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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von intrazystischem TARA-002 zur Behandlung von Lymphfehlbildungen bei Teilnehmern im Alter von 6 Monaten bis unter 18 Jahren (STARBORN-1)

11. März 2024 aktualisiert von: Protara Therapeutics

Eine einarmige offene Phase-2a/b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intrazystischen Verabreichung von TARA-002 bei Teilnehmern im Alter zwischen 6 Monaten und weniger als 18 Jahren zur Behandlung von makrozystischen und gemischten zystischen lymphatischen Missbildungen

Dies ist eine einarmige offene Phase-2a/b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Reaktogenität und Wirksamkeit der intrazystischen Injektion von TARA-002 bei Teilnehmern im Alter von 6 Monaten bis unter 18 Jahren zur Behandlung von makrozystischen und gemischten zystischen lymphatischen Missbildungen. Die Sicherheits-Einleitungsstudie zur Altersdeeskalation der Phase 2a soll die Sicherheit von TARA-002 bei älteren Teilnehmern im Alter von 6 bis unter 18 Jahren ermitteln, bevor sie bei jüngeren Teilnehmern im Alter von 2 bis unter 6 Jahren und dann bei 6 Monaten durchgeführt wird weniger als 2 Jahre. Bei der Phase 2b handelt es sich um eine Erweiterungsstudie, bei der mit der Rekrutierung von Teilnehmern begonnen wird, nachdem die Sicherheit in jeder Kohorte während der Sicherheits-Einleitungsstudie der Phase 2a festgestellt wurde. Jeder Teilnehmer erhält bis zu 4 Injektionen TARA-002 im Abstand von etwa 6 Wochen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital/UAMS
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center: Children's Research Institute
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
          • Use Central Contact

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Einverständniserklärung 6 Monate bis weniger als 18 Jahre alt waren
  • Teilnehmer, deren Eltern/LAR(s) freiwillig eine schriftliche Einwilligung erteilt haben, und Teilnehmer, die ihre Einwilligung (falls zutreffend) erteilt haben, nachdem ihnen die Studie erklärt wurde
  • Teilnehmer mit makrozystischer LM oder gemischter zystischer LM (≥ 50 % makrozystische Erkrankung gemessen am Volumen) des Kopfes/Halses/Mediastinums gemäß den ISSVA 2018-Kriterien (ISSVA 2018), gemessen mittels LM-Bildgebung beim Screening, um nach zentraler Überprüfung die Diagnose zu bestätigen makrozystischer oder gemischtzystischer LM
  • Teilnehmer, die sich möglicherweise einer chirurgischen oder sklerotherapeutischen Behandlung ihres LM unterzogen haben, jedoch nicht innerhalb von sechs Monaten nach Unterzeichnung des Einverständnis-/Zustimmungsformulars

Ausschlusskriterien:

  • Penicillinallergie
  • Gefäßtumoren oder kombinierte Gefäßfehlbildungen
  • Mikrozystisches LM oder gemischtzystisches LM mit vorherrschenden mikrozystischen Merkmalen
  • LMs der Orbita (Orbital-LM) als Zielzyste

Für weitere Informationen zu den Teilnahmekriterien wenden Sie sich bitte an den Sponsor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TARA-002
TARA-002 ist ein lyophilisiertes biologisches Präparat zur Injektion, das mit Benzylpenicillin behandelte Zellen des Streptococcus pyogenes (Gruppe A, Typ 3) Su-Stamms enthält.
Biologisch: TARA-002
Alle Teilnehmer erhalten bis zu 4 intrazystische Injektionen im Abstand von etwa 6 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit klinischem Erfolg nach einem Behandlungszyklus von TARA-002
Zeitfenster: 8 Wochen nach der letzten Injektion
8 Wochen nach der letzten Injektion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Prozentsatz der Teilnehmer mit angeforderten lokalen und systemischen Reaktionen
Zeitfenster: 14 Tage (2 Wochen) nach jeder Injektion
14 Tage (2 Wochen) nach jeder Injektion
Sicherheit: Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zum Abschluss der Studie (ungefähr 32 Wochen nach der letzten Injektion)
Bis zum Abschluss der Studie (ungefähr 32 Wochen nach der letzten Injektion)
Sicherheit: Prozentsatz der Teilnehmer mit SUEs, UEs von besonderem Interesse, UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienintervention führen, UEs, die zum Studienabbruch führen, UEs mit Todesfolge und MAEs
Zeitfenster: Bis zum Abschluss der Studie (ungefähr 32 Wochen nach der letzten Injektion)
Bis zum Abschluss der Studie (ungefähr 32 Wochen nach der letzten Injektion)
Dauerhafte Reaktion: Anteil der Teilnehmer mit klinischem Erfolg nach einem Behandlungszyklus von TARA-002, bewertet 8 Wochen nach der letzten Injektion und anhaltendem klinischen Erfolg 32 Wochen nach der letzten Injektion
Zeitfenster: 32 Wochen nach der letzten Injektion
32 Wochen nach der letzten Injektion
Klinischer Erfolg nach LM-Typ: Anteil der Teilnehmer mit makrozystischem LM oder gemischt-zystischem LM mit klinischem Erfolg nach einem Behandlungszyklus mit TARA-002
Zeitfenster: 8 Wochen nach der letzten Injektion
8 Wochen nach der letzten Injektion
Beurteilung durch den Prüfarzt: Anteil der Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfarztes nach einem Behandlungszyklus mit TARA-002 im Vergleich zum Ausgangswert eine klinische Verbesserung zeigen
Zeitfenster: 8 Wochen nach der letzten Injektion und 32 Wochen nach der letzten Injektion
8 Wochen nach der letzten Injektion und 32 Wochen nach der letzten Injektion
Lebensqualität: Änderung der Lebensqualitätsbewertung basierend auf dem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) und der visuellen Analogskala (VAS) für Schmerzen nach einem Behandlungszyklus von TARA-002
Zeitfenster: 8 Wochen nach der letzten Injektion und 32 Wochen nach der letzten Injektion
8 Wochen nach der letzten Injektion und 32 Wochen nach der letzten Injektion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Protara Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TARA-002-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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