Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Intracystic TARA-002 w leczeniu malformacji limfatycznych u uczestników w wieku od 6 miesięcy do poniżej 18 lat (STARBORN-1)

20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Protara Therapeutics

Jednoramienne badanie otwarte fazy 2a/b w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności podawania TARA-002 do torbieli u uczestników w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 18 lat w leczeniu makrotorbielowatych i mieszanych torbielowatych malformacji limfatycznych

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2a/b mające na celu ocenę bezpieczeństwa, reaktogenności i skuteczności wstrzyknięcia dopęcherzowego TARA-002 u uczestników w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 18 lat w leczeniu wielkotorbielowatych i mieszanych torbielowatych malformacji limfatycznych. Wstępne badanie bezpieczeństwa fazy 2a, deeskalacja wieku ma na celu ustalenie bezpieczeństwa TARA-002 u starszych uczestników w wieku od 6 do mniej niż 18 lat przed przystąpieniem do młodszych uczestników w wieku od 2 do mniej niż 6 lat, a następnie od 6 miesięcy do mniej niż 2 lata. Faza 2b to badanie rozszerzające, w którym rekrutacja uczestników zostanie rozpoczęta po ustaleniu bezpieczeństwa w każdej kohorcie podczas wstępnego badania bezpieczeństwa fazy 2a. Każdy uczestnik otrzyma do 4 zastrzyków TARA-002 w odstępie około 6 tygodni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Wycofane
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Wycofane
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 miesięcy do mniej niż 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody/zgody
  • Uczestnicy, których rodzic/rodzice LAR dobrowolnie wyrazili pisemną zgodę oraz uczestnicy, którzy wyrazili zgodę (jeśli dotyczy) po wyjaśnieniu im badania
  • Uczestnicy z makrotorbielowatym LM lub mieszanym torbielowatym LM (≥ 50% makrotorbielowatości mierzonej objętościowo) głowy/szyi/śródpiersia zgodnie z kryteriami ISSVA 2018 (ISSVA 2018) mierzonymi za pomocą obrazowania LM podczas badania przesiewowego w celu potwierdzenia, po przeglądzie centralnym, rozpoznania makrocystycznego lub mieszanego torbielowatego LM
  • Uczestnicy, którzy mogli przejść leczenie chirurgiczne lub skleroterapię LM, ale nie w ciągu sześciu miesięcy od podpisania formularza zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na penicylinę
  • Guzy naczyniowe lub złożone malformacje naczyniowe
  • Mikrocystyczny LM lub mieszany torbielowaty LM z dominującymi cechami mikrocystycznymi
  • LM oczodołu (LM oczodołu) jako torbiel docelowa

Aby uzyskać więcej informacji na temat kryteriów kwalifikacyjnych, skontaktuj się ze sponsorem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TARA-002
TARA-002 jest liofilizowanym preparatem biologicznym do wstrzykiwań zawierającym komórki Streptococcus pyogenes (Grupa A, typ 3) Szczepu Su potraktowane penicyliną benzylową.
Biologiczny: TARA-002
Wszyscy uczestnicy otrzymają do 4 zastrzyków dopęcherzowych w odstępie około 6 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z sukcesem klinicznym po jednym cyklu leczenia TARA-002
Ramy czasowe: 8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu
8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: odsetek uczestników z oczekiwanymi reakcjami miejscowymi i ogólnoustrojowymi
Ramy czasowe: 14 dni (2 tygodnie) po każdym wstrzyknięciu
14 dni (2 tygodnie) po każdym wstrzyknięciu
Bezpieczeństwo: odsetek uczestników z niezamówionymi zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania (około 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu)
Do zakończenia badania (około 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu)
Bezpieczeństwo: odsetek uczestników z SAE, AE o szczególnym znaczeniu, AE prowadzące do przedwczesnego przerwania udziału w badaniu, AE prowadzące do wycofania się z badania, AE zakończone zgonem i MAAE
Ramy czasowe: Do zakończenia badania (około 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu)
Do zakończenia badania (około 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu)
Trwała odpowiedź: Odsetek uczestników z sukcesem klinicznym po jednym cyklu leczenia TARA-002 ocenianym po 8 tygodniach od ostatniego wstrzyknięcia i utrzymującym się sukcesem klinicznym po 32 tygodniach od ostatniego wstrzyknięcia
Ramy czasowe: 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu
32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu
Sukces kliniczny według typu LM: Odsetek uczestników z makrotorbielowatym LM lub mieszanym torbielowatym LM z sukcesem klinicznym po jednym cyklu leczenia TARA-002
Ramy czasowe: 8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu
8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu
Ocena badacza: Odsetek uczestników, którzy wykazują poprawę kliniczną, według oceny badacza, po jednym cyklu leczenia TARA-002 w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu i 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu
8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu i 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu
Jakość życia: zmiana oceny jakości życia na podstawie kwestionariusza jakości życia dzieci (PedsQL) i wizualnej skali analogowej (VAS) dla bólu po jednym cyklu leczenia TARA-002
Ramy czasowe: 8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu i 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu
8 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu i 32 tygodnie po ostatnim wstrzyknięciu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protara Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TARA-002-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj