Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intrakystisen TARA-002:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lymfaattisten epämuodostumien hoitoon osallistujilla 6 kuukauden ikäisistä alle 18-vuotiaille (STARBORN-1)

torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Protara Therapeutics

Vaiheen 2a/b yksikätinen avoin tutkimus TARA-002:n intrakystisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi 6 kuukauden ja alle 18 vuoden ikäisille osallistujille makrokystisten ja sekakystisten imusolmukkeiden epämuodostumien hoitoon

Tämä on vaiheen 2a/b yksihaarainen avoin tutkimus, jossa arvioidaan TARA-002:n intrakystisen injektion turvallisuutta, reaktogeenisyyttä ja tehokkuutta 6 kuukauden ja alle 18 vuoden ikäisille osallistujille makrokystisten ja sekakystisten lymfaattisten epämuodostumien hoidossa. Vaiheen 2a turvallisuusjohtamistutkimus, iän eskalaatiota vähentävä tutkimus on suunniteltu varmistamaan TARA-002:n turvallisuus vanhemmilla osallistujilla 6-vuotiaista alle 18-vuotiaille ennen kuin jatketaan nuoremmille osallistujille 2-vuotiaista alle 6-vuotiaille ja sitten 6 kuukauden ikäisille osallistujille. alle 2 vuotta. Vaihe 2b on laajennustutkimus, johon osallistujien ilmoittautuminen aloitetaan sen jälkeen, kun turvallisuus on varmistettu kussakin kohortissa vaiheen 2a turvallisuutta koskevan aloitustutkimuksen aikana. Jokainen osallistuja saa enintään 4 TARA-002-injektiota noin 6 viikon välein.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

38

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital/UAMS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center: Children's Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Peruutettu
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Peruutettu
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat 6 kuukauden iästä alle 18-vuotiaisiin tietoisen suostumuksen/hyväksyntälomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Osallistujat, joiden vanhemmat ovat vapaaehtoisesti antaneet kirjallisen suostumuksen, ja osallistujat, jotka antoivat suostumuksen (tarvittaessa) sen jälkeen, kun heille on selitetty tutkimus
  • Osallistujat, joilla on makrokystinen LM tai sekakystinen LM (≥ 50 % makrokystinen sairaus mitattuna tilavuudesta) ISSVA 2018 -kriteerien (ISSVA 2018) mukaan mitattuna LM-kuvauksella seulonnassa diagnoosin vahvistamiseksi keskitetyssä tarkastelussa makrokystinen tai sekakystinen LM
  • Osallistujat, jotka ovat saaneet saada kirurgista tai skleroterapiahoitoa LM:ään, mutta ei kuuden kuukauden kuluessa suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta

Poissulkemiskriteerit:

  • Penisilliini allergia
  • Verisuonikasvaimet tai yhdistetyt verisuonten epämuodostumat
  • Mikrokystinen LM tai sekakystinen LM, jolla on vallitsevia mikrokystisiä piirteitä
  • Orbitin LM:t (orbital LM) kohdekystana

Lisätietoja kelpoisuuskriteereistä saat ottamalla yhteyttä sponsoriin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TARA-002
TARA-002 on lyofilisoitu biologinen injektiovalmiste, joka sisältää bentsyylipenisilliinillä käsitellyn Streptococcus pyogenes (ryhmä A, tyyppi 3) Su-kannan soluja.
Biologinen: TARA-002
Kaikki osallistujat saavat enintään 4 intrakystistä injektiota noin 6 viikon välein.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kliinisesti menestyneiden osallistujien osuus yhden TARA-002-hoitojakson jälkeen
Aikaikkuna: 8 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
8 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on pyydetty paikallisia ja systeemisiä reaktioita
Aikaikkuna: 14 päivää (2 viikkoa) jokaisen injektion jälkeen
14 päivää (2 viikkoa) jokaisen injektion jälkeen
Turvallisuus: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ei-toivottuja haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä (noin 32 viikkoa viimeisen injektion jälkeen)
Tutkimuksen päätyttyä (noin 32 viikkoa viimeisen injektion jälkeen)
Turvallisuus: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittavaikutuksia, erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia, tutkimustoimenpiteiden ennenaikaiseen keskeyttämiseen johtaneita haittavaikutuksia, tutkimuksesta vetäytymiseen johtaneita haittavaikutuksia, kuolemaan johtaneita haittavaikutuksia ja MAAE
Aikaikkuna: Tutkimuksen päätyttyä (noin 32 viikkoa viimeisen injektion jälkeen)
Tutkimuksen päätyttyä (noin 32 viikkoa viimeisen injektion jälkeen)
Kestävä vaste: Kliinisesti menestyneiden osallistujien osuus yhden TARA-002-hoitojakson jälkeen arvioituna 8 viikon kuluttua viimeisestä injektiosta ja kliininen menestys säilyi 32 viikon kuluttua viimeisestä injektiosta
Aikaikkuna: 32 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
32 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
Kliininen menestys LM-tyypin mukaan: Niiden osallistujien osuus, joilla on makrokystinen LM tai sekakystinen LM, joilla on kliininen menestys yhden TARA-002-hoitojakson jälkeen
Aikaikkuna: 8 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
8 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
Tutkijan arvio: Niiden osallistujien osuus, jotka osoittavat tutkijan arvioiman kliinisen paranemisen yhden TARA-002-hoitojakson jälkeen lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: 8 viikkoa viimeisestä pistoksesta ja 32 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
8 viikkoa viimeisestä pistoksesta ja 32 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
Elämänlaatu: Muutos elämänlaadun arvioinnissa, joka perustuu lasten elämänlaatuinventaarioon (PedsQL) ja visuaaliseen analogiseen kivun asteikkoon (VAS) yhden TARA-002-hoitojakson jälkeen
Aikaikkuna: 8 viikkoa viimeisestä pistoksesta ja 32 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen
8 viikkoa viimeisestä pistoksesta ja 32 viikkoa viimeisen pistoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protara Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TARA-002-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa