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Estudio de seguridad y eficacia de TARA-002 intraquístico para el tratamiento de malformaciones linfáticas en participantes de 6 meses a menos de 18 años de edad (STARBORN-1)

20 de agosto de 2026 actualizado por: Protara Therapeutics

Un estudio abierto de fase 2a/b de un solo brazo para evaluar la seguridad y la eficacia de la administración intraquística de TARA-002 en participantes de entre 6 meses y menos de 18 años de edad para el tratamiento de malformaciones linfáticas macroquísticas y quísticas mixtas

Este es un estudio abierto de fase 2a/b de un solo brazo para evaluar la seguridad, la reactogenicidad y la eficacia de la inyección intraquística de TARA-002 en participantes de 6 meses a menos de 18 años para el tratamiento de malformaciones linfáticas macroquísticas y quísticas mixtas. El estudio preliminar de seguridad de Fase 2a, reducción de la edad, está diseñado para establecer la seguridad de TARA-002 en participantes mayores de 6 años a menos de 18 años antes de continuar con participantes más jóvenes de 2 años a menos de 6 años, luego de 6 meses a menos de 2 años. La Fase 2b es un estudio de expansión en el que la inscripción de los participantes se iniciará después de que se haya establecido la seguridad en cada cohorte durante el estudio preliminar de seguridad de la Fase 2a. Cada participante recibirá hasta 4 inyecciones de TARA-002 con un intervalo de aproximadamente 6 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

38

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital/UAMS
        • Contacto:
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Medical Center: Children's Research Institute
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Retirado
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Retirado
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos de 6 meses a menos de 18 años de edad en el momento en que se firmó el formulario de consentimiento/asentimiento informado
  • Participantes cuyos padres/LAR(s) hayan dado voluntariamente su consentimiento por escrito y participantes que dieron su consentimiento (si corresponde) después de que se les haya explicado el estudio
  • Participantes con LM macroquístico o LM quístico mixto (≥ 50 % de enfermedad macroquística medida por volumen) de cabeza/cuello/mediastino según los criterios de ISSVA 2018 (ISSVA 2018) medidos a través de imágenes de LM en la selección para confirmar, tras una revisión central, el diagnóstico de LM macroquístico o quístico mixto
  • Participantes que pueden haber tenido tratamiento quirúrgico o de escleroterapia para su LM, pero no dentro de los seis meses posteriores a la firma del formulario de consentimiento/asentimiento

Criterio de exclusión:

  • alergia a la penicilina
  • Tumores vasculares o malformaciones vasculares combinadas
  • LM microquístico o LM quístico mixto con características microquísticas predominantes
  • LM de la órbita (LM orbital) como quiste diana

Para obtener más información sobre los criterios de elegibilidad, comuníquese con el patrocinador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TARA-002
TARA-002 es un preparado biológico liofilizado para inyección que contiene células de Streptococcus pyogenes (Grupo A, tipo 3) cepa Su tratadas con bencilpenicilina.
Biológico: TARA-002
Todos los participantes recibirán hasta 4 inyecciones intraquísticas con un intervalo de aproximadamente 6 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con éxito clínico después de un ciclo de tratamiento con TARA-002
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la última inyección
8 semanas después de la última inyección

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad: Porcentaje de participantes con sitio local solicitado y reacciones sistémicas
Periodo de tiempo: 14 días (2 semanas) después de cada inyección
14 días (2 semanas) después de cada inyección
Seguridad: Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) no solicitados
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio (aproximadamente 32 semanas después de la última inyección)
Hasta la finalización del estudio (aproximadamente 32 semanas después de la última inyección)
Seguridad: porcentaje de participantes con EAG, EA de especial interés, EA que dieron lugar a la interrupción prematura de la intervención del estudio, EA que dieron lugar a la retirada del estudio, EA con resultado de muerte y MAAE
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio (aproximadamente 32 semanas después de la última inyección)
Hasta la finalización del estudio (aproximadamente 32 semanas después de la última inyección)
Respuesta duradera: proporción de participantes con éxito clínico después de un ciclo de tratamiento de TARA-002 evaluado a las 8 semanas después de la última inyección y éxito clínico mantenido a las 32 semanas después de la última inyección
Periodo de tiempo: 32 semanas después de la última inyección
32 semanas después de la última inyección
Éxito clínico por tipo de LM: proporción de participantes con LM macroquística o LM quística mixta con éxito clínico después de un ciclo de tratamiento con TARA-002
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la última inyección
8 semanas después de la última inyección
Evaluación del investigador: proporción de participantes que demuestran una mejoría clínica, según la evaluación del investigador, después de un ciclo de tratamiento con TARA-002 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la última inyección y 32 semanas después de la última inyección
8 semanas después de la última inyección y 32 semanas después de la última inyección
Calidad de vida: Cambio en la evaluación de la calidad de vida basada en el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) y la Escala analógica visual (VAS) para el dolor después de un ciclo de tratamiento de TARA-002
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la última inyección y 32 semanas después de la última inyección
8 semanas después de la última inyección y 32 semanas después de la última inyección

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Protara Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de octubre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TARA-002-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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