deelnemers met SAE's, AE's van speciaal belang, AE's die leiden tot voortijdige stopzetting van de studie-interventie, AE's die leiden tot terugtrekking uit het onderzoek, AE's met de dood tot gevolg, en MAAE's
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (ongeveer 32 weken na de laatste injectie)
Tot voltooiing van de studie (ongeveer 32 weken na de laatste injectie)
Duurzame respons: Percentage deelnemers met klinisch succes na één behandelingscyclus van TARA-002 beoordeeld 8 weken na de laatste injectie en behouden klinisch succes 32 weken na de laatste injectie
Tijdsspanne: 32 weken na de laatste injectie
32 weken na de laatste injectie
Klinisch succes per LM-type: Percentage deelnemers met macrocystische LM of gemengde cystische LM met klinisch succes na één behandelingscyclus van TARA-002
Tijdsspanne: 8 weken na de laatste injectie
8 weken na de laatste injectie
Beoordeling door de onderzoeker: percentage deelnemers dat klinische verbetering vertoont, zoals beoordeeld door de onderzoeker, na één behandelingscyclus van TARA-002 in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 8 weken na de laatste injectie en 32 weken na de laatste injectie
8 weken na de laatste injectie en 32 weken na de laatste injectie
Kwaliteit van leven: verandering in beoordeling van kwaliteit van leven op basis van Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) en Visual Analog Scale (VAS) voor pijn na één behandelingscyclus van TARA-002
Tijdsspanne: 8 weken na de laatste injectie en 32 weken na de laatste injectie
8 weken na de laatste injectie en 32 weken na de laatste injectie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Protara Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TARA-002-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren