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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di TARA-002 intracistico per il trattamento delle malformazioni linfatiche nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni (STARBORN-1)

11 marzo 2024 aggiornato da: Protara Therapeutics

Uno studio in aperto di fase 2a/b a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intracistica di TARA-002 in partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni per il trattamento delle malformazioni linfatiche macrocistiche e miste

Questo è uno studio in aperto di fase 2a/b a braccio singolo per valutare la sicurezza, la reattogenicità e l'efficacia dell'iniezione intracistica di TARA-002 nei partecipanti di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni per il trattamento delle malformazioni linfatiche cistiche macrocistiche e miste. Lo studio introduttivo sulla sicurezza di fase 2a, riduzione dell'età è progettato per stabilire la sicurezza di TARA-002 nei partecipanti più anziani da 6 anni a meno di 18 anni prima di procedere con i partecipanti più giovani da 2 anni a meno di 6 anni, quindi da 6 mesi a meno di 2 anni. La Fase 2b è uno studio di espansione in cui l'arruolamento dei partecipanti verrà avviato dopo che la sicurezza è stata stabilita in ciascuna coorte durante lo studio introduttivo sulla sicurezza di Fase 2a. Ogni partecipante riceverà fino a 4 iniezioni di TARA-002 distanziate di circa 6 settimane l'una dall'altra.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital/UAMS
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center: Children's Research Institute
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contatto:
          • Use Central Contact
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:
          • Use Central Contact

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato/assenso
  • Partecipanti i cui genitori/LAR hanno volontariamente dato il consenso scritto e partecipanti che hanno fornito il consenso (se applicabile) dopo che lo studio è stato spiegato loro
  • Partecipanti con LM macrocistica o LM cistica mista (malattia macrocistica ≥ 50% misurata in volume) della testa/collo/mediastino secondo i criteri ISSVA 2018 (ISSVA 2018) misurata mediante imaging della LM allo Screening per confermare, dopo revisione centrale, la diagnosi di LM cistica macrocistica o mista
  • Partecipanti che potrebbero aver subito un trattamento chirurgico o scleroterapico per la loro LM, ma non entro sei mesi dalla firma del modulo di consenso/assenso

Criteri di esclusione:

  • Allergia alla penicillina
  • Tumori vascolari o malformazioni vascolari combinate
  • LM microcistico o LM cistico misto con caratteristiche microcistiche predominanti
  • LM dell'orbita (LM orbitale) come cisti target

Per ulteriori informazioni sui criteri di ammissibilità, si prega di contattare lo sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TARA-002
TARA-002 è un preparato biologico liofilizzato per iniezione contenente cellule di Streptococcus pyogenes (Gruppo A, tipo 3) ceppo Su trattato con benzilpenicillina.
Biologico: TARA-002
Tutti i partecipanti riceveranno fino a 4 iniezioni intracistiche distanziate di circa 6 settimane l'una dall'altra.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con successo clinico dopo un ciclo di trattamento di TARA-002
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: percentuale di partecipanti con sito locale sollecitato e reazioni sistemiche
Lasso di tempo: 14 giorni (2 settimane) dopo ogni iniezione
14 giorni (2 settimane) dopo ogni iniezione
Sicurezza: percentuale di partecipanti con eventi avversi non richiesti (EA)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Sicurezza: percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi, eventi avversi di particolare interesse, eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura dell'intervento dello studio, eventi avversi che hanno portato al ritiro dallo studio, eventi avversi con esito fatale e MAAE
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Fino al completamento dello studio (circa 32 settimane dopo l'ultima iniezione)
Risposta duratura: percentuale di partecipanti con successo clinico dopo un ciclo di trattamento di TARA-002 valutato a 8 settimane dopo l'ultima iniezione e mantenuto il successo clinico a 32 settimane dopo l'ultima iniezione
Lasso di tempo: 32 settimane dopo l'ultima iniezione
32 settimane dopo l'ultima iniezione
Successo clinico per tipo di LM: percentuale di partecipanti con LM macrocistica o LM cistica mista con successo clinico dopo un ciclo di trattamento di TARA-002
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione
Valutazione dello sperimentatore: percentuale di partecipanti che dimostrano un miglioramento clinico, come valutato dallo sperimentatore, dopo un ciclo di trattamento con TARA-002 rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione
Qualità della vita: variazione della valutazione della qualità della vita basata sul Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) e sulla Visual Analog Scale (VAS) per il dolore dopo un ciclo di trattamento con TARA-002
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione
8 settimane dopo l'ultima iniezione e 32 settimane dopo l'ultima iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Protara Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TARA-002-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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