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Un ensayo de eficacia y seguridad de fase 3 de NLS-2 (Mazindol ER) en narcolepsia (AMAZE)

19 de mayo de 2024 actualizado por: NLS Pharmaceutics

Un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de las tabletas de NLS-2 (Mazindol de liberación prolongada) en el tratamiento de la narcolepsia tipo 1

El objetivo de este ensayo clínico es ver cómo funciona NLS-2 (mazindol de liberación prolongada) en los síntomas de la narcolepsia, incluida la cataplejía y la somnolencia diurna excesiva.

Aproximadamente 48 participantes participarán en el estudio en los Estados Unidos.

El tratamiento del estudio (NLS-2 o placebo) se administrará durante 8 semanas. Después de este período de tratamiento, el participante puede tener la opción de participar en un estudio de extensión a largo plazo por separado durante el cual todos los participantes serán tratados con NLS-2.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico de fase 3, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, aleatorizado y de grupos paralelos. El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de las tabletas de NLS-2 (mazindol de liberación prolongada) en el tratamiento de la narcolepsia tipo 1. El ensayo tiene como objetivo determinar los efectos de NLS-2 en la mejora de los síntomas de narcolepsia, incluida la frecuencia de cataplexia y la somnolencia diurna excesiva.

Los participantes en este ensayo recibirán NLS-2 o un placebo durante 8 semanas. La asignación del tratamiento se ocultará tanto al participante como al investigador durante todo el ensayo (a menos que exista una necesidad médica urgente).

Se inscribirán aproximadamente 48 pacientes en múltiples sitios clínicos en los Estados Unidos. Después de completar el ensayo, los participantes pueden tener la opción de inscribirse en un ensayo de extensión a largo plazo por separado en el que todos los participantes recibirán tratamiento con NLS-2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

48

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Adultos ≥ 18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Diagnóstico primario documentado de narcolepsia tipo 1 (NT1) de acuerdo con los criterios de la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño - Tercera Edición (ICSD-3).
  • Dispuesto y capaz de suspender de forma segura todos los medicamentos prohibidos, incluidos los medicamentos para el tratamiento de la narcolepsia.
  • Índice de Masa Corporal (IMC) dentro del rango de 18 - 40 kg/m2 (inclusive).

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier otro trastorno médico, conductual o psiquiátrico clínicamente relevante (además de la narcolepsia) que se asocie con somnolencia diurna excesiva o cataplejía.
  • Antecedentes de infarto de miocardio o enfermedad cardiovascular significativa, anomalías cardíacas estructurales, miocardiopatía, insuficiencia cardíaca congestiva, arritmias cardíacas, enfermedad de las arterias coronarias, enfermedad cerebrovascular (ataque isquémico transitorio o accidente cerebrovascular) o cualquier otro problema cardíaco significativo.
  • Antecedentes de síndrome de QT largo o Torsades de Pointes, o antecedentes familiares inmediatos de muerte súbita cardíaca.
  • Antecedentes de hipertensión pulmonar y/o valvulopatía.
  • Antecedentes de epilepsia, convulsiones o convulsiones (excluidas las convulsiones febriles de la primera infancia).
  • Antecedentes significativos de lesión o traumatismo craneoencefálico.
  • Ideación o conducta suicida reciente o activa
  • Diagnóstico actual, o en el último año, de abuso de sustancias o trastorno de dependencia (SUD), incluido el abuso de alcohol.
  • Glaucoma de ángulo estrecho.
  • Insuficiencia renal o hepática grave.
  • Ocupación que requiere trabajo en turnos variables o nocturnos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NLS-2
Los participantes recibirán una sola tableta de NLS-2 por vía oral una vez al día desde el día 1 hasta el día 56 (hasta el final de la semana 8).
Droga: NLS-2
Los participantes recibirán comprimidos de NLS-2 por vía oral.
Otros nombres:
  • mazindol de liberación prolongada (ER), mazindol de liberación controlada (CR)
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán una sola tableta equivalente al placebo de NLS-2 por vía oral una vez al día desde el día 1 hasta el día 56 (hasta el final de la semana 8).
Droga: Placebo
Los participantes recibirán tabletas de placebo equivalentes a NLS-2 por vía oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de episodios de cataplejía en la semana 8
Periodo de tiempo: 8 semanas
Los episodios de cataplejía son una medida de resultado clínica que evalúa la frecuencia de los episodios de cataplejía.
8 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de somnolencia de Epworth (ESS): cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: 8 semanas
La escala de somnolencia de Epworth (ESS) es una medida de resultado informada por el paciente que evalúa la somnolencia diurna. Le pide al participante que califique, en una escala de 4 puntos (0-3), sus posibilidades habituales de quedarse dormido o quedarse dormido en 8 situaciones o actividades diferentes que se encuentran comúnmente en la vida diaria. La puntuación total de la ESS, que va de 0 a 24, es la suma de las puntuaciones de 8 ítems, donde las puntuaciones más altas indican una mayor somnolencia diurna.
8 semanas
Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S): cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: 8 semanas
La Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) es una medida de resultado informada por el paciente que evalúa la percepción del participante sobre la gravedad de su enfermedad. El participante califica su condición en una escala de puntos, desde "sin síntomas" hasta "extremadamente grave".
8 semanas
Impresión global de gravedad del médico (CGI-S): cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: 8 semanas
Las impresiones clínicas globales de gravedad (CGI-S) es una medida de resultado calificada por el médico que evalúa la impresión del médico sobre la gravedad actual de la enfermedad del participante. El médico califica la gravedad de la condición del participante en una escala de puntos, desde "normal, nada enfermo" hasta "entre los pacientes más extremadamente enfermos".
8 semanas
Sistema de información de medición de resultados notificados por el paciente: deterioro relacionado con el sueño (PROMIS-SRI): cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: 8 semanas
La escala del Sistema de Información de Medición de Resultados Informados por el Paciente-Impedimento Relacionado con el Sueño (PROMIS-SRI) consta de 8 ítems para evaluar las consecuencias diurnas del funcionamiento en una escala de Likert de 5 puntos que van del 1 al 5. El PROMIS-SRI mide las percepciones autoinformadas de estado de alerta, somnolencia y cansancio durante las horas habituales de vigilia, y deficiencias funcionales percibidas durante la vigilia asociadas con problemas de sueño o alteración del estado de alerta. Cada pregunta tiene cinco opciones de respuesta que varían en valor de 1 a 5. Para encontrar el puntaje bruto total con todas las preguntas respondidas, sume los valores de la respuesta a cada pregunta y el puntaje total varía de 8 a 40. Las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro del sueño.
8 semanas
Sistema de Información de Medición de Resultados Informados por el Paciente - Trastornos del Sueño (PROMIS-SD): cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: 8 semanas
El sistema de información de medición de resultados informados por el paciente: trastornos del sueño (PROMIS-SD) consta de un cuestionario estático de 8 elementos. Utilizando un período de recuerdo de los últimos 7 días, evalúa los conceptos de iniciación del sueño (2 ítems), calidad del sueño (3 ítems), sentimientos matutinos (2 ítems) y preocupación por el sueño (1 ítem). Cada pregunta tiene 5 opciones de respuesta que varían en valor de 1 a 5. Para encontrar el puntaje bruto total con todas las preguntas respondidas, sume los valores de la respuesta a cada pregunta y el puntaje total varía de 8 a 40. Las puntuaciones más bajas indican menos trastornos del sueño. Los cambios negativos en las puntuaciones indican una mejora.
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NLS Pharmaceutics

Investigadores

  • Silla de estudio: George Apostol, MD, MS, NLS Pharmaceutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

15 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NLS-1031

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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