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Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'efzofitimod chez les patients atteints de maladie pulmonaire interstitielle liée à la sclérose systémique (SSc) (SSc-ILD)

5 mai 2025 mis à jour par: aTyr Pharma, Inc.

Étude de preuve de concept (PoC) randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'efzofitimod chez les patients atteints de maladie pulmonaire interstitielle (MPI) liée à la sclérodermie systémique (SSc) (SSc-ILD)

Il s'agit d'une étude PoC en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'efzofitimod chez les patients atteints de SSc-ILD. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du PoC dans une population atteinte de SSc-ILD. Alors que l'amélioration de l'ILD est le résultat d'intérêt, l'étude évaluera également les changements dans la peau. Après le dépistage initial (jusqu'à 4 semaines), environ 25 participants éligibles seront randomisés 2: 2: 1 dans 1 des 2 bras de dose active (expérimentale) ou un placebo, administré toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 20 incluse.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90024
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33146
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        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60153
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70115
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75204
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77204
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
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    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23284
        • Recrutement
        • aTyr Investigative Site
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de ScS basé sur les critères ACR/EULAR (2013)
  2. Durée globale de la ScS < 48 mois à partir de la première manifestation de symptômes non-Raynaud
  3. HRCT obtenu dans les 3 mois précédant le dépistage compatible avec SSc-ILD (jugé par un lecteur central) ET avec une atteinte pulmonaire> 10 %
  4. Présentation clinique au dépistage conforme au dcSSc (distribution sur le tronc et proximalement au genou, coude)

  5. 1. Présence d'au moins : 1 marqueur de laboratoire de la maladie active

    OU

    1 critère quelconque de fibrose pulmonaire évolutive au cours de l'année précédente

  6. mRSS de > 10
  7. MMF ≥ 2 g/jour pendant 6 mois

Critère d'exclusion:

  1. Maladie pulmonaire avec CVF %pred ≤ 45 % OU DLco %pred ≤ 30 %
  2. Participants souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire sous traitement parentéral ou présentant des signes cliniques d'insuffisance cardiaque droite
  3. Participants nécessitant > 2 L/min d'oxygène supplémentaire par canule nasale
  4. HRCT obtenu dans les 3 mois précédant Dépistage compatible avec une autre pathologie confusionnelle Traitement par corticoïdes (> 10 mg/jour de prednisone ou équivalent) dans les 2 semaines précédant l'inclusion
  5. Traitements SSc-ILD autres que MMF OU MMF < 2 g/jour
  6. Tout traitement antérieur avec l'un des éléments suivants : rituximab, immunoglobulines intraveineuses (IgIV), nintédanib, tocilizumab, cyclophosphamide, pirfénidone, inhibiteurs de la tyrosine-kinase (par exemple, imatinib, nilotinib, dasatinib)
  7. Maladie rhumatismale auto-immune autre que ScS, est un gros fumeur actif de produits contenant du tabac/de la nicotine
  8. Antécédents de syndrome (anti-Jo-1) anti-synthétase ou Jo-1 positif lors du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: efzofitimod 450 mg
Perfusion IV administrée
Médicament: efzofitimod 450 mg
Perfusion IV d'environ 60 minutes toutes les 4 semaines
Expérimental: efzofitimod 270 mg
Perfusion IV administrée
Médicament: efzofitimod 270 mg
Perfusion IV d'environ 60 minutes toutes les 4 semaines
Comparateur placebo: Placebo
Perfusion IV administrée
Médicament: Placebo
Perfusion IV d'environ 60 minutes toutes les 4 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (CVF) en ml
Délai: 24 semaines
24 semaines
Taux annuel de déclin de la CVF en mL
Délai: 24 semaines
24 semaines
Taux annuel de déclin de la CVF en pourcentage prévu
Délai: 24 semaines
24 semaines
Modification du score de fibrose HRCT
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

aTyr Pharma, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Lisa Carey, aTyr Pharma, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2023

Première publication (Réel)

7 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATYR1923-C-005

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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