Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van NLS-2 (Mazindol ER) bij narcolepsie (AMAZE)

19 mei 2024 bijgewerkt door: NLS Pharmaceutics

Een fase 3, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van NLS-2-tabletten (Mazindol met verlengde afgifte) bij de behandeling van narcolepsie type 1 te evalueren

Het doel van deze klinische studie is om te zien hoe NLS-2 (mazindol met verlengde afgifte) werkt op symptomen van narcolepsie, waaronder kataplexie en overmatige slaperigheid overdag.

Ongeveer 48 deelnemers zullen deelnemen aan het onderzoek in de Verenigde Staten.

De onderzoeksbehandeling (NLS-2 of placebo) wordt gedurende 8 weken toegediend. Na deze behandelingsperiode heeft de deelnemer mogelijk de optie om deel te nemen aan een afzonderlijk langdurig verlengingsonderzoek waarin alle deelnemers worden behandeld met NLS-2.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter, gerandomiseerd klinisch onderzoek met parallelle groepen. Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van NLS-2-tabletten (mazindol met verlengde afgifte) bij de behandeling van narcolepsie type 1. De proef heeft tot doel de effecten van NLS-2 op de verbetering van narcolepsiesymptomen, waaronder kataplexiefrequentie en overmatige slaperigheid overdag, te bepalen.

Deelnemers aan deze studie krijgen gedurende 8 weken NLS-2 of een placebo. De behandelingsopdracht wordt gedurende de hele studie voor zowel de deelnemer als de onderzoeker verborgen gehouden (tenzij er een dringende medische noodzaak is).

Ongeveer 48 patiënten zullen worden ingeschreven op meerdere klinische locaties in de Verenigde Staten. Na afronding van het onderzoek kunnen deelnemers de mogelijkheid krijgen om zich in te schrijven voor een afzonderlijk langdurig verlengingsonderzoek waarbij alle deelnemers een NLS-2-behandeling krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

48

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Volwassenen ≥ 18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Gedocumenteerde primaire diagnose van narcolepsie type 1 (NT1) volgens de criteria van de International Classification of Sleep Disorders-Third Edition (ICSD-3).
  • Bereid en in staat om veilig te stoppen met alle verboden medicijnen, inclusief medicijnen voor de behandeling van narcolepsie.
  • Body Mass Index (BMI) binnen het bereik van 18 - 40 kg/m2 (inclusief).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Elke andere (naast narcolepsie) klinisch relevante medische, gedrags- of psychiatrische stoornis die verband houdt met overmatige slaperigheid overdag of kataplexie.
  • Geschiedenis van een myocardinfarct of significante cardiovasculaire ziekte, structurele hartafwijkingen, cardiomyopathie, congestief hartfalen, hartritmestoornissen, coronaire hartziekte, cerebrovasculaire ziekte (voorbijgaande ischemische aanval of beroerte) of enig ander significant hartprobleem.
  • Geschiedenis van lang QT-syndroom of torsades de pointes, of een directe familiegeschiedenis van plotselinge hartdood.
  • Geschiedenis van pulmonale hypertensie en/of valvulopathie.
  • Geschiedenis van epilepsie, convulsies of convulsies (exclusief koortsstuipen in de vroege kinderjaren).
  • Aanzienlijke geschiedenis van hoofdletsel of hoofdtrauma.
  • Recente of actieve zelfmoordgedachten of -gedrag
  • Huidige, of in het afgelopen jaar, diagnose van middelenmisbruik of afhankelijkheidsstoornis (SUD), inclusief alcoholmisbruik.
  • Nauwe kamerhoekglaucoom.
  • Ernstige nier- of leverinsufficiëntie.
  • Beroep dat wisselend of nachtdiensten vereist.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NLS-2
Deelnemers krijgen van dag 1 tot dag 56 (tot het einde van week 8) eenmaal daags een enkele NLS-2-tablet oraal.
Geneesmiddel: NLS-2
Deelnemers krijgen NLS-2 tabletten oraal.
Andere namen:
  • mazindol verlengde afgifte (ER), mazindol gecontroleerde afgifte (CR)
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen van dag 1 tot dag 56 (tot het einde van week 8) eenmaal daags oraal een enkele NLS-2-tablet die overeenkomt met placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers krijgen oraal NLS-2 bijpassende placebo-tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal kataplexie-episodes in week 8
Tijdsspanne: 8 weken
Kataplexie-episodes is een klinische uitkomstmaat die de frequentie van kataplexie-episodes beoordeelt.
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Epworth Sleepiness Scale (ESS): verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 8 weken
De Epworth Sleepiness Scale (ESS) is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die slaperigheid overdag beoordeelt. Het vraagt ​​de deelnemer om op een 4-puntsschaal (0-3) hun gebruikelijke kansen om in slaap te vallen of in slaap te vallen te beoordelen in 8 verschillende situaties of activiteiten die vaak voorkomen in het dagelijks leven. De totale ESS-score, variërend van 0 tot 24, is de som van 8 itemscores, waarbij hogere scores duiden op meer slaperigheid overdag.
8 weken
Patiënt Global Impression of Severity (PGI-S): verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 8 weken
De Patient Global Impression of Severity (PGI-S) is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de perceptie van de deelnemer van de ernst van zijn of haar ziekte beoordeelt. De deelnemer beoordeelt hun toestand op een puntschaal, van "geen symptomen" tot "extreem ernstig".
8 weken
Clinician Global Impression of Severity (CGI-S): verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 8 weken
De Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S) is een door een clinicus beoordeelde uitkomstmaat die de indruk van de clinicus van de huidige ernst van de ziekte van de deelnemer beoordeelt. De clinicus beoordeelt de ernst van de toestand van de deelnemer op een puntenschaal, van "normaal, helemaal niet ziek" tot "een van de meest extreem zieke patiënten".
8 weken
Door de patiënt gerapporteerde resultaten Meetinformatiesysteem - Slaapgerelateerde stoornis (PROMIS-SRI): verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 8 weken
De Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Related Impairment (PROMIS-SRI)-schaal bestaat uit 8 items om de gevolgen van het functioneren overdag te evalueren op een 5-punts Likert-schaal van 1 tot 5. De PROMIS-SRI meet zelfgerapporteerde percepties van waakzaamheid, slaperigheid en vermoeidheid tijdens de gebruikelijke wakkere uren, en waargenomen functionele beperkingen tijdens waakzaamheid geassocieerd met slaapproblemen of verminderde waakzaamheid. Elke vraag heeft vijf antwoordopties, variërend in waarde van 1 tot 5. Om de totale ruwe score met alle beantwoorde vragen te vinden, telt u de waarden van het antwoord op elke vraag en de totale score varieert van 8 tot 40. Hogere scores duiden op een grotere slaapstoornis.
8 weken
Door de patiënt gerapporteerde resultaten Meetinformatiesysteem - Slaapstoornis (PROMIS-SD): verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 8 weken
Het Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Slaapstoornis (PROMIS-SD) bestaat uit een statische vragenlijst van 8 items. Aan de hand van een herinneringsperiode van de afgelopen 7 dagen beoordeelt het de concepten slaapinitiatie (2 items), slaapkwaliteit (3 items), vroege ochtendgevoelens (2 items) en zorgen maken over slaap (1 item). Elke vraag heeft 5 antwoordopties, variërend in waarde van 1 tot 5. Om de totale ruwe score met alle beantwoorde vragen te vinden, somt u de waarden van het antwoord op elke vraag op en een totale score varieert van 8 tot 40. Lagere scores duiden op minder slaapverstoring. Negatieve veranderingen in scores wijzen op verbetering.
8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NLS Pharmaceutics

Onderzoekers

  • Studie stoel: George Apostol, MD, MS, NLS Pharmaceutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

15 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NLS-1031

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren