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Étude d'innocuité et d'efficacité de TARA-002 intrakystique pour le traitement des malformations lymphatiques chez les participants âgés de 6 mois à moins de 18 ans (STARBORN-1)

20 août 2026 mis à jour par: Protara Therapeutics

Une étude ouverte de phase 2a/b à un seul bras pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration intrakystique de TARA-002 chez les participants âgés de 6 mois à moins de 18 ans pour le traitement des malformations lymphatiques macrokystiques et kystiques mixtes

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2a/b à un seul bras visant à évaluer l'innocuité, la réactogénicité et l'efficacité de l'injection intrakystique de TARA-002 chez les participants âgés de 6 mois à moins de 18 ans pour le traitement des malformations lymphatiques macrokystiques et kystiques mixtes. L'étude préliminaire de phase 2a sur l'innocuité et la désescalade de l'âge est conçue pour établir l'innocuité de TARA-002 chez les participants âgés de 6 ans à moins de 18 ans avant de passer aux participants plus jeunes âgés de 2 ans à moins de 6 ans, puis de 6 mois à moins de 2 ans. La phase 2b est une étude d'expansion dans laquelle le recrutement des participants sera lancé après que la sécurité a été établie dans chaque cohorte au cours de l'étude préliminaire de phase 2a sur la sécurité. Chaque participant recevra jusqu'à 4 injections de TARA-002 espacées d'environ 6 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

38

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
    • New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Retiré
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Retiré
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins âgés de 6 mois à moins de 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé/assentiment
  • Participants dont les parents / LAR ont volontairement donné leur consentement écrit et participants qui ont donné leur consentement (le cas échéant) après que l'étude leur ait été expliquée
  • Participants avec LM macrokystique ou LM kystique mixte (≥ 50 % de maladie macrokystique mesurée en volume) de la tête/du cou/du médiastin selon les critères ISSVA 2018 (ISSVA 2018) mesurés par imagerie LM lors du dépistage pour confirmer, lors de l'examen central, le diagnostic de LM macrokystiques ou kystiques mixtes
  • Participants qui peuvent avoir subi un traitement chirurgical ou de sclérothérapie pour leur LM, mais pas dans les six mois suivant la signature du formulaire de consentement/assentiment

Critère d'exclusion:

  • Allergie à la pénicilline
  • Tumeurs vasculaires ou malformations vasculaires combinées
  • LM microkystique ou LM kystique mixte avec des caractéristiques microkystiques prédominantes
  • LM de l'orbite (LM orbital) comme kyste cible

Pour plus d'informations sur les critères d'éligibilité, veuillez contacter le sponsor.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TARA-002
TARA-002 est une préparation biologique lyophilisée pour injection contenant des cellules de Streptococcus pyogenes (Groupe A, type 3) souche Su traitées à la benzylpénicilline.
Biologique: TARA-002
Tous les participants recevront jusqu'à 4 injections intrakystiques espacées d'environ 6 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants avec succès clinique après un cycle de traitement de TARA-002
Délai: 8 semaines après la dernière injection
8 semaines après la dernière injection

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Innocuité : Pourcentage de participants présentant des réactions locales et systémiques sollicitées
Délai: 14 jours (2 semaines) après chaque injection
14 jours (2 semaines) après chaque injection
Innocuité : pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) non sollicités
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (environ 32 semaines après la dernière injection)
Jusqu'à la fin de l'étude (environ 32 semaines après la dernière injection)
Innocuité : Pourcentage de participants présentant des EIG, des EI d'intérêt particulier, des EI entraînant l'arrêt prématuré de l'intervention de l'étude, des EI entraînant le retrait de l'étude, des EI entraînant le décès et des MAAE
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (environ 32 semaines après la dernière injection)
Jusqu'à la fin de l'étude (environ 32 semaines après la dernière injection)
Réponse durable : Proportion de participants avec succès clinique après un cycle de traitement de TARA-002 évalué à 8 semaines après la dernière injection et succès clinique maintenu à 32 semaines après la dernière injection
Délai: 32 semaines après la dernière injection
32 semaines après la dernière injection
Succès clinique par type de LM : Proportion de participants atteints de LM macrokystique ou de LM kystique mixte avec succès clinique après un cycle de traitement de TARA-002
Délai: 8 semaines après la dernière injection
8 semaines après la dernière injection
Évaluation de l'investigateur : Proportion de participants qui démontrent une amélioration clinique, telle qu'évaluée par l'investigateur, après un cycle de traitement de TARA-002 par rapport à la ligne de base
Délai: 8 semaines après la dernière injection et 32 ​​semaines après la dernière injection
8 semaines après la dernière injection et 32 ​​semaines après la dernière injection
Qualité de vie : évolution de l'évaluation de la qualité de vie basée sur l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) et l'échelle visuelle analogique (EVA) pour la douleur après un cycle de traitement de TARA-002
Délai: 8 semaines après la dernière injection et 32 ​​semaines après la dernière injection
8 semaines après la dernière injection et 32 ​​semaines après la dernière injection

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Protara Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2023

Première publication (Réel)

23 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TARA-002-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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