Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az intracisztás TARA-002 biztonságossági és hatékonysági tanulmánya nyirokrendszeri rendellenességek kezelésére 6 hónapos és 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél (STARBORN-1)

2024. május 1. frissítette: Protara Therapeutics

2a/b fázisú, egykarú nyílt vizsgálat a TARA-002 intracisztás beadása biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 6 hónapos és 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél a makrocisztás és vegyes cisztás nyirokfejlődések kezelésére

Ez egy 2a/b fázisú, egykarú, nyílt elrendezésű vizsgálat a TARA-002 intracisztás injekciójának biztonságosságának, reaktogenitásának és hatékonyságának értékelésére 6 hónapos és 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél makrocisztás és vegyes cisztás nyirokfejlődési rendellenességek kezelésére. A 2a fázisú biztonságossági bevezető, életkor-deeszkalációs vizsgálat célja, hogy megállapítsa a TARA-002 biztonságosságát a 6 évtől 18 évnél fiatalabb résztvevőknél, mielőtt a fiatalabb, 2 évtől 6 évnél fiatalabb résztvevőkre, majd 6 hónapig. kevesebb mint 2 év. A 2b. fázis egy kiterjesztő vizsgálat, amelyben a résztvevők felvételét azt követően kezdik meg, hogy a 2a. fázis biztonságossági bevezető vizsgálata során minden kohorszban megállapították a biztonságot. Minden résztvevő legfeljebb 4 TARA-002 injekciót kap, körülbelül 6 hetes időközönként.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

38

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Children's Hospital/UAMS
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Medical Center: Children's Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Toborzás
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kapcsolatba lépni:
          • Use Central Contact

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6 hónapos és 18 évesnél fiatalabb férfi vagy női résztvevők a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában
  • Azok a résztvevők, akiknek a szülője/LAR-jai önkéntesen írásos beleegyezést adtak, és a résztvevők, akik beleegyezést adtak (adott esetben) miután elmagyarázták nekik a vizsgálatot
  • A fej/nyak/mediasztinum makrocisztás LM-ben vagy vegyes cisztás LM-ben (≥ 50%-os makrocisztás betegség térfogatban mérve) szenvedő résztvevők az ISSVA 2018 kritériumai szerint (ISSVA 2018), LM képalkotással mérve a szűréskor, hogy a diagnózis központi felülvizsgálata során megerősítsék. makrocisztás vagy vegyes cisztás LM
  • Azok a résztvevők, akiknél esetleg műtéti vagy szkleroterápiás kezelést kaptak LM-jükért, de nem a beleegyező/beleegyezési űrlap aláírását követő hat hónapon belül

Kizárási kritériumok:

  • Penicillin allergia
  • Vaszkuláris daganatok vagy kombinált érrendszeri rendellenességek
  • Mikrocisztás LM vagy vegyes cisztás LM túlnyomórészt mikrocisztás jellemzőkkel
  • Az orbita LM-ei (orbitális LM) mint célciszta

A jogosultsági feltételekkel kapcsolatos további információkért forduljon a szponzorhoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TARA-002
A TARA-002 egy liofilizált biológiai injekciós készítmény, amely Streptococcus pyogenes (A csoport, 3-as típusú) Su törzs benzilpenicillinnel kezelt sejtjeit tartalmazza.
Biológiai: TARA-002
Minden résztvevő legfeljebb 4 intracisztás injekciót kap, körülbelül 6 hetes időközönként.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A klinikai sikert elért résztvevők aránya egy TARA-002 kezelési ciklus után
Időkeret: 8 héttel az utolsó injekció beadása után
8 héttel az utolsó injekció beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél helyi és szisztémás reakciók jelentkeztek
Időkeret: 14 nappal (2 hét) minden injekció után
14 nappal (2 hét) minden injekció után
Biztonság: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a nem kívánt mellékhatások (AE) szenvedtek
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig (körülbelül 32 héttel az utolsó injekció után)
A vizsgálat befejezéséig (körülbelül 32 héttel az utolsó injekció után)
Biztonság: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél SAE-k, különös érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események, a vizsgálati beavatkozás idő előtti abbahagyásához vezető nemkívánatos események, a vizsgálatból való kivonáshoz vezető nemkívánatos események, halálos kimenetelű mellékhatások és MAAE-k.
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig (körülbelül 32 héttel az utolsó injekció után)
A vizsgálat befejezéséig (körülbelül 32 héttel az utolsó injekció után)
Tartós válasz: Azon résztvevők aránya, akik klinikailag sikeresek voltak egy TARA-002 kezelési ciklus után, az utolsó injekció beadása után 8 héttel értékelve, és az utolsó injekció után 32 héttel megőrizték a klinikai sikert.
Időkeret: 32 héttel az utolsó injekció beadása után
32 héttel az utolsó injekció beadása után
Klinikai siker LM típus szerint: A makrocisztás LM-ben vagy vegyes cisztás LM-ben szenvedő résztvevők aránya klinikai sikerrel egy TARA-002 kezelési ciklus után
Időkeret: 8 héttel az utolsó injekció beadása után
8 héttel az utolsó injekció beadása után
A vizsgáló értékelése: azon résztvevők aránya, akik klinikai javulást mutatnak a vizsgáló értékelése szerint egy TARA-002 kezelési ciklus után az alapvonalhoz képest
Időkeret: 8 héttel az utolsó injekció után és 32 héttel az utolsó injekció után
8 héttel az utolsó injekció után és 32 héttel az utolsó injekció után
Életminőség: Változás az életminőség értékelésében a gyermekgyógyászati ​​életminőség felmérésen (PedsQL) és a fájdalom vizuális analóg skáláján (VAS) alapul egy TARA-002 kezelési ciklus után
Időkeret: 8 héttel az utolsó injekció után és 32 héttel az utolsó injekció után
8 héttel az utolsó injekció után és 32 héttel az utolsó injekció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protara Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 22.

Első közzététel (Tényleges)

2023. május 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TARA-002-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a TARA-002

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Pakistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel