Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af intracystisk TARA-002 til behandling af lymfatiske misdannelser hos deltagere fra 6 måneder til under 18 år (STARBORN-1)

20. august 2026 opdateret af: Protara Therapeutics

Et fase 2a/b enkeltarms åbent label-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​intracystisk administration af TARA-002 hos deltagere mellem 6 måneder og under 18 år til behandling af makrocystiske og blandede cystiske lymfemisdannelser

Dette er et fase 2a/b enkeltarmet åbent studie for at evaluere sikkerheden, reaktogeniciteten og effektiviteten af ​​intracystisk injektion af TARA-002 hos deltagere fra 6 måneder til under 18 år til behandling af makrocystiske og blandede cystiske lymfemisdannelser. Fase 2a sikkerhedsindledende, aldersdeeskaleringsstudie er designet til at fastslå sikkerheden af ​​TARA-002 hos ældre deltagere 6 år til mindre end 18 år, før de fortsætter til yngre deltagere 2 år til mindre end 6 år, derefter 6 måneder til mindre end 2 år. Fase 2b er et ekspansionsstudie, hvor tilmelding af deltagere vil blive påbegyndt, efter at sikkerheden er blevet etableret i hver kohorte under fase 2a sikkerheds lead-in studiet. Hver deltager vil modtage op til 4 injektioner af TARA-002 med ca. 6 ugers mellemrum.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Trukket tilbage
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Trukket tilbage
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere 6 måneder til under 18 år på tidspunktet for informeret samtykke/samtykkeformular blev underskrevet
  • Deltagere, hvis forældre/LAR(e) frivilligt har givet skriftligt samtykke, og deltagere, der har givet samtykke (hvis relevant), efter undersøgelsen er blevet forklaret for dem
  • Deltagere med makrocystisk LM eller blandet cystisk LM (≥ 50 % makrocystisk sygdom målt i volumen) af hoved/hals/mediastinum i henhold til ISSVA 2018-kriterierne (ISSVA 2018) målt via LM-billeddannelse ved screening for at bekræfte, efter central gennemgang, diagnosen af makrocystisk eller blandet cystisk LM
  • Deltagere, der kan have fået kirurgisk eller scleroterapi behandling for deres LM, men ikke inden for seks måneder efter, at samtykke/samtykkeformularen er underskrevet

Ekskluderingskriterier:

  • Penicillinallergi
  • Vaskulære tumorer eller kombinerede vaskulære misdannelser
  • Mikrocystisk LM eller blandet cystisk LM med overvejende mikrocystiske træk
  • LM'er af kredsløbet (orbital LM) som målcyste

For mere information om berettigelseskriterier, kontakt venligst sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TARA-002
TARA-002 er et frysetørret biologisk præparat til injektion indeholdende celler af Streptococcus pyogenes (Gruppe A, type 3) Su-stamme behandlet med benzylpenicillin.
Biologisk: TARA-002
Alle deltagere vil modtage op til 4 intracystiske injektioner med ca. 6 ugers mellemrum.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere med klinisk succes efter én behandlingscyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uger efter sidste indsprøjtning
8 uger efter sidste indsprøjtning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med anmodet lokalitet og systemiske reaktioner
Tidsramme: 14 dage (2 uger) efter hver injektion
14 dage (2 uger) efter hver injektion
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med uopfordrede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med SAE'er, AE'er af særlig interesse, AE'er, der fører til for tidlig afbrydelse af undersøgelsesintervention, AE'er, der fører til tilbagetrækning fra undersøgelsen, AE'er med dødsfald og MAAE'er
Tidsramme: Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Gennem afslutning af undersøgelsen (ca. 32 uger efter sidste injektion)
Holdbar respons: Andel af deltagere med klinisk succes efter én behandlingscyklus af TARA-002 vurderet 8 uger efter sidste injektion og opretholdt klinisk succes 32 uger efter sidste injektion
Tidsramme: 32 uger efter sidste injektion
32 uger efter sidste injektion
Klinisk succes efter LM-type: Andel af deltagere med makrocystisk LM eller blandet cystisk LM med klinisk succes efter én behandlingscyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uger efter sidste indsprøjtning
8 uger efter sidste indsprøjtning
Investigator-vurdering: Andel af deltagere, der viser klinisk forbedring, som vurderet af investigator, efter én behandlingscyklus med TARA-002 sammenlignet med baseline
Tidsramme: 8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion
8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion
Livskvalitet: Ændring i livskvalitetsvurdering baseret på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) og Visual Analog Scale (VAS) for Pain efter én behandlingscyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion
8 uger efter sidste injektion og 32 uger efter sidste injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protara Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

23. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TARA-002-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner