Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de efzofitimod en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial (EPI) relacionada con esclerosis sistémica (SSc) (SSc-ILD)

19 de abril de 2024 actualizado por: aTyr Pharma, Inc.

Estudio de prueba de concepto (PoC) aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de efzofitimod en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial (ILD) relacionada con la esclerosis sistémica (SSc) (SSc-ILD)

Este es un estudio PoC doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de efzofitimod en pacientes con SSc-ILD. El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia del PoC en una población con SSc-ILD. Si bien la mejora de la ILD es el resultado de interés, el estudio también evaluará los cambios en la piel. Después de la selección inicial (hasta 4 semanas), aproximadamente 25 participantes elegibles serán aleatorizados 2:2:1 a 1 de 2 brazos de dosis activa (experimental) o placebo, administrados cada 4 semanas hasta la semana 20 inclusive.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • Aún no reclutando
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Aún no reclutando
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
        • Aún no reclutando
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Aún no reclutando
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77204
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
        • Reclutamiento
        • aTyr Investigative Site
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de SSc basado en criterios ACR/EULAR (2013)
  2. Duración total de la SSc < 48 meses desde la primera manifestación de síntomas distintos de los de Raynaud
  3. HRCT obtenida en los 3 meses anteriores a la selección compatible con SSc-ILD (adjudicada por un lector central) Y con compromiso pulmonar> 10%
  4. Presentación clínica en la selección compatible con dcSSc (distribución en el tronco y proximal a la rodilla, codo)

  5. 1. Presencia de al menos: Cualquier marcador de laboratorio para enfermedad activa

    O

    Cualquier 1 criterio para fibrosis pulmonar progresiva durante el año anterior

  6. mRSS de > 10
  7. MMF de ≥ 2 g/día durante 6 meses

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad pulmonar con FVC %pred ≤ 45% O DLco %pred ≤ 30%
  2. Participantes con hipertensión arterial pulmonar en terapia parenteral o con evidencia clínica de insuficiencia cardíaca derecha
  3. Participantes que requieren > 2 L/min de oxígeno suplementario por cánula nasal
  4. TCAR obtenida en los 3 meses previos a la Selección consistente con otra patología de confusión Tratamiento con corticosteroides (> 10 mg/día de prednisona o equivalente) dentro de las 2 semanas previas al inicio
  5. Tratamientos de SSc-ILD que no sean MMF O MMF < 2 g/día
  6. Cualquier tratamiento previo con cualquiera de los siguientes: rituximab, inmunoglobulina intravenosa (IVIG), nintedanib, tocilizumab, ciclofosfamida, pirfenidona, inhibidores de la tirosina quinasa (p. ej., imatinib, nilotinib, dasatinib)
  7. Enfermedad reumática autoinmune distinta de SSc, es un fumador activo y empedernido de productos que contienen tabaco/nicotina
  8. Antecedentes de síndrome antisintetasa (anti-Jo-1) o Jo-1 positivo en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: efzofitimod 450 mg
Infusión intravenosa administrada
Droga: efzofitimod 450 mg
Infusión IV durante aproximadamente 60 minutos cada 4 semanas
Experimental: efzofitimod 270 mg
Infusión intravenosa administrada
Droga: efzofitimod 270 mg
Infusión IV durante aproximadamente 60 minutos cada 4 semanas
Comparador de placebos: Placebo
Infusión intravenosa administrada
Droga: Placebo
Infusión IV durante aproximadamente 60 minutos cada 4 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) en ml
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Tasa anual de disminución de la CVF en ml
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Tasa anual de disminución de la CVF en porcentaje previsto
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de pacientes con > 5 % y ≥ 10 % de descenso en la FVC absoluta
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Línea de base a la semana 24
Proporción de pacientes con > 5 % y ≥ 10 % de disminución en el porcentaje de CVF prevista
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Línea de base a la semana 24
Cambio en la puntuación de fibrosis HRCT
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Línea de base a la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

aTyr Pharma, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de octubre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATYR1923-C-005

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre efzofitimod 450 mg

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Singapore

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir