Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Efzofitimod bij patiënten met systemische sclerose (SSc)-gerelateerde interstitiële longziekte (ILD) (SSc-ILD)

19 april 2024 bijgewerkt door: aTyr Pharma, Inc.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Proof-of-Concept (PoC)-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Efzofitimod te evalueren bij patiënten met systemische sclerose (SSc)-gerelateerde interstitiële longziekte (ILD) (SSc-ILD)

Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, PoC-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van efzofitimod bij patiënten met SSc-ILD te evalueren. Het primaire doel van de studie is om de PoC te evalueren op werkzaamheid in een populatie met SSc-ILD. Terwijl verbetering van ILD het resultaat van interesse is, zal de studie ook veranderingen in de huid evalueren. Na de initiële screening (tot 4 weken) worden ongeveer 25 in aanmerking komende deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 2:2:1 naar 1 van de 2 actieve (experimentele) dosisarmen of placebo, elke 4 weken toegediend tot en met week 20.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • Nog niet aan het werven
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • Nog niet aan het werven
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33146
        • Nog niet aan het werven
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Nog niet aan het werven
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70115
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75204
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77204
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23284

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van SSc op basis van ACR/EULAR-criteria (2013)
  2. Totale duur van SSc < 48 maanden vanaf de eerste niet-Raynaud-symptoommanifestatie
  3. HRCT verkregen in de 3 maanden voorafgaand aan Screening consistent met SSc-ILD (beoordeeld door een centrale lezer) EN met pulmonale betrokkenheid > 10%
  4. Klinische presentatie bij Screening consistent met dcSSc (verdeling over romp en proximaal van knie, elleboog)

  5. 1. Aanwezigheid van ten minste: Elke 1 laboratoriummarker voor actieve ziekte

    OF

    Elk 1 criterium voor progressieve longfibrose gedurende het voorgaande 1 jaar

  6. mRSS van > 10
  7. MMF van ≥ 2 g/dag gedurende 6 maanden

Uitsluitingscriteria:

  1. Longziekte met FVC %pred ≤ 45% OF DLco %pred ≤ 30%
  2. Deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie op parenterale therapie of met klinisch bewijs van rechter hartfalen
  3. Deelnemers die > 2 l/min extra zuurstof nodig hebben via een neuscanule
  4. HRCT verkregen in de 3 maanden voorafgaand aan Screening consistent met andere confounding pathologie Behandeling met corticosteroïden (> 10 mg/dag prednison of equivalent) binnen 2 weken voorafgaand aan baseline
  5. SSc-ILD-behandelingen anders dan MMF OF MMF < 2 g/dag
  6. Elke eerdere behandeling met een van de volgende: rituximab, intraveneuze immunoglobuline (IVIG), nintedanib, tocilizumab, cyclofosfamide, pirfenidon, tyrosinekinaseremmers (bijv. imatinib, nilotinib, dasatinib)
  7. Andere reumatische auto-immuunziekte dan SSc. Is een actieve, zware roker van tabaks-/nicotinebevattende producten.
  8. Geschiedenis van (anti-Jo-1) antisynthetasesyndroom of Jo-1 positief bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efzofitimod 450 mg
IV infuus toegediend
Geneesmiddel: efzofitimod 450 mg
IV infusie gedurende ongeveer 60 minuten elke 4 weken
Experimenteel: efzofitimod 270 mg
IV infuus toegediend
Geneesmiddel: efzofitimod 270 mg
IV infusie gedurende ongeveer 60 minuten elke 4 weken
Placebo-vergelijker: Placebo
IV infuus toegediend
Geneesmiddel: Placebo
IV infusie gedurende ongeveer 60 minuten elke 4 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geforceerde vitale capaciteit (FVC) in ml
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Jaarlijkse daling in FVC in ml
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Jaarlijks dalingspercentage van FVC in voorspeld percentage
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Percentage patiënten met > 5% en ≥ 10% afname in absolute FVC
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24
Percentage patiënten met > 5% en ≥ 10% daling in percentage voorspelde FVC
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24
Verandering in HRCT-fibrosescore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATYR1923-C-005

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op efzofitimod 450 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uruguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren