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Una prova di efficacia e sicurezza di fase 3 di NLS-2 (Mazidol ER) nella narcolessia (AMAZE)

19 maggio 2024 aggiornato da: NLS Pharmaceutics

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza delle compresse di NLS-2 (Mazindol a rilascio prolungato) nel trattamento della narcolessia di tipo 1

L'obiettivo di questo studio clinico è vedere come funziona NLS-2 (mazidol a rilascio prolungato) sui sintomi della narcolessia, tra cui la cataplessia e l'eccessiva sonnolenza diurna.

Circa 48 partecipanti prenderanno parte allo studio negli Stati Uniti.

Il trattamento in studio (NLS-2 o placebo) verrà somministrato per 8 settimane. Dopo questo periodo di trattamento, il partecipante può avere la possibilità di partecipare a uno studio di estensione a lungo termine separato durante il quale tutti i partecipanti saranno trattati con NLS-2.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di Fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza delle compresse NLS-2 (mazidol a rilascio prolungato) nel trattamento della narcolessia di tipo 1. Lo studio mira a determinare gli effetti di NLS-2 sul miglioramento dei sintomi della narcolessia, inclusa la frequenza della cataplessia e l'eccessiva sonnolenza diurna.

I partecipanti a questo studio riceveranno NLS-2 o un placebo per 8 settimane. L'assegnazione del trattamento sarà nascosta sia al partecipante che allo sperimentatore durante lo studio (a meno che non vi sia un'urgente necessità medica).

Saranno arruolati circa 48 pazienti in più centri clinici negli Stati Uniti. Dopo il completamento dello studio, ai partecipanti può essere data la possibilità di iscriversi a uno studio di estensione a lungo termine separato in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento NLS-2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Adulti ≥ 18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi primaria documentata di narcolessia di tipo 1 (NT1) secondo i criteri della classificazione internazionale dei disturbi del sonno-terza edizione (ICSD-3).
  • Disposto e in grado di interrompere in modo sicuro tutti i farmaci proibiti, compresi i farmaci per il trattamento della narcolessia.
  • Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 40 kg/m2 (inclusi).

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi altro disturbo medico, comportamentale o psichiatrico clinicamente rilevante (oltre alla narcolessia) associato a eccessiva sonnolenza diurna o cataplessia.
  • Storia di infarto miocardico o malattia cardiovascolare significativa, anomalie cardiache strutturali, cardiomiopatia, insufficienza cardiaca congestizia, aritmie cardiache, malattia coronarica, malattia cerebrovascolare (attacco ischemico transitorio o ictus) o qualsiasi altro problema cardiaco significativo.
  • Storia di sindrome del QT lungo o torsione di punta o storia familiare immediata di morte cardiaca improvvisa.
  • Storia di ipertensione polmonare e/o valvulopatia.
  • Storia di epilessia, convulsioni o convulsioni (escluse le convulsioni febbrili della prima infanzia).
  • Storia significativa di trauma cranico o trauma cranico.
  • Ideazione o comportamento suicidario recente o attivo
  • Diagnosi attuale o nell'ultimo anno di abuso di sostanze o disturbo da dipendenza (SUD), incluso l'abuso di alcol.
  • Glaucoma ad angolo stretto.
  • Grave insufficienza renale o epatica.
  • Occupazione che richiede lavoro a turni variabili o notturni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NLS-2
I partecipanti riceveranno una singola compressa NLS-2 per via orale una volta al giorno dal giorno 1 al giorno 56 (fino alla fine della settimana 8).
Droga: NLS-2
I partecipanti riceveranno compresse NLS-2 per via orale.
Altri nomi:
  • mazindolo a rilascio prolungato (ER), mazindolo a rilascio controllato (CR)
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno una singola compressa corrispondente al placebo NLS-2 per via orale una volta al giorno dal giorno 1 al giorno 56 (fino alla fine della settimana 8).
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno compresse placebo corrispondenti NLS-2 per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi di cataplessia alla settimana 8
Lasso di tempo: 8 settimane
Gli episodi di cataplessia sono una misura di esito clinico che valuta la frequenza degli episodi di cataplessia.
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Epworth Sleepiness Scale (ESS): variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane
La Epworth Sleepiness Scale (ESS) è una misura di esito riferita dal paziente che valuta la sonnolenza diurna. Chiede al partecipante di valutare, su una scala a 4 punti (0-3), le proprie possibilità abituali di appisolarsi o addormentarsi in 8 diverse situazioni o attività che si incontrano comunemente nella vita quotidiana. Il punteggio ESS totale, compreso tra 0 e 24, è la somma dei punteggi di 8 item, con punteggi più alti che indicano una maggiore sonnolenza diurna.
8 settimane
Impressione globale di gravità del paziente (PGI-S): variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane
Il Patient Global Impression of Severity (PGI-S) è una misura di esito riferita dal paziente che valuta la percezione del partecipante della gravità della propria malattia. Il partecipante valuta la propria condizione su una scala di punti, da "nessun sintomo" a "estremamente grave".
8 settimane
Impressione globale di gravità del medico (CGI-S): variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane
Il Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S) è una misura di esito valutata dal medico che valuta l'impressione del medico sull'attuale gravità della malattia del partecipante. Il medico valuta la gravità delle condizioni del partecipante su una scala di punti, da "normale, per niente malato" a "tra i pazienti più gravemente malati".
8 settimane
Esiti riferiti dal paziente Informazioni sulla misurazione Compromissione del sistema correlata al sonno (PROMIS-SRI): variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane
La scala PROMIS-SRI (Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Related Impairment) consiste di 8 item per valutare le conseguenze diurne del funzionamento su una scala Likert a 5 punti che va da 1 a 5. Il PROMIS-SRI misura le percezioni auto-riportate di vigilanza, sonnolenza e stanchezza durante le normali ore di veglia e menomazioni funzionali percepite durante la veglia associate a problemi di sonno o ridotta vigilanza. Ogni domanda ha cinque opzioni di risposta con un valore compreso tra 1 e 5. Per trovare il punteggio totale grezzo con tutte le risposte alle domande, somma i valori della risposta a ciascuna domanda e il punteggio totale varia da 8 a 40. Punteggi più alti indicano una maggiore compromissione del sonno.
8 settimane
Risultati riferiti dal paziente Informazioni sulla misurazione Disturbi del sistema del sonno (PROMIS-SD): variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: 8 settimane
Il Patient Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD) consiste in un questionario statico di 8 domande. Utilizzando un periodo di richiamo degli ultimi 7 giorni, valuta i concetti di inizio del sonno (2 item), qualità del sonno (3 item), sensazioni mattutine (2 item) e preoccupazione per il sonno (1 item). Ogni domanda ha 5 opzioni di risposta che variano in valore da 1 a 5. Per trovare il punteggio totale grezzo con tutte le risposte alle domande, somma i valori della risposta a ciascuna domanda e un punteggio totale varia da 8 a 40. Punteggi più bassi indicano meno disturbi del sonno. I cambiamenti negativi nei punteggi indicano un miglioramento.
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NLS Pharmaceutics

Investigatori

  • Cattedra di studio: George Apostol, MD, MS, NLS Pharmaceutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NLS-1031

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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