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Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do efzofitimod em pacientes com doença pulmonar intersticial relacionada à esclerose sistêmica (DPI) (SSc-ILD)

5 de maio de 2025 atualizado por: aTyr Pharma, Inc.

Estudo de prova de conceito (PoC) randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do efzofitimod em pacientes com doença pulmonar intersticial (DPI) relacionada à esclerose sistêmica (SSc) (SSc-ILD)

Este é um estudo PoC duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do efzofitimod em pacientes com ES-DPI. O objetivo primário do estudo é avaliar a eficácia do PoC em uma população com ES-DPI. Embora a melhora da DPI seja o desfecho de interesse, o estudo também avaliará as alterações na pele. Após a triagem inicial (até 4 semanas), aproximadamente 25 participantes elegíveis serão randomizados 2:2:1 para 1 de 2 braços de dose ativa (experimental) ou placebo, administrados a cada 4 semanas até a Semana 20, inclusive.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77204
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
        • Recrutamento
        • aTyr Investigative Site
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de ES com base nos critérios ACR/EULAR (2013)
  2. Duração geral da ES < 48 meses desde a primeira manifestação de sintomas não Raynaud
  3. TCAR obtida nos 3 meses anteriores à Triagem consistente com ES-DPI (julgada por um leitor central) E com envolvimento pulmonar > 10%
  4. Apresentação clínica na triagem consistente com dcSSc (distribuição no tronco e proximal ao joelho, cotovelo)

  5. 1. Presença de pelo menos: Qualquer 1 marcador laboratorial para doença ativa

    OU

    Qualquer 1 critério para fibrose pulmonar progressiva no 1 ano anterior

  6. mRSS de > 10
  7. MMF de ≥ 2 g/dia por 6 meses

Critério de exclusão:

  1. Doença pulmonar com CVF %pred ≤ 45% OU DLco %pred ≤ 30%
  2. Participantes com hipertensão arterial pulmonar em terapia parenteral ou com evidência clínica de insuficiência cardíaca direita
  3. Participantes que requerem > 2 L/min de oxigênio suplementar por cânula nasal
  4. TCAR obtida nos 3 meses anteriores à Triagem consistente com outra patologia de confusão Tratamento com corticosteroides (> 10 mg/dia de prednisona ou equivalente) dentro de 2 semanas antes da linha de base
  5. Tratamentos para ES-ILD diferentes de MMF OU MMF < 2 g/dia
  6. Qualquer tratamento anterior com qualquer um dos seguintes: rituximabe, imunoglobulina intravenosa (IVIG), nintedanibe, tocilizumabe, ciclofosfamida, pirfenidona, inibidores de tirosina-quinase (por exemplo, imatinibe, nilotinibe, dasatinibe)
  7. Doença autoimune reumática diferente da ES, É um fumante ativo e inveterado de tabaco/produtos que contêm nicotina
  8. Histórico de síndrome anti-sintetase (anti-Jo-1) ou Jo-1 positivo na triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: efzofitimode 450 mg
Infusão IV administrada
Medicamento: efzofitimode 450 mg
Infusão IV durante aproximadamente 60 minutos a cada 4 semanas
Experimental: efzofitimode 270 mg
Infusão IV administrada
Medicamento: efzofitimode 270 mg
Infusão IV durante aproximadamente 60 minutos a cada 4 semanas
Comparador de Placebo: Placebo
Infusão IV administrada
Medicamento: Placebo
Infusão IV durante aproximadamente 60 minutos a cada 4 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração absoluta da linha de base na capacidade vital forçada (FVC) em mL
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Taxa anual de declínio da CVF em mL
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Taxa anual de declínio na CVF em porcentagem prevista
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Alteração no escore de fibrose da TCAR
Prazo: Linha de base até a semana 24
Linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

aTyr Pharma, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATYR1923-C-005

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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