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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Efzofitimod nei pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) correlata alla sclerosi sistemica (SSc) (SSc-ILD)

5 maggio 2025 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.

Studio Proof-of-Concept (PoC) randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Efzofitimod in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) correlata alla sclerosi sistemica (SSc) (SSc-ILD)

Questo è uno studio PoC in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di efzofitimod nei pazienti con SSc-ILD. L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia del PoC in una popolazione con SSc-ILD. Mentre il miglioramento dell'ILD è il risultato di interesse, lo studio valuterà anche i cambiamenti nella pelle. Dopo lo screening iniziale (fino a 4 settimane), circa 25 partecipanti idonei saranno randomizzati 2:2:1 a 1 di 2 bracci della dose attiva (sperimentale) o placebo, somministrato ogni 4 settimane fino alla settimana 20 inclusa.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33146
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77204
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Reclutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SSc basata sui criteri ACR/EULAR (2013)
  2. Durata complessiva della SSc <48 mesi dalla prima manifestazione sintomatica non di Raynaud
  3. HRCT ottenuta nei 3 mesi precedenti lo screening coerente con SSc-ILD (giudicata da un lettore centrale) E con coinvolgimento polmonare > 10%
  4. Presentazione clinica allo screening coerente con dcSSc (distribuzione sul tronco e prossimale al ginocchio, gomito)

  5. 1. Presenza di almeno: 1 qualsiasi marcatore di laboratorio per malattia attiva

    O

    Qualsiasi 1 criterio per la fibrosi polmonare progressiva nel precedente 1 anno

  6. mRSS > 10
  7. MMF di ≥ 2 g/die per 6 mesi

Criteri di esclusione:

  1. Malattia polmonare con FVC %pred ≤ 45% OPPURE DLco %pred ≤ 30%
  2. - Partecipanti con ipertensione dell'arteria polmonare in terapia parenterale o con evidenza clinica di insufficienza cardiaca destra
  3. - Partecipanti che richiedono > 2 L/min di ossigeno supplementare mediante cannula nasale
  4. HRCT ottenuta nei 3 mesi precedenti lo screening coerente con altra patologia confondente Trattamento con corticosteroidi (> 10 mg/die di prednisone o equivalente) entro 2 settimane prima del basale
  5. Trattamenti SSc-ILD diversi da MMF O MMF < 2 gm/die
  6. Qualsiasi trattamento precedente con uno qualsiasi dei seguenti: rituximab, immunoglobuline per via endovenosa (IVIG), nintedanib, tocilizumab, ciclofosfamide, pirfenidone, inibitori della tirosin-chinasi (ad esempio, imatinib, nilotinib, dasatinib)
  7. Malattia reumatica autoimmune diversa da SSc, È un fumatore attivo e accanito di prodotti contenenti tabacco/nicotina
  8. Storia di sindrome anti-sintetasi (anti-Jo-1) o Jo-1 positivo allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: efzofitimod 450 mg
Somministrato IV infusione
Droga: efzofitimod 450 mg
Infusione endovenosa per circa 60 minuti ogni 4 settimane
Sperimentale: efzofitimod 270 mg
Somministrato IV infusione
Droga: efzofitimod 270 mg
Infusione endovenosa per circa 60 minuti ogni 4 settimane
Comparatore placebo: Placebo
Somministrato IV infusione
Droga: Placebo
Infusione endovenosa per circa 60 minuti ogni 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) in mL
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Tasso annuo di declino della FVC in ml
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Tasso annuo di declino della FVC in percentuale previsto
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Variazione del punteggio di fibrosi HRCT
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATYR1923-C-005

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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