Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av intracystisk TARA-002 for behandling av lymfatiske misdannelser hos deltakere fra 6 måneder til under 18 år (STARBORN-1)

20. august 2026 oppdatert av: Protara Therapeutics

En fase 2a/b enkeltarms åpen etikettstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av intracystisk administrering av TARA-002 hos deltakere mellom 6 måneder og under 18 år for behandling av makrocystiske og blandede cystiske lymfatiske misdannelser

Dette er en fase 2a/b enarms åpen studie for å evaluere sikkerheten, reaktogenisiteten og effekten av intracystisk injeksjon av TARA-002 hos deltakere fra 6 måneder til under 18 år for behandling av makrocystiske og blandede cystiske lymfatiske misdannelser. Fase 2a sikkerhetsintroduksjonsstudien for aldersdeeskalering er utformet for å fastslå sikkerheten til TARA-002 hos eldre deltakere 6 år til under 18 år før den fortsetter til yngre deltakere 2 år til under 6 år, deretter 6 måneder til mindre enn 2 år. Fase 2b er en utvidelsesstudie hvor registrering av deltakere vil bli initiert etter at sikkerhet er etablert i hver kohort under fase 2a sikkerhetsinnføringsstudien. Hver deltaker vil motta opptil 4 injeksjoner med TARA-002 med ca. 6 ukers mellomrom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ta kontakt med:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
    • Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Tilbaketrukket
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Tilbaketrukket
        • Children's Hospital of Philadelphia: Comprehensive Vascular Anomalies Program
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere 6 måneder til under 18 år på tidspunktet for informert samtykke/samtykkeskjema ble signert
  • Deltakere hvis foreldre/LAR(er) frivillig har gitt skriftlig samtykke og deltakere som har gitt samtykke (hvis aktuelt) etter at studien er forklart for dem
  • Deltakere med makrocystisk LM eller blandet cystisk LM (≥ 50 % makrocystisk sykdom målt i volum) av hode/hals/Mediastinum i henhold til ISSVA 2018-kriteriene (ISSVA 2018) målt via LM-avbildning ved screening for å bekrefte, etter sentral gjennomgang, diagnosen av makrocystisk eller blandet cystisk LM
  • Deltakere som kan ha hatt kirurgisk eller skleroterapibehandling for sin LM, men ikke innen seks måneder etter at samtykke-/samtykkeskjemaet ble signert

Ekskluderingskriterier:

  • Penicillinallergi
  • Vaskulære svulster eller kombinerte vaskulære misdannelser
  • Mikrocystisk LM eller blandet cystisk LM med dominerende mikrocystiske egenskaper
  • LM-er av bane (orbital LM) som målcyste

For mer informasjon om kvalifikasjonskriterier, vennligst kontakt sponsoren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TARA-002
TARA-002 er et lyofilisert biologisk preparat for injeksjon som inneholder celler av Streptococcus pyogenes (Gruppe A, type 3) Su-stamme behandlet med benzylpenicillin.
Biologisk: TARA-002
Alle deltakere vil motta opptil 4 intracystiske injeksjoner med ca. 6 ukers mellomrom.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere med klinisk suksess etter én behandlingssyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uker etter siste injeksjon
8 uker etter siste injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Andel av deltakerne med etterspurt lokalt nettsted og systemiske reaksjoner
Tidsramme: 14 dager (2 uker) etter hver injeksjon
14 dager (2 uker) etter hver injeksjon
Sikkerhet: Andel av deltakere med uønskede bivirkninger (AE)
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien (omtrent 32 uker etter siste injeksjon)
Gjennom fullføring av studien (omtrent 32 uker etter siste injeksjon)
Sikkerhet: Prosentandel av deltakere med SAE, AEer av spesiell interesse, AEer som fører til for tidlig seponering av studieintervensjon, AEer som fører til tilbaketrekning fra studien, AEer med dødsfall og MAAEs
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien (omtrent 32 uker etter siste injeksjon)
Gjennom fullføring av studien (omtrent 32 uker etter siste injeksjon)
Varig respons: Andel deltakere med klinisk suksess etter én behandlingssyklus med TARA-002 vurdert 8 uker etter siste injeksjon og opprettholdt klinisk suksess 32 uker etter siste injeksjon
Tidsramme: 32 uker etter siste injeksjon
32 uker etter siste injeksjon
Klinisk suksess etter LM-type: Andel deltakere med makrocystisk LM eller blandet cystisk LM med klinisk suksess etter én behandlingssyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uker etter siste injeksjon
8 uker etter siste injeksjon
Etterforskervurdering: Andel deltakere som viser klinisk forbedring, som vurdert av etterforskeren, etter én behandlingssyklus med TARA-002 sammenlignet med baseline
Tidsramme: 8 uker etter siste injeksjon og 32 uker etter siste injeksjon
8 uker etter siste injeksjon og 32 uker etter siste injeksjon
Livskvalitet: Endring i livskvalitetsvurdering basert på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) og Visual Analog Scale (VAS) for Pain etter én behandlingssyklus med TARA-002
Tidsramme: 8 uker etter siste injeksjon og 32 uker etter siste injeksjon
8 uker etter siste injeksjon og 32 uker etter siste injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Protara Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Chief R&D Officer, Protara Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TARA-002-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere