Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-effektivitets- og sikkerhetsstudie av NLS-2 (Mazindol ER) i narkolepsi (AMAZE)

21. juni 2023 oppdatert av: NLS Pharmaceutics

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppeforsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til NLS-2 (Mazindol Extended-Release) tabletter i behandling av narkolepsi type 1

Målet med denne kliniske studien er å se hvordan NLS-2 (mazindol extended-release) virker på symptomer på narkolepsi, inkludert katapleksi og overdreven søvnighet på dagtid.

Omtrent 48 deltakere vil delta i studien over hele USA.

Studiebehandlingen (NLS-2 eller placebo) vil bli administrert i 8 uker. Etter denne behandlingsperioden kan deltakeren ha muligheten til å delta i en egen langtidsforlengelsesstudie der alle deltakerne vil bli behandlet med NLS-2.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, randomisert, parallell-gruppe klinisk studie. Hovedmålet med denne studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til NLS-2 (mazindol forlenget frigivelse) tabletter ved behandling av narkolepsi type 1. Forsøket tar sikte på å bestemme effekten av NLS-2 på forbedring av narkolepsisymptomer, inkludert katapleksifrekvens og overdreven søvnighet på dagtid.

Deltakere i denne studien vil motta enten NLS-2 eller placebo i 8 uker. Behandlingsoppdraget vil bli skjult for både deltakeren og etterforskeren gjennom hele forsøket (med mindre det er et akutt medisinsk behov).

Omtrent 48 pasienter vil bli registrert på flere kliniske steder over hele USA. Etter at forsøket er fullført, kan deltakerne få muligheten til å melde seg på en egen langsiktig forlengelsesprøve hvor alle deltakerne vil motta NLS-2-behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

48

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Voksne ≥ 18 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.
  • Dokumentert primærdiagnose av narkolepsi type 1 (NT1) i henhold til kriteriene International Classification of Sleep Disorders-Third Edition (ICSD-3).
  • Villig og i stand til trygt å avslutte alle forbudte medisiner, inkludert medisiner for behandling av narkolepsi.
  • Kroppsmasseindeks (BMI) innenfor området 18 - 40 kg/m2 (inklusive).

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver annen (foruten narkolepsi) klinisk relevant medisinsk, atferdsmessig eller psykiatrisk lidelse som er assosiert med overdreven søvnighet eller katapleksi på dagtid.
  • Anamnese med hjerteinfarkt eller betydelig kardiovaskulær sykdom, strukturelle hjerteabnormaliteter, kardiomyopati, kongestiv hjertesvikt, hjertearytmier, koronararteriesykdom, cerebrovaskulær sykdom (forbigående iskemisk angrep eller hjerneslag) eller andre betydelige hjerteproblemer.
  • Historie med lang QT-syndrom eller Torsades de Pointes, eller en umiddelbar familiehistorie med plutselig hjertedød.
  • Anamnese med pulmonal hypertensjon og/eller valvulopati.
  • Anamnese med epilepsi, kramper eller anfall (unntatt feberkramper i tidlig barndom).
  • Betydelig historie med hodeskade eller hodetraumer.
  • Nylige eller aktive selvmordstanker eller -adferd
  • Nåværende, eller i løpet av det siste året, diagnose av rusmisbruk eller avhengighetsforstyrrelse (SUD) inkludert alkoholmisbruk.
  • Smalvinklet glaukom.
  • Alvorlig nyre- eller leversvikt.
  • Yrke som krever variabelt arbeid eller nattskift.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NLS-2
Deltakerne vil motta en enkelt NLS-2 tablett oralt én gang daglig fra dag 1 til dag 56 (til slutten av uke 8).
Legemiddel: NLS-2
Deltakerne vil motta NLS-2 tabletter oralt.
Andre navn:
  • mazindol forlenget frigivelse (ER), mazindol kontrollert frigjøring (CR)
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta en enkelt NLS-2 placebo-matchende tablett oralt én gang daglig fra dag 1 til dag 56 (til slutten av uke 8).
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta NLS-2 matchende placebotabletter oralt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall katapleksiepisoder i uke 8
Tidsramme: 8 uker
Katapleksiepisoder er et klinisk utfallsmål som vurderer hyppigheten av katapleksiepisoder.
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Epworth Sleepiness Scale (ESS): endring fra baseline
Tidsramme: 8 uker
Epworth Sleepiness Scale (ESS) er et pasientrapportert resultatmål som vurderer søvnighet på dagtid. Den ber deltakeren om å vurdere, på en 4-punkts skala (0-3), deres vanlige sjanser for å døse ned eller sovne i 8 forskjellige situasjoner eller aktiviteter som ofte møtes i dagliglivet. Den totale ESS-poengsummen, som strekker seg fra 0 til 24, er summen av 8 elementskårer, med høyere poengsum som indikerer større søvnighet på dagtid.
8 uker
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S): endring fra baseline
Tidsramme: 8 uker
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) er et pasientrapportert resultatmål som vurderer deltakerens oppfatning av alvorlighetsgraden av sykdommen. Deltakeren vurderer tilstanden sin på en punktskala, fra «ingen symptomer» til «ekstremt alvorlig».
8 uker
Kliniker Global Impression of Severity (CGI-S): endring fra baseline
Tidsramme: 8 uker
The Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S) er et klinikervurdert utfallsmål som vurderer klinikerens inntrykk av deltakerens nåværende sykdoms alvorlighetsgrad. Klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av deltakerens tilstand på en punktskala, fra «normal, ikke i det hele tatt syk» til «blant de mest ekstremt syke pasientene».
8 uker
Pasientrapporterte utfall Måleinformasjon System-Søvnrelatert svekkelse (PROMIS-SRI): endring fra baseline
Tidsramme: 8 uker
Skalaen for pasientrapporterte utfall for måling av informasjonssystem-Søvnrelatert svekkelse (PROMIS-SRI) består av 8 elementer for å evaluere konsekvensene på dagtid av å fungere på en 5-punkts Likert-skala fra 1 til 5. PROMIS-SRI måler selvrapporterte oppfatninger av årvåkenhet, søvnighet og tretthet i vanlige våkne timer, og opplevd funksjonsnedsettelse under våkenhet assosiert med søvnproblemer eller nedsatt årvåkenhet. Hvert spørsmål har fem svaralternativer som varierer i verdi fra 1 til 5. For å finne den totale råpoengsummen med alle spørsmålene besvart, summerer du verdiene til svaret på hvert spørsmål, og totalpoengsummen varierer fra 8 til 40. Høyere score indikerer større søvnsvikt.
8 uker
Pasientrapporterte utfall Måleinformasjon System-søvnforstyrrelse (PROMIS-SD): endring fra baseline
Tidsramme: 8 uker
Pasientrapporterte utfall Måleinformasjon System-Søvnforstyrrelse (PROMIS-SD) består av et statisk 8-elements spørreskjema. Ved å bruke en tilbakekallingsperiode fra de siste 7 dagene, vurderer den konseptene søvninitiering (2 elementer), søvnkvalitet (3 elementer), tidlig morgenfølelse (2 elementer) og bekymring for søvn (1 element). Hvert spørsmål har 5 svaralternativer som varierer i verdi fra 1 til 5. For å finne den totale råpoengsummen med alle spørsmålene besvart, summerer du verdiene av svaret på hvert spørsmål og en totalscore varierer fra 8 til 40. Lavere score indikerer mindre søvnforstyrrelser. Negative endringer i poengsum indikerer forbedring.
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NLS Pharmaceutics

Etterforskere

  • Studiestol: George Apostol, MD, MS, NLS Pharmaceutics
  • Studieleder: Jennifer Franco, NLS Pharmaceutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

31. juli 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

15. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NLS-1031

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Narkolepsi type 1

Kliniske studier på NLS-2

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere