Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti efzofitimodu u pacientů se systémovou sklerózou (SSc) související s intersticiálním plicním onemocněním (ILD) (SSc-ILD)

5. května 2025 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Proof-of-Concept (PoC) k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti efzofitimodu u pacientů se systémovou sklerózou (SSc) související s intersticiální plicní nemocí (ILD) (SSc-ILD)

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, PoC studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti efzofitimodu u pacientů s SSc-ILD. Primárním cílem studie je vyhodnotit účinnost PoC v populaci s SSc-ILD. I když je výsledkem zájmu zlepšení ILD, studie bude také hodnotit změny na kůži. Po úvodním screeningu (až 4 týdny) bude přibližně 25 způsobilých účastníků randomizováno v poměru 2:2:1 do 1 ze 2 ramen s aktivní (experimentální) dávkou nebo placeba, podávaných každé 4 týdny až do 20. týdne včetně.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33146
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60153
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75204
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77204
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika SSc na základě kritérií ACR/EULAR (2013)
  2. Celková doba trvání SSc < 48 měsíců od první manifestace non-Raynaudova symptomu
  3. HRCT získané během 3 měsíců před screeningem v souladu s SSc-ILD (posouzeno centrálním čtenářem) A s plicním postižením > 10 %
  4. Klinická prezentace při screeningu v souladu s dcSSc (distribuce na trupu a proximálně ke koleni, lokti)

  5. 1. Přítomnost alespoň: 1 libovolného laboratorního markeru pro aktivní onemocnění

    NEBO

    Jakékoli 1 kritérium pro progresivní plicní fibrózu za předchozí 1 rok

  6. mRSS > 10
  7. MMF ≥ 2 g/den po dobu 6 měsíců

Kritéria vyloučení:

  1. Plicní onemocnění s FVC %pred ≤ 45 % NEBO DLco %pred ≤ 30 %
  2. Účastníci s plicní arteriální hypertenzí na parenterální terapii nebo s klinickými známkami pravostranného srdečního selhání
  3. Účastníci vyžadující > 2 l/min doplňkového kyslíku pomocí nosní kanyly
  4. HRCT získané během 3 měsíců před screeningem v souladu s jinou matoucí patologií Léčba kortikosteroidy (> 10 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu) během 2 týdnů před výchozí hodnotou
  5. Léčba SSc-ILD jiná než MMF NEBO MMF < 2 g/den
  6. Jakákoli předchozí léčba kterýmkoli z následujících léků: rituximab, intravenózní imunoglobulin (IVIG), nintedanib, tocilizumab, cyklofosfamid, pirfenidon, inhibitory tyrosinkinázy (např.
  7. Revmatické autoimunitní onemocnění jiné než SSc, je aktivním, těžkým kuřákem tabáku/produktů obsahujících nikotin
  8. Anamnéza (anti-Jo-1) anti-syntetázového syndromu nebo Jo-1 pozitivní při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: efzofitimod 450 mg
Podaná IV infuze
Lék: efzofitimod 450 mg
IV infuze po dobu přibližně 60 minut každé 4 týdny
Experimentální: efzofitimod 270 mg
Podaná IV infuze
Lék: efzofitimod 270 mg
IV infuze po dobu přibližně 60 minut každé 4 týdny
Komparátor placeba: Placebo
Podaná IV infuze
Lék: Placebo
IV infuze po dobu přibližně 60 minut každé 4 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve forsírované vitální kapacitě (FVC) v ml
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Roční míra poklesu FVC v ml
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Předpokládaná roční míra poklesu FVC v procentech
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna skóre HRCT fibrózy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

aTyr Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATYR1923-C-005

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit