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Un essai de phase 3 sur l'efficacité et l'innocuité du NLS-2 (Mazindol ER) dans la narcolepsie (AMAZE)

19 mai 2024 mis à jour par: NLS Pharmaceutics

Un essai de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité des comprimés NLS-2 (Mazindol à libération prolongée) dans le traitement de la narcolepsie de type 1

L'objectif de cet essai clinique est de voir comment le NLS-2 (mazindol à libération prolongée) agit sur les symptômes de la narcolepsie, y compris la cataplexie et la somnolence diurne excessive.

Environ 48 participants prendront part à l'étude à travers les États-Unis.

Le traitement à l'étude (NLS-2 ou placebo) sera administré pendant 8 semaines. Après cette période de traitement, le participant peut avoir la possibilité de participer à une étude d'extension à long terme distincte au cours de laquelle tous les participants seront traités avec NLS-2.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de phase 3, en double aveugle, contrôlé par placebo, multicentrique, randomisé, en groupes parallèles. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité des comprimés NLS-2 (mazindol à libération prolongée) dans le traitement de la narcolepsie de type 1. L'essai vise à déterminer les effets du NLS-2 sur l'amélioration des symptômes de la narcolepsie, y compris la fréquence de la cataplexie et la somnolence diurne excessive.

Les participants à cet essai recevront soit NLS-2, soit un placebo pendant 8 semaines. L'attribution du traitement sera cachée à la fois au participant et à l'investigateur tout au long de l'essai (sauf en cas de besoin médical urgent).

Environ 48 patients seront inscrits dans plusieurs sites cliniques à travers les États-Unis. Une fois l'essai terminé, les participants peuvent avoir la possibilité de s'inscrire à un essai d'extension à long terme séparé où tous les participants recevront un traitement NLS-2.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

48

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Adultes ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Diagnostic primaire documenté de narcolepsie de type 1 (NT1) selon les critères de la Classification internationale des troubles du sommeil-troisième édition (ICSD-3).
  • Volonté et capable d'arrêter en toute sécurité tous les médicaments interdits, y compris les médicaments pour le traitement de la narcolepsie.
  • Indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kg/m2 (inclus).

Critères d'exclusion clés :

  • Tout autre trouble médical, comportemental ou psychiatrique cliniquement pertinent (en plus de la narcolepsie) associé à une somnolence diurne excessive ou à une cataplexie.
  • Antécédents d'infarctus du myocarde ou de maladie cardiovasculaire importante, d'anomalies cardiaques structurelles, de cardiomyopathie, d'insuffisance cardiaque congestive, d'arythmies cardiaques, de maladie coronarienne, de maladie cérébrovasculaire (accident ischémique transitoire ou accident vasculaire cérébral) ou de tout autre problème cardiaque important.
  • Antécédents de syndrome du QT long ou de torsades de pointes, ou antécédents familiaux immédiats de mort cardiaque subite.
  • Antécédents d'hypertension pulmonaire et/ou de valvulopathie.
  • Antécédents d'épilepsie, de convulsions ou de convulsions (à l'exclusion des convulsions fébriles de la petite enfance).
  • Antécédents importants de traumatisme crânien ou de traumatisme crânien.
  • Idées ou comportements suicidaires récents ou actifs
  • Diagnostic actuel ou au cours de l'année précédente de toxicomanie ou de trouble de dépendance (SUD), y compris l'abus d'alcool.
  • Glaucome à angle fermé.
  • Insuffisance rénale ou hépatique sévère.
  • Profession nécessitant un travail en quarts variables ou de nuit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NLS-2
Les participants recevront un seul comprimé NLS-2 par voie orale une fois par jour du jour 1 au jour 56 (jusqu'à la fin de la semaine 8).
Médicament: NLS-2
Les participants recevront des comprimés NLS-2 par voie orale.
Autres noms:
  • mazindol à libération prolongée (ER), mazindol à libération contrôlée (CR)
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un seul comprimé correspondant au placebo NLS-2 par voie orale une fois par jour du jour 1 au jour 56 (jusqu'à la fin de la semaine 8).
Médicament: Placebo
Les participants recevront par voie orale des comprimés placebo correspondants NLS-2.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'épisodes de cataplexie à la semaine 8
Délai: 8 semaines
Les épisodes de cataplexie sont une mesure des résultats cliniques qui évalue la fréquence des épisodes de cataplexie.
8 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de somnolence d'Epworth (ESS) : changement par rapport à la ligne de base
Délai: 8 semaines
L'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) est une mesure de résultat rapportée par le patient qui évalue la somnolence diurne. Il demande au participant d'évaluer, sur une échelle de 4 points (0-3), ses chances habituelles de s'assoupir ou de s'endormir dans 8 situations ou activités différentes qui sont couramment rencontrées dans la vie quotidienne. Le score ESS total, allant de 0 à 24, est la somme des scores de 8 items, les scores les plus élevés indiquant une plus grande somnolence diurne.
8 semaines
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) : changement par rapport à la ligne de base
Délai: 8 semaines
L'impression globale de gravité du patient (PGI-S) est une mesure de résultat rapportée par le patient qui évalue la perception du participant de la gravité de sa maladie. Le participant évalue son état sur une échelle de points, de « aucun symptôme » à « extrêmement grave ».
8 semaines
Impression globale de gravité du clinicien (CGI-S) : changement par rapport à la ligne de base
Délai: 8 semaines
Le Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S) est une mesure de résultat évaluée par le clinicien qui évalue l'impression du clinicien sur la gravité actuelle de la maladie du participant. Le clinicien évalue la gravité de l'état du participant sur une échelle de points, de "normal, pas du tout malade" à "parmi les patients les plus gravement malades".
8 semaines
Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Related Impairment (PROMIS-SRI) : changement par rapport à la ligne de base
Délai: 8 semaines
L'échelle PROMIS-SRI (Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Related Impairment) se compose de 8 éléments pour évaluer les conséquences diurnes du fonctionnement sur une échelle de Likert à 5 points allant de 1 à 5. Le PROMIS-SRI mesure les perceptions autodéclarées de la vigilance, la somnolence et la fatigue pendant les heures habituelles d'éveil, et les déficiences fonctionnelles perçues pendant l'éveil associées à des problèmes de sommeil ou à une altération de la vigilance. Chaque question a cinq options de réponse allant de 1 à 5. Pour trouver le score brut total avec toutes les questions répondues, additionnez les valeurs de la réponse à chaque question et le score total varie de 8 à 40. Des scores plus élevés indiquent une plus grande altération du sommeil.
8 semaines
Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD) : changement par rapport à la ligne de base
Délai: 8 semaines
Le Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD) consiste en un questionnaire statique de 8 points. Utilisant une période de rappel des 7 derniers jours, il évalue les concepts d'initiation au sommeil (2 items), de qualité du sommeil (3 items), de sensations matinales (2 items) et d'inquiétude à propos du sommeil (1 item). Chaque question a 5 options de réponse allant de 1 à 5. Pour trouver le score brut total avec toutes les questions répondues, additionnez les valeurs de la réponse à chaque question et un score total varie de 8 à 40. Des scores plus faibles indiquent moins de troubles du sommeil. Des changements négatifs dans les scores indiquent une amélioration.
8 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NLS Pharmaceutics

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: George Apostol, MD, MS, NLS Pharmaceutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

15 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2023

Première publication (Réel)

22 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NLS-1031

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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