Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 testu účinnosti a bezpečnosti NLS-2 (Mazindol ER) u narkolepsie (AMAZE)

19. května 2024 aktualizováno: NLS Pharmaceutics

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti NLS-2 (Mazindol Extended-Release) tablet při léčbě narkolepsie typu 1

Cílem této klinické studie je zjistit, jak NLS-2 (mazindol s prodlouženým uvolňováním) působí na příznaky narkolepsie, včetně kataplexie a nadměrné denní ospalosti.

Studie se zúčastní přibližně 48 účastníků po celých Spojených státech.

Studovaná léčba (NLS-2 nebo placebo) bude podávána po dobu 8 týdnů. Po tomto období léčby může mít účastník možnost zúčastnit se samostatné dlouhodobé prodloužené studie, během níž budou všichni účastníci léčeni NLS-2.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 3, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, randomizovaná klinická studie s paralelními skupinami. Primárním cílem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost tablet NLS-2 (mazindol s prodlouženým uvolňováním) při léčbě narkolepsie typu 1. Cílem studie je určit účinky NLS-2 na zlepšení symptomů narkolepsie, včetně frekvence kataplexie a nadměrné denní ospalosti.

Účastníci této studie budou dostávat buď NLS-2 nebo placebo po dobu 8 týdnů. Přiřazení léčby bude před účastníkem i zkoušejícím po celou dobu studie utajeno (pokud neexistuje naléhavá lékařská potřeba).

Přibližně 48 pacientů bude zařazeno na více klinických pracovištích po celých Spojených státech. Po dokončení studie mohou mít účastníci možnost zapsat se do samostatné dlouhodobé prodloužené studie, kde všichni účastníci dostanou léčbu NLS-2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ≥ 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Dokumentovaná primární diagnóza narkolepsie typu 1 (NT1) podle kritérií Mezinárodní klasifikace poruch spánku – třetí vydání (ICSD-3).
  • Ochota a schopnost bezpečně vysadit všechny zakázané léky, včetně léků na léčbu narkolepsie.
  • Body Mass Index (BMI) v rozmezí 18 - 40 kg/m2 (včetně).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakákoli jiná (kromě narkolepsie) klinicky relevantní zdravotní, behaviorální nebo psychiatrická porucha, která je spojena s nadměrnou denní spavostí nebo kataplexií.
  • Infarkt myokardu nebo významné kardiovaskulární onemocnění, strukturální srdeční abnormality, kardiomyopatie, městnavé srdeční selhání, srdeční arytmie, onemocnění koronárních tepen, cerebrovaskulární onemocnění (přechodný ischemický záchvat nebo mrtvice) nebo jakýkoli jiný významný srdeční problém.
  • Anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo Torsades de Pointes nebo bezprostřední rodinná anamnéza náhlé srdeční smrti.
  • Plicní hypertenze a/nebo valvulopatie v anamnéze.
  • Anamnéza epilepsie, křečí nebo křečí (kromě febrilních křečí v raném dětství).
  • Významná anamnéza poranění hlavy nebo traumatu hlavy.
  • Nedávné nebo aktivní sebevražedné myšlenky nebo chování
  • Současná nebo v posledním roce diagnostikovaná porucha užívání návykových látek nebo závislostní porucha (SUD) včetně zneužívání alkoholu.
  • Glaukom s úzkým úhlem.
  • Těžká renální nebo jaterní nedostatečnost.
  • Povolání, které vyžaduje variabilní nebo noční směny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NLS-2
Účastníci dostanou jednu tabletu NLS-2 perorálně jednou denně od 1. do 56. dne (do konce 8. týdne).
Lék: NLS-2
Účastníci obdrží tablety NLS-2 ústně.
Ostatní jména:
  • mazindol s prodlouženým uvolňováním (ER), mazindol s řízeným uvolňováním (CR)
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou jednu tabletu odpovídající placebu NLS-2 perorálně jednou denně ode dne 1 do dne 56 (do konce týdne 8).
Lék: Placebo
Účastníci dostanou perorálně odpovídající placebo tablety NLS-2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet epizod kataplexie v 8. týdnu
Časové okno: 8 týdnů
Epizody kataplexie jsou měřítkem klinického výsledku, který hodnotí frekvenci epizod kataplexie.
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Epworthská škála ospalosti (ESS): změna od výchozí hodnoty
Časové okno: 8 týdnů
Epworthská škála ospalosti (ESS) je pacientem hlášená výsledná míra, která hodnotí denní ospalost. Požádá účastníka, aby na 4bodové škále (0–3) ohodnotil své obvyklé šance, že si zdřímnou nebo usnou v 8 různých situacích nebo činnostech, které se běžně vyskytují v každodenním životě. Celkové skóre ESS v rozmezí od 0 do 24 je součtem skóre 8 položek, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší ospalost během dne.
8 týdnů
Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S): změna oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 8 týdnů
Pacientův globální dojem závažnosti (PGI-S) je pacientem hlášené výsledné měřítko, které hodnotí, jak účastník vnímá závažnost jejich nemoci. Účastník hodnotí svůj stav na bodové škále, od „žádné příznaky“ po „extrémně závažný“.
8 týdnů
Globální dojem závažnosti klinického lékaře (CGI-S): změna oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 8 týdnů
Klinické globální dojmy závažnosti (CGI-S) je klinicky hodnocené výsledné měřítko, které hodnotí lékařův dojem o aktuální závažnosti onemocnění účastníka. Lékař hodnotí závažnost stavu účastníka na bodové škále, od „normálního, vůbec ne nemocného“ po „mezi extrémně nemocnými pacienty“.
8 týdnů
Výsledky hlášené pacientem Informační systém měření – porucha související se spánkem (PROMIS-SRI): změna oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 8 týdnů
Škála PROMIS-SRI (Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Related Impairment) se skládá z 8 položek pro hodnocení denních důsledků fungování na 5bodové Likertově škále v rozsahu od 1 do 5. bdělost, ospalost a únava během obvyklé doby bdění a vnímané funkční poruchy během bdělosti spojené s problémy se spánkem nebo zhoršenou bdělostí. Každá otázka má pět možností odpovědi v rozmezí hodnot od 1 do 5. Chcete-li zjistit celkové hrubé skóre se všemi zodpovězenými otázkami, sečtěte hodnoty odpovědí na každou otázku a celkové skóre se pohybuje od 8 do 40. Vyšší skóre znamená větší poruchu spánku.
8 týdnů
Výsledky hlášené pacienty Informační systém měření – porucha spánku (PROMIS-SD): změna oproti výchozímu stavu
Časové okno: 8 týdnů
Informační systém měření hlášení výsledků pacientů – poruchy spánku (PROMIS-SD) se skládá ze statického 8položkového dotazníku. Pomocí období vzpomínání za posledních 7 dní hodnotí koncepty iniciace spánku (2 položky), kvalitu spánku (3 položky), pocity časného rána (2 položky) a obavy ze spánku (1 položka). Každá otázka má 5 možností odpovědi v rozmezí hodnot od 1 do 5. Chcete-li zjistit celkové hrubé skóre se všemi zodpovězenými otázkami, sečtěte hodnoty odpovědí na každou otázku a celkové skóre se pohybuje od 8 do 40. Nižší skóre znamená menší poruchy spánku. Negativní změny ve skóre naznačují zlepšení.
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NLS Pharmaceutics

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: George Apostol, MD, MS, NLS Pharmaceutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NLS-1031

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit